- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
«Πράσινο φως» δίνει η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στο φαρμακευτικό σκεύασμα Balversa (erdafitinib) της Janssen στην πρώτη στοχευμένη θεραπεία προχωρημένου ή μεταστατικού καρκίνου της ουροδόχου κύστης, των οποίων οι όγκοι έχουν μετάλλαξη FGFR3 ή FGFR2.
Σύμφωνα με τον επικεφαλής της Johnson & Johnson, Alex Gorsky η τιμή του Balversa αναμένεται μεταξύ 10.080 έως 22.680 δολάρια για θεραπεία 28 ημερών, όπως τονίζει μιλώντας στο FiercePharma, προσθέτοντας πως το εκτιμώμενο μέσο κόστος των 18.400 δολ., είναι συγκρίσιμο με αντίστοιχα ογκολογικά σκευάσματα που χορηγούνται δια του στόματος.
Οι μεταλλάξεις στον FGFR ή στον υποδοχέα αυξητικού παράγοντα των ινοβλαστών, αντιπροσωπεύουν περίπου το ένα πέμπτο των μεταστατικών ουροθελικών καρκινωμάτων. Τον πιο κοινό τύπο καρκίνου της ουροδόχου κύστης, σύμφωνα με τον FDA.
Το φάρμακο που χορηγείται δια του στόματος μία φορά ημερησίως. Το Balversa, δρα αναστέλλοντας δύο μορφές μεταβολών του FGFR, που μπορούν να οδηγήσουν σε αυξημένη ανάπτυξη καρκινικών κυττάρων.
Ταχεία έγκριση…
Το φάρμακο έλαβε ταχεία έγκριση από τον FDA, βάσει των αποτελεσμάτων κλινικής μελέτης φάσης 2. Στην μελέτη, εξετάστηκαν 87 ασθενείς με καρκίνο της ουροδόχου κύστης που είχαν υποβληθεί τουλάχιστον σε προηγούμενη θεραπεία με χημειοθεραπεία. Το Balversa απέδειξε συνολικό ποσοστό απόκρισης 32,2%, συμπεριλαμβανομένης της πλήρους απόκρισης 2,3%, ενώ ανέστειλε την εξέλιξη του όγκου αυξάνοντας τη διάρκεια επιβίωσης κατά 5,4 μήνες .
Στην περυσινή ετήσια συνάντηση της American Society of Clinical Oncology (ASCO), τα στοιχεία από την μελέτη BLC2001 -η οποία περιελάβανε 12 ασθενείς που είχαν λάβει χημειοθεραπεία- απέδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Balversa, έζησαν κατά μέσο όρο 13,8 μήνες περισσότερο.
Εκτός από το Balversa, οι νέες προσθήκες στην ογκολογία της J&J περιλαμβάνουν επίσης το Erleada (apalutamide), το οποίο έλαβε την έγκριση FDA τον περασμένο Φεβρουάριο για τη θεραπεία του μη μεταστατικού καρκίνου του προστάτη.
Το Erleada έχει λάβει άδεια για τη θεραπεία ανδρών με μη μεταστατικό καρκίνο του προστάτη (nmCRPC). Ασθενείς οι οποίοι διατρέχουν υψηλό κίνδυνο εμφάνισης μεταστατικής νόσου. Το φάρμακο αναστέλλει τον υποδοχέα ανδρογόνου. Δεσμεύει την οδό σηματοδότησης των ανδρογόνων στα κύτταρα του καρκίνου του προστάτη.
Η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα της κλινικής δοκιμής SPARTAN. Η μελέτη διαπίστωσε ότι το Erleada, σε συνδυασμό με τη θεραπεία στέρησης ανδρογόνων (ADT), μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο θανάτου ή απομακρυσμένης μετάστασης (κατά 72%).
Για να επιβεβαιώσει το κλινικό όφελος του Balversa, η J&J διεξάγει κλινική δοκιμή φάσης 3, με την ονομασία Thor.
