Ροή ΕιδήσεωνVertex - ΕΜΑ: Εγκρίνει το Kaftrio για τη θεραπεία παιδιών με κυστική...

Vertex – ΕΜΑ: Εγκρίνει το Kaftrio για τη θεραπεία παιδιών με κυστική ίνωση

- Advertisement -

Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated ανακοίνωσε ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) έδωσε έγκριση για την επέκταση της ένδειξης του KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε σχήμα συνδυασμού με το ivacaftor για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης (CF) σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών έως 11 ετών που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR).

Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated ανακοίνωσε ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) έδωσε έγκριση για την επέκταση της ένδειξης του KAFTRIO (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε σχήμα συνδυασμού με το ivacaftor για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης (CF) σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών έως 11 ετών που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR).

ΔΩΡΕΑΝ ΕΓΓΡΑΦΗ ΣΤΟ NEWSLETTER

«Χαιρόμαστε που το KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε σχήμα συνδυασμού με το ivacaftor έχει πλέον εγκριθεί για αυτούς τους νεαρούς ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Παρέχει στους γιατρούς μια νέα θεραπευτική επιλογή που θα τους βοηθήσει στην αντιμετώπιση της υποκείμενης αιτίας αυτής της ολέθριας ασθένειας από τα πρώτα στάδια της ζωής», δήλωσε η Reshma Kewalramani, M.D., Διευθύνων Σύμβουλος και Πρόεδρος της Vertex.

«Αυτό το σημαντικό ορόσημο μας φέρνει ένα βήμα πιο κοντά στον απώτερο στόχο μας να αναπτύξουμε θεραπείες για όλους τους ασθενείς που ζουν με κυστική ίνωση.»
«Το Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυασμό με το ivacaftor έχει δείξει κλινικό όφελος από όταν ξεκίνησε η διάθεσή του πέρυσι για άτομα με κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω», δήλωσε ο καθηγητής Marcus A. Mall, MD, Επικεφαλής του Τμήματος Παιδιατρικής Αναπνευστικής Ιατρικής, Ανοσολογίας και Εντατικής Φροντίδας στο Charité University Medical Center Berlin.

«Η κυστική ίνωση είναι μια προοδευτική νόσος, στην οποία τα συμπτώματα και οι βλάβες στα όργανα εκδηλώνονται πολύ νωρίς στη ζωή. Ως γιατρός, χαιρετίζω την έγκριση αυτού του φαρμάκου για αυτήν τη νεότερη ηλικιακή ομάδα, καθώς θα μας βοηθήσει να θεραπεύσουμε τα επιλέξιμα παιδιά με κυστική ίνωση ήδη από την ηλικία των 6 ετών.»

Διευρυμένη ένδειξη

Ως αποτέλεσμα των μακροπρόθεσμων συμφωνιών αποζημίωσης στην Αυστρία, τη Βόρεια Ιρλανδία και τη Δανία, και των διατάξεων για πρόσβαση σε συστήματα υγειονομικής περίθαλψης όπως στη Γερμανία, οι επιλέξιμοι ασθενείς σε αυτές τις χώρες θα έχουν πρόσβαση στην διευρυμένη ένδειξη για το KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε σχήμα συνδυασμού με το ivacaftor λίγο μετά την έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Η Vertex θα συνεχίσει να συνεργάζεται με φορείς αποζημίωσης σε όλη την Ευρωπαϊκή Ένωση για να διασφαλίσει την πρόσβαση για όλους τους επιλέξιμους ασθενείς.

Αυτό το φάρμακο έχει επίσης εγκριθεί από ρυθμιστικές αρχές στη Νέα Ζηλανδία και στην Ελβετία, γνωστό ως TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor), για άτομα με κυστική ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω. Η εταιρεία συνεχίζει να εργάζεται στενά με τους φορείς αποζημίωσης σε αυτές τις χώρες προκειμένου να εξασφαλισθεί η πρόσβαση για όλους τους επιλέξιμους ασθενείς.

Σχετικά με την Κυστική Ίνωση

Η κυστική ίνωση (ΚΙ) είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής και επηρεάζει περισσότερους από 83.000 ανθρώπους παγκοσμίως. Η ΚΙ είναι μια προοδευτική νόσος που επηρεάζει πολλά όργανα, προσβάλλοντας τους πνεύμονες, το συκώτι, το πάγκρεας, το γαστρεντερικό σωλήνα, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες και το αναπαραγωγικό σύστημα. Η ΚΙ προκαλείται από ελαττωματική ή/και ελλείπουσα πρωτεΐνη CFTR που προκύπτει από ορισμένες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR. Τα παιδιά πρέπει να κληρονομήσουν δύο ελαττωματικά γονίδια CFTR – ένα από κάθε γονέα – για να έχουν ΚΙ και αυτές οι μεταλλάξεις μπορούν να εντοπιστούν με ένα γενετικό τεστ.

