Την ίαση του διαβήτη τύπου 2 και της παχυσαρκίας σε πειραματόζωα δια γονιδιακής θεραπείας ανακοίνωσε η επιστημονική ομάδα του Αυτόνομου Πανεπιστημίου της Βαρκελώνης, σύμφωνα με σχετικό δημοσίευμα στο επιστημονικό έντυπο EMBO Molecular Medicine.
Μια και μοναδική χορήγηση ενός αδενο-σχετιζόμενου ιικού φορέα που μετέφερε το γονίδιο FGF21 (του παράγοντα ανάπτυξης ινοβλαστών 21) συντέλεσε σε γενετική χειραγώγηση του ήπατος, του λιπώδους ιστού ή του σκελετικού μυός ώστε να συνεχίσει τη διαρκή παραγωγή της πρωτεΐνης FGF21. Η εν λόγω πρωτεΐνη εκκρίνεται φυσικά από διάφορα όργανα που επιδρούν σε πολλούς ιστούς για τη διατήρηση της σωστής μεταβολικής ενέργειας.
Δια της επαγωγικής παραγωγής FGF21 μέσω της γονιδιακής θεραπείας τα ποντίκια μπόρεσαν να χάσουν βάρος και να μειωθεί η αντίστασή τους στην ινσουλίνη, η οποία και προκαλεί την εκδήλωση του διαβήτη τύπου 2.
Η θεραπεία δοκιμάστηκε επιτυχώς σε δύο διαφορετικά ζωικά μοντέλα παχυσαρκίας, είτε μέσω διατροφής, είτε λόγω γενετικών μεταλλάξεων.
Όταν η γονιδιακή θεραπεία χορηγήθηκε σε υγιή ποντίκια οι ερευνητές παρατήρησαν ότι προήγαγε την υγιή γήρανση χωρίς ανεπιθύμητες ενέργειες.
Τα αποτελέσματα επιβεβαιώθηκαν μετά τη γενετική χειραγώγηση τριών διαφορετικών ιστών (ήπατος, λιπώδους, ή σκελετικού) ώστε να παράγουν την πρωτεΐνη FGF21.
«Αυτό δίνει μια μεγάλη ευελιξία στη θεραπεία, αφού μας επιτρέπει να επιλέγουμε κάθε φορά τον κατάλληλο ιστό και σε περίπτωση κάποιας επιπλοκής μπορούν να εμποδίσουμε τη χειραγώγηση των ιστών αυτών και να στραφούμε σε άλλους. Όταν ένας ιστός παράγει FGF21 και την εκκρίνει στην αιματική ροή, τότε αυτή μπορεί να φτάσει σε όλα τα σημεία του σώματος», εξηγεί η Dr Fatima Bosch, επικεφαλής ερευνήτρια.
«Πρόκειται για την πρώτη φορά που πετυχαίνουμε μακροπρόθεσμη αναστροφή της παχυσαρκίας και της αντίστασης ινσουλίνης με μία και μοναδική χορήγηση γονιδιακού θεραπευτικού σχήματος, σε ζωικό μοντέλο που μοιάζει αρκετά τον διαβήτη τύπου 2 που εκδηλώνουν οι άνθρωποι», συμπληρώνει η Veronica Jimenez, κύρια συγγραφέας της μελέτης, προσθέτοντας ότι «τα αποτελέσματα δείχνουν ότι πρόκειται για ασφαλή και αποτελεσματική θεραπεία».
Τα αποτελέσματα δείχνουν επίσης ότι η χορήγηση της γονιδιακής θεραπείας προστάτευσε τα πειραματόζωα από τον κίνδυνο σχηματισμού όγκου στο ήπαρ εις αντίδρασει σε υπερθερμιδική δίαιτα για παρατεταμένο χρονικό διάστημα.
Επόμενος στόχος των ερευνητών είναι να δοκιμάσουν τη θεραπεία σε μεγαλύτερα ζώα πριν σχεδιάσουν κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους.
Πάντως η διαμεσολαβούμενη από αδενο-σχετιζόμενο ιικό φορέα είναι ήδη εγκεκριμένη στην Ευρώπη και τις ΗΠΑ για αρκετές παθήσεις, λόγω της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας της. Ενώ υπάρχει και εκτεταμένη κλινική εμπειρία από τη γονιδιακή μεταφορά μέσω αδενο-σχετιζόμενου ιικού φορέα σε ηπατικούς και σκελετικούς μυς.
