«Δεν υπάρχει γονιδιακή θεραπεία για τους πάσχοντες από μεσογειακή αναιμία. Το φάρμακο ZYNTEGLO ζήτησε η ίδια εταιρεία την ανάκλησή του» όπως ανέφερε ο υφυπουργός Υγείας Μάριος Θεμιστοκλέους απαντώντας σε σχετική Επίκαιρη Ερώτηση της βουλευτού της Ελληνικής Λύσης Μαρία Αθανασίου.
Ο υφυπουργός ανέφερε πως για να μην δημιουργείται σύγχυση στους Έλληνες ασθενείς «η μόνη γονιδιακή θεραπεία η οποία έχει υπάρξει σε παγκόσμιο επίπεδο είναι το ZYNTEGLO. Αυτή το 2019 είχε πάρει έγκριση από τον ΕΜΑ της ΕΕ και η χώρα μας το ενέταξε στο σύστημα ηλεκτρονικής προέγκρισης. Και ο οποιοσδήποτε ασθενής Έλληνας είχε πρόσβαση σε αυτό. Στις 24/3/2022 η άδεια κυκλοφορίας του Zynteglo ανακλήθηκε από την ίδια εταιρεία. ‘Αρα, αυτό το φάρμακο δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί στη χώρα μας. Μέχρι η εταιρεία να ξαναϋποβάλει αίτημα στον E.M.A και να ξαναπάρει έγκριση από τον ΕΟΦ, δεν υπάρχει γονιδιακή θεραπεία».
Ο υφυπουργός, ανέφερε πως «απαντώ με τόσο ξεκάθαρο τρόπο, για να μη δημιουργείται σύγχυση στους Έλληνες ασθενείς, οι οποίοι είναι μια πάρα πολύ ευαίσθητη κατηγορία συμπολιτών μας».
Τι είναι το Zynteglo και σε ποιες περιπτώσεις χρησιμοποιούνταν;
Η εταιρεία που εμπορεύεται το φάρμακο γονιδιακής θεραπείας Zynteglo για τη θεραπεία της σπάνιας κατάστασης αίματος βήτα θαλασσαιμία έχει αναστείλει τις πωλήσεις εν αναμονή της διερεύνησης ενός ζητήματος ασφάλειας.
Το Zynteglo είναι φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας διαταραχής του αίματος γνωστής ως β-θαλασσαιμία σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων αίματος.
Τα άτομα με αυτή τη γενετική πάθηση δεν μπορούν να παράγουν επαρκή επίπεδα β-σφαιρίνης, ενός συστατικού της αιμοσφαιρίνης, δηλ. της πρωτεΐνης των ερυθρών αιμοσφαιρίων που μεταφέρει οξυγόνο σε όλον τον οργανισμό. Ως αποτέλεσμα, οι ασθενείς αυτοί έχουν χαμηλά επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων και χρειάζονται συχνές μεταγγίσεις αίματος.
Το Zynteglo χρησιμοποιείται σε ασθενείς που δεν έχουν πλήρη έλλειψη β-σφαιρίνης και είναι επιλέξιμοι για μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, αλλά δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης.
Η β-θαλασσαιμία είναι σπάνια πάθηση και το Zynteglo χαρακτηρίστηκε «ορφανό φάρμακο» (φάρμακο που χρησιμοποιείται σε σπάνιες παθήσεις) στις 24 Ιανουαρίου 2013.
Η δραστική ουσία του Zynteglo είναι βλαστικά κύτταρα που λαμβάνονται από ασθενείς, τα οποία έχουν τροποποιηθεί γενετικά ώστε να περιέχουν ένα λειτουργικό γονίδιο για τη β-σφαιρίνη.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
