Sobi: Επέκταση της ένδειξης για το pegcetacoplan από την ΕΕ

Η Sobi™ ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε την επέκταση της ένδειξης για το pegcetacoplan (πεγκσετακοπλάνη), για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) που πάσχουν από αιμολυτική αναιμία.

Η Sobi™ ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) ενέκρινε την επέκταση της ένδειξης για το pegcetacoplan (πεγκσετακοπλάνη), για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH) που πάσχουν από αιμολυτική αναιμία.

ΔΩΡΕΑΝ ΕΓΓΡΑΦΗ ΣΤΟ NEWSLETTER

Το pegcetacoplan, έχει ήδη λάβει έγκριση στην Ευρώπη για τη θεραπεία ενηλίκων με PNH, που παρουσιάζουν αναιμία έπειτα από θεραπεία με αναστολέα της πρωτεΐνης C5 του συμπληρώματος για τουλάχιστον τρεις μήνες. Το pegcetacoplan είναι πλέον ο πρώτος αναστολέας της πρωτεΐνης C3 του συμπληρώματος που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία πρώτης γραμμής της PNH στην Ευρώπη, παρουσιάζοντας αποτελεσματικές εκβάσεις μέσω της βελτίωσης της αιμοσφαιρίνης και άλλων κλινικών δεικτών λόγω του μοναδικού τρόπου δράσης του.

Κλινικά δεδομένα

«Η σημερινή έγκριση υπογραμμίζει τα ισχυρά κλινικά δεδομένα που υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και το προφίλ ασφάλειας του pegcetacoplan, προσφέροντας στους επαγγελματίες του τομέα υγείας και στους ασθενείς μια διευρυμένη φαρέτρα για την αποτελεσματική διαχείριση της PNH», δήλωσε η Lydia Abad-Franch MD, Επικεφαλής του τομέα Έρευνας & Ανάπτυξης και Ιατρικών Υποθέσεων της Sobi, καθώς και Chief Medical Officer της εταιρείας. «Οι ασθενείς στην Ευρώπη είναι πλέον σε θέση είτε να ξεκινήσουν θεραπεία με το pegcetacoplan κατά τη διάγνωση, είτε να μεταβούν σε αυτή από την τρέχουσα θεραπεία τους με αναστολέα πρωτεΐνης C5 του συμπληρώματος εάν παρουσιάζουν ενδείξεις αιμολυτικής αναιμίας. Αυτό το σημαντικό ορόσημο αποτυπώνει την αφοσίωσή μας στη βελτίωση των θεραπευτικών επιλογών για όσους πάσχουν από αυτή τη σπάνια και περίπλοκη πάθηση».

Η PNH είναι μια σπάνια, χρόνια και απειλητική για τη ζωή αιματολογική νόσος, στο πλαίσιο της οποίας η ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συμπληρώματος οδηγεί στην καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων που μεταφέρουν το οξυγόνο. Η PNH, χαρακτηρίζεται από εμμένουσα χαμηλή αιμοσφαιρίνη και μπορεί να οδηγήσει σε συχνές μεταγγίσεις και εξουθενωτικά συμπτώματα, όπως η σοβαρή κόπωση που προκαλείται από την αναιμία. Παρά τη βελτίωση που επιφέρει η θεραπεία με C5 αναστολέα, το 86% των ατόμων με PNH που έλαβαν θεραπεία με C5 αναστολείς εξακολουθούν να παρουσιάζουν αναιμία, σύμφωνα με συγχρονικές έρευνες που διενεργήθηκαν στις Ηνωμένες Πολιτείες και την ΕΕ1,2,3.

Η ένδειξη για την επέκταση βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη APL2-308 (PRINCE, NCT04085601), μια ανοικτής ετικέτας, τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη μελέτη σύγκρισης στην οποία εντάχθηκαν ασθενείς με PNH, οι οποίοι δεν είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με κάποιον αναστολέα του συμπληρώματος εντός διαστήματος τριών μηνών πριν από την ένταξή τους στη μελέτη και οι οποίοι παρουσίαζαν επίπεδα αιμοσφαιρίνης χαμηλότερα από το χαμηλότερο φυσιολογικό όριο και επίπεδα γαλακτικής αφυδρογονάσης ≥ από 1,5 φορά το ανώτερο όριο των φυσιολογικων τιμών. Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του pegcetacoplan αξιολογήθηκαν κατά τη διάρκεια 26 εβδομάδων σε σύγκριση με την τυπική φροντίδα (π.χ. μεταγγίσεις, κορτικοστεροειδή, συμπληρώματα όπως σίδηρος, φυλλικό οξύ και βιταμίνη B12· εξαιρουμένων των αναστολέων του συμπληρώματος).4,5

Στις Ηνωμένες Πολιτείες τo pegcetacoplan έχει επίσης λάβει έγκριση για τη θεραπεία ενηλίκων με PNH και διατίθεται εμπορικά από την Apellis.

