Έγκριση φαρμάκου για τον καρκίνο του θυρεοειδούς της Eli Lilly

• Προχωρημένο ή μεταστατικό μυελικό καρκίνο του θυρεοειδούς (MTC) με μετάλλαξη RET, όπως ανιχνεύεται από τεστ εγκεκριμένο από τον FDA, οι οποίοι απαιτούν συστηματική θεραπεία.
• Προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο του θυρεοειδούς με σύντηξη γονιδίου RET, όπως ανιχνεύεται από τεστ εγκεκριμένο από τον FDA, που απαιτούν συστηματική θεραπεία και είναι ανθεκτικοί στο ραδιενεργό ιώδιο, και
• Τοπικά προχωρημένοι ή μεταστατικά συμπαγείς όγκοι με σύντηξη γονιδίου RET, όπως ανιχνεύεται από τεστ εγκεκριμένο από τον FDA, που έχουν προχωρήσει ή μετά από προηγούμενη συστηματική θεραπεία ή που δεν έχουν ικανοποιητικές εναλλακτικές επιλογές θεραπείας.

Eli Lilly: Στοχευμένη θεραπεία

Πρόκειται για την πρώτη έγκριση από τον FDA για στοχευμένη θεραπεία για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας < 12 ετών με αλλοιώσεις RET. Η σελπερκατινίμπη της Eli Lilly είχε λάβει προηγουμένως ταχεία έγκριση για τις ενδείξεις καρκίνου του θυρεοειδούς σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς, ηλικίας 12 ετών και άνω. Επίσης, είχε προηγουμένως χορηγηθεί ταχεία έγκριση για την ένδειξη συμπαγούς όγκου σε ενήλικες.

Η αποτελεσματικότητα σε παιδιατρικούς και νεαρούς ενήλικες ασθενείς αξιολογήθηκε στο LIBRETTO-121 (NCT03899792), μια διεθνή δοκιμή πολλαπλών κοορτών ενός σκέλους. Οι ασθενείς έλαβαν selpercatinib, 92 mg/m2 από του στόματος δύο φορές την ημέρα, μέχρι την εξέλιξη της νόσου, τη μη αποδεκτή τοξικότητα ή άλλο λόγο για τη διακοπή της θεραπείας. Ο κύριος πληθυσμός αποτελεσματικότητας περιελάμβανε 25 ασθενείς ηλικίας 2 έως 20 ετών με τοπικά προχωρημένους ή μεταστατικούς συμπαγείς όγκους ενεργοποιούμενους με RET που δεν ανταποκρίνονταν στις διαθέσιμες θεραπείες ή χωρίς διαθέσιμη τυπική συστηματική θεραπευτική θεραπεία.

Τα κύρια μέτρα αποτελέσματος αποτελεσματικότητας επιβεβαιώθηκαν ως ποσοστό συνολικής απόκρισης (ORR) και διάρκεια απόκρισης (DOR). Το επιβεβαιωμένο ORR (RECIST 1.1), όπως προσδιορίστηκε από τυφλή ανεξάρτητη επιτροπή αναθεώρησης ήταν 48% (95% CI: 28, 69). Η διάμεση DOR δεν επιτεύχθηκε (95% CI: μη αξιολογήσιμη [NE], NE), με το 92% των ανταποκρινόμενων να παραμένει σε ανταπόκριση στους 12 μήνες.

Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα