- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Την έγκριση της Αμερικανικής Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) λαμβάνει φάρμακο της Bayer AG για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α, μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής, χαρακτηριστικό της οποίας είναι η αδυναμία του οργανισμού να ελέγξει τον σχηματισμό πήξης του αίματος.
Το ενέσιμο φάρμακο, το οποίο διατίθεται στην αγορά με την εμπορική ονομασία Jivi, έχει εγκριθεί για ασθενείς και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω. Βοηθά στην αντικατάσταση της μειωμένης ή ελλείπουσας πρωτεΐνης, παράγοντας VIII.
Οι αιμορροφιλικοί ασθενείς A εμφανίζουν επανειλημμένα αιμορραγικά επεισόδια στους μυς, στις αρθρώσεις ή άλλους ιστούς. Τα επεισόδια μπορούν να προκαλέσουν χρόνιες βλάβες με την πάροδο του χρόνου.
Η αιμορροφιλία (ή αιμοφιλία) είναι από τις πιο γνωστές κληρονομικές παθήσεις που προσβάλλει κυρίως τους άνδρες.
Κληρονομική ασθένεια
Η κληρονομική αυτή ασθένεια κληρονομείται με το χρωμόσωμα X (φυλοσύνδετο γονίδιο) και χαρακτηρίζεται από την αδυναμία του οργανισμού να ελέγξει τον σχηματισμό πήξης του αίματος, μηχανισμός που χρησιμοποιείται για να σταματήσει η αιμορραγία όταν διακοπεί η συνέχεια ενός αιμοφόρου αγγείου.
Η αντιμετώπιση της αιμορροφιλίας γίνεται με θεραπεία υποκατάστασης με τον παράγοντα που λείπει (VIII ή ΙΧ).
Η αιμορροφιλία Α περιλαμβάνει μια έλλειψη λειτουργικής θρόμβωσης παράγοντα VIII, αντιπροσωπεύοντας το 90% των ατόμων που πάσχουν από αιμοφιλία.
Τρίτη θεραπεία
Η έγκριση αποτελεί την τρίτη θεραπεία για την αιμορροφιλία Α (μακράς διάρκειας δράσης πεγκυλιωμένο ανασυνδυασμένο ανθρώπινο παράγοντα VIII) και συμπληρώνει το χαρτοφυλάκιο με τα υπάρχοντα σχήματα παράγοντα VIII που διαθέτει η Bayer. Πρόκειται για το Kogenate και το Kovaltry, τα οποία κατέγραψαν πωλήσεις ύψους 967 εκατομμυρίων ευρώ το 2017.
Το Jivi μπορεί να χορηγηθεί έως και κάθε πέντε ημέρες την εβδομάδα, επιτρέποντας στους γιατρούς να προσαρμόσουν το δοσολογικό σχήμα ανάλογα με τις ανάγκες του ασθενούς.
Το αρχικό συνιστώμενο σχήμα για το Jivi είναι δύο φορές την εβδομάδα. Ωστόσο παρέχεται η δυνατότητα χορήγησης κάθε πέντε ημέρες, με προσαρμοσμένη δοσολογία σύμφωνα με τα αιμορραγικά επεισόδια.
Αποτελέσματα μελετών
Η έγκριση βασίζεται στα αποτελέσματα μελετών (δοκιμής Φάσης 2/3 PROTECT VIII) της εταιρείας. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι το φάρμακο ήταν ικανό να αντικαταστήσει την μειωμένη ή ελλείπουσα πρωτεΐνη, παράγοντα VIII.
Η Bayer έχει επίσης υποβάλει αιτήσεις χορήγησης άδειας κυκλοφορίας για το Jivi, για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α, στην Ευρωπαϊκή Ένωση και την Ιαπωνία .
