Η Kite, θυγατρική εταιρεία της Gilead, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση σχετικά με την Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας της εταιρείας για τη θεραπεία axicabtagene ciloleucel σε ενήλικες ασθενείς με ανθεκτικό ή υποτροπιάζον διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα B-κύτταρα (DLBCL) και πρωτοπαθές λέμφωμα μεσοθωρακίου από Β-κύτταρα (PMBCL), έπειτα από δύο ή περισσότερες γραμμές συστηματικώς χορηγούμενης αγωγής.
Το Axicabtagene ciloleucel αποτελεί θεραπεία με T-λεμφοκύτταρα φέροντα χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου [chimeric antigen receptor T cell (CAR T) therapy] που τροποποιεί τα Τ-λεμφοκύτταρα του ίδιου του ασθενή με σκοπό την αναγνώριση και επίθεση κατά των καρκινικών κυττάρων, ενώ έχει τη δυνατότητα επίτευξης πλήρους ανταπόκρισης (μη ανιχνεύσιμος καρκίνος) σε ορισμένους ασθενείς με επιθετικές μορφές μη-Hodgkin λεμφώματος (NHL). Το Axicabtagene ciloleucel έλαβε καθεστώς προτεραιότητας (PRIME) από τον EMA τον Μάιο του 2016.
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP υιοθετήθηκε κατόπιν έκθεσης των κανονιστικών αρχών της ΕΕ, μεταξύ των οποίων η Επιτροπή Προηγμένων Θεραπειών (Committee for Advanced Therapies) και η CHMP. Η σύσταση θα εξεταστεί τώρα από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή η οποία έχει την αρμοδιότητα να εγκρίνει φαρμακευτικά προϊόντα για χρήση στα 28 κράτη-μέλη της ΕΕ, την Νορβηγία, την Ισλανδία και το Λιχτενστάιν.
“Αυτή η θετική γνωμοδότηση από την CHMP αποτελεί σημαντικό ορόσημο για τους ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση που ζουν με DLBCL και PMBCL,” δήλωσε ο Alessandro Riva, Μ.D., Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Ογκολογίας και Επικεφαλής των Κυτταρικών Θεραπειών της Gilead. “Η γνωμοδότηση αυτή φέρνει το axicabtagene ciloleucel ένα βήμα πιο κοντά στους ενήλικες ασθενείς που επί του παρόντος έχουν ελάχιστες ή μηδενικές θεραπευτικές επιλογές. Στόχος μας είναι να παρέχουμε πρόσβαση σε αυτές τις καινοτόμες θεραπευτικές επιλογές όσο το δυνατόν συντομότερα».
Η αίτηση άδειας κυκλοφορίας κατατέθηκε μαζί με δεδομένα από την μελέτη ZUMA-1 για την axicabtagene ciloleucel σε ενήλικες ασθενείς με ανθεκτικό επιθετικό μη-Hodgkin λέμφωμα (NHL). Στη μελέτη ενός σκέλους, 72% των ασθενών (n=73/101) που έλαβαν μία έγχυση axicabtagene ciloleucel ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία με 51 % των ασθενών (n=52/101) να επιτυγχάνουν πλήρη ανταπόκριση (σύμφωνα με τις εκτιμήσεις της ανεξάρτητης επιτροπής ελέγχου, με 15.1 μήνες διάμεσο follow-up).
Ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού (Grade) 3 ή μεγαλύτερου που αναφέρθηκαν κατά τη διάρκεια της μελέτης ZUMA-1 περιλάμβαναν, μεταξύ άλλων, σύνδρομο απελευθέρωσης κυτοκινών (CRS), νευρολογικά συμβάντα και κυτταροπενία.
Το DLBCL είναι η συνηθέστερη μορφή μη-Hodgkin λεμφώματος (NHL) και αποτελεί πεδίο σημαντικoύ θεραπευτικού κενού. Η πρόγνωση για ασθενείς με ανθεκτικό DLBCL είναι ιδιαιτέρως πτωχή, με διάμεση επιβίωση μόνο έξι μήνες. Στην ΕΕ το 2018, υπολογίζεται ότι υπάρχουν 7.700 ασθενείς με DLBCL που η νόσος τους είναι ανθεκτική ή έχουν υποτροπιάσει μετά από δύο ή περισσότερες γραμμές θεραπείας και μπορεί να ωφεληθούν από τη θεραπεία CAR-T.
Η Axicabtagene ciloleucel εγκρίθηκε από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ στις 18 Οκτωβρίου 2017. Στην ΕΕ, η axicabtagene ciloleucel είναι προϊόν υπό έρευνα και η αποτελεσματικότητα και ασφάλειά της δεν έχουν τεκμηριωθεί ακόμα.
- Advertisement -