Σχετικά με την πεγκσετακοπλάνη (pegcetacoplan)

Η πεγκσετακοπλάνη αποτελεί μια θεραπεία που στοχεύει τη C3 πρωτεΐνη του συμπληρώματος και έχει σχεδιαστεί για τη ρύθμιση της υπερβολικής ενεργοποίησης του καταρράκτη του συμπληρώματος, μέρους του ανοσοποιητικού συστήματος, το οποίο μπορεί να οδηγήσει στην έναρξη και την εξέλιξη πολλών σοβαρών νοσημάτων. H πεγκσετακοπλάνη έχει λάβει έγκριση για τη θεραπεία της παροξυσμικής νυχτερινής αιμοσφαιρινουρίας (PNH) στην Ευρωπαϊκή Ένωση, στις Ηνωμένες Πολιτείες και σε άλλες χώρες ανά τον κόσμο. Η πεγκσετακοπλάνη αποτελεί επίσης αντικείμενο έρευνας και για άλλες σπάνιες νόσους στους τομείς της αιματολογίας και της νεφρολογίας.

Σχετικά με τη συνεργασία της Sobi με την Apellis

Η Sobi και η Apellis είναι κάτοχοι των δικαιωμάτων για την από κοινού ανάπτυξη της συστημικής πεγκσετακοπλάνης σε ολόκληρο τον κόσμο. Η Sobi διαθέτει τα αποκλειστικά δικαιώματα για τη συστημική πεγκσετακοπλάνη εκτός Ηνωμένων Πολιτειών και η Apellis είναι κάτοχος των αποκλειστικών δικαιωμάτων της συστημικής πεγκσετακοπλάνης στις Ηνωμένες Πολιτείες, ενώ διατηρεί τα παγκόσμια δικαιώματα εμπορικής διάθεσης για την πεγκσετακοπλάνη οφθαλμικής χρήσης, συμπεριλαμβανομένης της γεωγραφικής ατροφίας (GA).

Βιβλιογραφικές αναφορές

1. Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol 2022;101(2):251-63.

2. de Fontbrune F, Burmester P, Piggin M, et al. The burden of illness of patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria receiving C5 inhibitors: clinical outcomes and medical encounters from the patient perspective. Hematology 2022;27(1):1140-51.

3. Panse J, de Fontbrune FS, Burmester P, et al. The burden of illness of patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria receiving C5 inhibitors in France, Germany and the United Kingdom: Patient-reported insights on symptoms and quality of life. Eur J Haematol 2022;109(4):351-63.

4. Wong RSM, Navarro-Cabrera JR, Comia NS, et al. Pegcetacoplan controls hemolysis in complement inhibitor-naïve patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Blood Adv 2023;7(11):2468-78;

5. ClinicalTrials.gov. A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pegcetacoplan in Patients With PNH. Retrieved January 18, 2024 from https://clinicaltrials.gov/study/NCT04085601

Σχετικά με τη Sobi

Η Sobi™ είναι μια εξειδικευμένη διεθνής βιοφαρμακευτική εταιρεία που μεταμορφώνει τη ζωή ατόμων με παθήσεις οι οποίες είναι σπάνιες και προκαλούν αναπηρία. Η Sobi παρέχει βιώσιμη πρόσβαση σε καινοτόμα φάρμακα στους τομείς της αιματολογίας, της ανοσολογίας και της εξειδικευμένης φροντίδας. Απασχολεί περίπου 1.800 εργαζόμενους στην Ευρώπη, τη Βόρεια Αμερική, τη Μέση Ανατολή, την Ασία και την Αυστραλία. Το 2023, τα έσοδα της Sobi ανήλθαν σε 22,1 δισεκ. SEK. Η μετοχή της Sobi (STO:SOBI) είναι εισηγμένη στο χρηματιστήριο Nasdaq της Στοκχόλμης.

Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα

 

ΠΡΟΣΦΑΤΑ ΑΡΘΡΑ