- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Το ενέσιμο φάρμακο Tzield (teplizumab-mzwv) το οποίο καθυστερεί την εξέλιξη του Σακχαρώδη Διαβήτη τύπου 1 από το στάδιο 2 της νόσου, στο στάδιο 3, ενέκρινε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς 8 ετών και άνω, που έχουν επί του παρόντος διαβήτη σταδίου 2 τύπου 1.
«Η έγκριση μιας θεραπείας πρώτης κατηγορίας αποτελεί μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για ορισμένους ασθενείς σε κίνδυνο», όπως σημειώνει ο κ. John Sharretts, MD, διευθυντής του Τμήματος Διαβήτη, Λιπιδικών Διαταραχών και Παχυσαρκίας στο Κέντρο Αξιολόγησης Φαρμάκων του FDA.
Κλινική διάγνωση
«Η δυνατότητα του φαρμάκου να καθυστερήσει την κλινική διάγνωση του διαβήτη τύπου 1 μπορεί να προσφέρει στους ασθενείς μήνες, έως και χρόνια, δίχως τα βάρη της νόσου» όπως σημειώνει ο John Sharretts.
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι μια ασθένεια που εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται και καταστρέφει τα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη. Τα άτομα με διάγνωση διαβήτη τύπου 1 έχουν αυξημένη γλυκόζη, που απαιτεί ενέσιμη ινσουλίνη (ή αντλία ινσουλίνης) και πρέπει να ελέγχουν τακτικά τα επίπεδα σακχάρου στο αίμα τους κατά τη διάρκεια της ημέρας.
Μολονότι μπορεί να εμφανιστεί σε οποιαδήποτε ηλικία, ο διαβήτης τύπου 1 συνήθως διαγιγνώσκεται σε παιδιά και νεαρούς ενήλικες. Σύμφωνα με τον FDA, ένα άτομο διατρέχει υψηλότερο κίνδυνο για διαβήτη τύπου 1 εάν έχει έναν γονέα, αδελφό ή αδελφή με διαβήτη τύπου 1, αν και οι περισσότεροι ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 δεν έχουν οικογενειακό ιστορικό.
Το Tzield συνδέεται με ορισμένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος και καθυστερεί την εξέλιξη στο στάδιο 3 του διαβήτη τύπου 1. Tο Tzield μπορεί να απενεργοποιήσει τα κύτταρα του ανοσοποιητικού που επιτίθενται στα κύτταρα που παράγουν ινσουλίνη, ενώ αυξάνει την αναλογία των κυττάρων που βοηθούν στον μετριασμό της ανοσολογικής απόκρισης. Το Tzield χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την ημέρα για 14 συνεχόμενες ημέρες.
Ασφάλεια και αποτελεσματικότητα
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Tzield αξιολογήθηκαν σε μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, με γνώμονα τα συμβάντα, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο δοκιμή με 76 ασθενείς με διαβήτη τύπου 1, σταδίου 2.
Στη δοκιμή, οι ασθενείς έλαβαν τυχαία Tzield ή εικονικό φάρμακο μία φορά την ημέρα, μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης για 14 ημέρες. Ο πρωταρχικός δείκτης μέτρησης της αποτελεσματικότητας ήταν ο χρόνος από την τυχαιοποίηση έως την ανάπτυξη της διάγνωσης διαβήτη τύπου 1 σταδίου 3.
Τα αποτελέσματα της δοκιμής έδειξαν ότι σε μια μέση παρακολούθηση 51 μηνών, το 45% από τους 44 ασθενείς που έλαβαν Tzield διαγνώστηκαν αργότερα με διαβήτη τύπου 1, σταδίου 3, σε σύγκριση με το 72% των 32 ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ο χρόνος μεσαίου εύρους από την τυχαιοποίηση έως τη διάγνωση του διαβήτη τύπου 1, σταδίου 3, ήταν 50 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν Tzield και 25 μήνες για εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Ανεπιθύμητες ενέργειες
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Tzield περιλαμβάνουν μειωμένα επίπεδα ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων, εξάνθημα και πονοκέφαλο.
Η χρήση του Tzield συνοδεύεται από προειδοποιήσεις και προφυλάξεις, συμπεριλαμβανομένης της προκαταρκτικής φαρμακευτικής αγωγής και της παρακολούθησης για συμπτώματα του συνδρόμου απελευθέρωσης κυτοκίνης.
Ο FDA χορήγησε την έγκριση του Tzield στην Provention Bio.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
