Tofersen: Επιβραδύνει την εξέλιξη νόσου των κινητικών νευρώνων

  • Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός

Αποτελεσματική για την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου ήταν η μακροχρόνια χρήση και έγκαιρη έναρξη της πειραματικής θεραπείας Tofersen -της Biogen Inc- στην πλαγία μυατροφική σκλήρυνση (ALS).

Αποτελεσματική για την επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου ήταν η μακροχρόνια χρήση και έγκαιρη έναρξη της πειραματικής θεραπείας Tofersen -της Biogen Inc- στην πλαγία μυατροφική σκλήρυνση (ALS).

ΔΩΡΕΑΝ ΕΓΓΡΑΦΗ ΣΤΟ NEWSLETTER

Το φάρμακο Tofersen, της Biogen, επί του παρόντος βρίσκεται υπό προτεραιότητας εξέταση από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), με την απόφαση έγκρισης να αναμένεται στις 25 Ιανουαρίου 2023.

Η μυατροφική πλευρική σκλήρυνση (ή πλαγία μυατροφική σκλήρυνση – ALS) γνωστή επίσης και ως νόσος του Lou Gehrig, «καταστρέφει» τα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό που κάνουν τους μύες να λειτουργούν, οδηγώντας σε προοδευτική παράλυση και θάνατο. Η αιτία της παραμένει σε μεγάλο βαθμό άγνωστη.

Εξέλιξη της νόσου

Συνδυασμένη ανάλυση δεδομένων 12 μηνών από δοκιμή τελευταίου σταδίου και μελέτη ανοιχτής επέκτασης για το Tofersen, έδειξε θετικά αποτελέσματα από τη δοκιμή Φάσης III, μόνο σε ασθενείς με σπάνιο τύπο ALS. Τα αποτελέσματα δημοσιεύτηκαν στο New England Journal of Medicine, όπως αναφέρει το Reuters.

Η Biogen είχε δηλώσει τον περασμένο Οκτώβριο ότι το φάρμακο έχασε τον κύριο στόχο της μελέτης τελικού σταδίου, αποτυγχάνοντας να δείξει στατιστικά σημαντική βελτίωση όσον αφορά την λειτουργική κατάσταση των ασθενών, με ταχέως εξελισσόμενη ALS στους έξι μήνες.

Ωστόσο, η νέα ανάλυση διαπίστωσε ότι η χορήγηση του Tofersen για μεγαλύτερο διάστημα μπορεί να βοηθήσει στη σταθεροποίηση της μυϊκής δύναμης και του ελέγχου της νόσου. Όπως αναφέρει η Biogen, απαιτείται δοκιμή του Tofersen σε διάρκεια μεγαλύτερη από 28 εβδομάδες προκειμένου να προσδιοριστεί η πραγματική επίδραση του φαρμάκου στους ασθενείς.

«Όσοι ξεκίνησαν το Tofersen νωρίς και λάμβαναν το φάρμακο για περίπου έξι μήνες περισσότερο, είχαν μεγαλύτερη λειτουργικότητα, καλύτερη αναπνοή και μεγαλύτερη δύναμη», όπως σημειώνει ο Δρ Timothy Miller, επικεφαλής ερευνητής της μελέτης και διευθυντής του Κέντρου ALS στο Πανεπιστήμιο της Ουάσιγκτον.

«Είμαι ενθουσιασμένος με αυτή την απάντηση», όπως είπε, προσθέτοντας πως «φυσικά χρειάστηκε περισσότερος χρόνος από ό,τι περιμέναμε αρχικά».

Μεταλλάξεις σε συγκεκριμένο γονίδιο

Η Biogen αναζητά έγκριση του Tofersen για τους ασθενείς ALS με μεταλλάξεις σε ένα συγκεκριμένο γονίδιο, που οδηγεί σε συσσώρευση τοξικών επιπέδων μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται SOD1. Περίπου το 2% από τις περισσότερες από 31.000 περιπτώσεις ALS στις Ηνωμένες Πολιτείες συνδέονται με μεταλλάξεις αυτού του γονιδίου.

Η νόσος του Lou Gehrig καταστρέφει προοδευτικά νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο και στη σπονδυλική στήλη διακόπτοντας την επικοινωνία με τους μυς, που αρχίζουν να εξασθενούν, να σκληραίνουν και να χάνονται. Λίγοι επιζούν πέρα από 5 χρόνια και οι τρέχουσες αγωγές οριακά αυξάνουν το προσδόκιμο επιβίωσης και δεν καθυστερούν την απώλεια της ικανότητας του ασθενούς να περπατά, να μιλά να τρώει και να αναπνέει.

Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα

ΠΡΟΣΦΑΤΑ ΑΡΘΡΑ