Ενώ υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι μεταλλάξεων CFTR που μπορούν να προκαλέσουν τη νόσο, η συντριπτική πλειοψηφία των ατόμων με ΚΙ έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del. Οι μεταλλάξεις του CFTR οδηγούν σε ΚΙ προκαλώντας ελάττωμα στην πρωτεΐνη CFTR ή οδηγώντας σε έλλειψη ή απουσία της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Η ελαττωματική λειτουργία ή/και η απουσία της πρωτεΐνης CFTR έχει ως αποτέλεσμα κακή ροή άλατος και νερού μέσα και έξω από τα κύτταρα σε έναν αριθμό οργάνων. Στους πνεύμονες, αυτό οδηγεί στη συσσώρευση ασυνήθιστα παχύρρευστης, κολλώδους βλέννας, χρόνιες πνευμονικές λοιμώξεις και προοδευτική βλάβη των πνευμόνων που τελικά οδηγεί σε θάνατο για πολλούς ασθενείς. Η διάμεση ηλικία θανάτου είναι λίγο μετά τα 30.

Σχετικά με το KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε ένα συνδυαστικό σχήμα με το Ivacaftor

Σε άτομα με ορισμένους τύπους μεταλλάξεων στο γονίδιο CFTR, η πρωτεΐνη CFTR δεν υφίσταται κανονική επεξεργασία και αναδίπλωση εντός του κυττάρου και αυτό μπορεί να την εμποδίσει να φτάσει στην κυτταρική επιφάνεια και να λειτουργήσει σωστά. Το KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε συνδυασμό με το ivacaftor είναι ένα φάρμακο που χορηγείται από το στόμα σχεδιασμένο να αυξάνει την ποσότητα και τη λειτουργία της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Το Elexacaftor και το tezacaftor συνεργάζονται για να αυξήσουν την ποσότητα της ώριμης πρωτεΐνης στην κυτταρική επιφάνεια με τη δέσμευσή τους σε διαφορετικές θέσεις στην πρωτεΐνη CFTR. Το Ivacaftor, το οποίο είναι γνωστό ως ενισχυτής της CFTR, έχει σχεδιαστεί για να διευκολύνει την ικανότητα των πρωτεϊνών CFTR να μεταφέρουν αλάτι και νερό μέσω της κυτταρικής μεμβράνης. Οι συνδυασμένες δράσεις του ivacaftor, του tezacaftor και του elexacaftor βοηθούν στην ενυδάτωση και την απομάκρυνση της βλέννας από τους αεραγωγούς.

Για πλήρεις πληροφορίες προϊόντος, ανατρέξτε στην Περίληψη των Χαρακτηριστικών Προϊόντος που μπορείτε να βρείτε στο www.ema.europa.eu.

Σχετικά με τη Vertex

Η Vertex είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επενδύει στην επιστημονική καινοτομία για τη δημιουργία μετασχηματιστικών φαρμάκων για άτομα με σοβαρές ασθένειες. Η εταιρεία διαθέτει πολλαπλά εγκεκριμένα φάρμακα που θεραπεύουν την υποκείμενη αιτία της κυστικής ίνωσης (ΚΙ) —μια σπάνια, απειλητική για τη ζωή γενετική νόσο— και διαθέτει αρκετά συνεχιζόμενα κλινικά και ερευνητικά προγράμματα για την ΚΙ.

Πέρα από την ΚΙ, η Vertex διαθέτει μια ισχυρή σειρά ερευνητικών φαρμάκων μικρών μορίων για άλλες σοβαρές ασθένειες όπου διαθέτει βαθιά γνώση της αιτιολογικής ανθρώπινης βιολογίας, συμπεριλαμβανομένων του πόνου, της ανεπάρκειας άλφα-1 αντιθρυψίνης και της νεφρικής νόσου που σχετίζεται με το γονίδιο APOL1. Επιπλέον, η Vertex διαθέτει μια ταχέως αναπτυσσόμενη σειρά κυτταρικών και γενετικών θεραπειών για ασθένειες όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία, η β-θαλασσαιμία, η μυϊκή δυστροφία Duchenne και ο σακχαρώδης διαβήτης τύπου 1.

Τα κεντρικά γραφεία της Vertex, η οποία ιδρύθηκε το 1989 στο Cambridge της Μασαχουσέτης, βρίσκονται τώρα στο Boston’s Innovation District και η διεθνής της έδρα βρίσκεται στο Λονδίνο. Επιπλέον, η εταιρεία διαθέτει τοποθεσίες έρευνας και ανάπτυξης και εμπορικά γραφεία στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη, την Αυστραλία και τη Λατινική Αμερική. Η Vertex αναγνωρίζεται σταθερά μεταξύ των κορυφαίων εργοδοτών στον κλάδο, συμπεριλαμβανομένης της παρουσίας της επί 12 συναπτά έτη στη λίστα των κορυφαίων εργοδοτών (Top Employers) του περιοδικού Science, της συμπερίληψής της στις 100 καλύτερες εταιρείες Seramount (πρώην Working Mother Media) το 2021 και της ανάδειξής της ως κορυφαίο τόπο εργασίας για την ισότητα των LGBTQ από το Human Rights Campaign.

Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

ΠΡΟΣΦΑΤΑ ΑΡΘΡΑ