Σε εκτεταμένη συμφωνία μακροπρόθεσμης αποζημίωσης με την Εθνική Υπηρεσία Υγείας (NHS) της Αγγλίας προχώρησε η φαρμακευτική επιχείρηση Vertex Pharmaceuticals, για ασθενείς με κυστική ίνωση (CF).
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Η συμφωνία έρχεται μετά από χρόνια συζήτησης στο Ηνωμένο Βασίλειο σχετικά με το κόστος των φαρμάκων της Vertex.
Η Vertex ανακοίνωσε την ενημερωμένη συμφωνία αποζημίωσης με το NHS, η οποία εξασφαλίζει πρόσβαση στα φάρμακα Trikafta (γνωστό ως Kaftrio στο Ηνωμένο Βασίλειο), Symkevi και Orkambi για τους υπάρχοντες και μελλοντικούς επιλέξιμους ασθενείς με Κυστική Ίνωση στην Αγγλία.
Αναμένεται ότι παρόμοιες συμφωνίες θα πραγματοποιηθούν σύντομα στην Ουαλία, τη Σκωτία και τη Βόρεια Ιρλανδία, σύμφωνα με το British Broadcasting Corporation (BBC).
Τον Νοέμβριο του 2023, ο NICE αναγνώρισε σε προσχέδιο καθοδήγησης την αποτελεσματικότητα των φαρμάκων για την Κυστική Ίνωση της Vertex, αλλά ο οργανισμός σταμάτησε να χαρακτηρίζει τα φάρμακα ως αποδοτικά οικονομικά.
«Ακόμη και εάν ληφθεί υπόψη η σοβαρότητα της κατάστασης… η αξιολόγηση κόστους-αποτελεσματικότητας για το Trikafta, Symkevi και Orkambi ξεπερνούν το εύρος που ο NICE θεωρεί ως αποδεκτή χρήση των πόρων του NHS», όπως ανέφερε τότε η κυβερνητική υπηρεσία.
Πρόσβαση ασθενών
Η κατάσταση αποτυπώνει την μακροχρόνια «αντιπαράθεση» μεταξύ της Vertex και του NHS σχετικά με την τιμολόγηση του Orkambi και άλλων φαρμάκων για την Κυστική Ίνωση, που επιλύθηκε το 2019, με μια τετραετή κυβερνητική συμφωνία αποζημίωσης. Το Trikafta προστέθηκε στο πρόγραμμα το 2020.
Την εποχή της απόφασης του NICE τον περασμένο φθινόπωρο, ο David Ramsden, Διευθύνων Σύμβουλος του Ινστιτούτου Κυστικής Ίνωσης Trust, υποστήριξε ότι η Vertex, ο NICE και το NHS πρέπει «να εργαστούν επειγόντως προκειμένου να βρουν μια λύση μαζί για να καταστήσουν τις θεραπείες αυτές διαθέσιμες σε όλους όσους θα μπορούσαν ενδεχομένως να επωφεληθούν».
Όπως προβλέπει η τελευταία συμφωνία, οι ασθενείς θα έχουν επίσης πρόσβαση σε οποιεσδήποτε μελλοντικές επεκτάσεις αδειών για τα φάρμακα Κυστικής Ίνωσης της Vertex, όπως επεσήμανε η φαρμακευτική.
Επιπλέον, η Vertex, ο NICE και το NHS εργάζονται σε μια κατεύθυνση για «ταχεία πρόσβαση» στο επόμενο ερευνητικό φάρμακο της Vertex για την Κυστική Ίνωση, το οποίο συνδυάζει vanzacaftor, tezecaftor και deutivacaftor.
Η Κυστική Ίνωση είναι μια γενετική πάθηση κατά την οποία μια ελαττωματική πρωτεΐνη επηρεάζει τα κύτταρα, τους ιστούς και τους αδένες που παράγουν βλέννα και ιδρώτα στο σώμα.
Οι ασθενείς με τη νόσο παράγουν παχιά, κολλώδη βλέννα που μπορεί να συσσωρευτεί και να προκαλέσει βλάβη ή μόλυνση σε όργανα όπως οι πνεύμονες και το πάγκρεας. Οι πιο σοβαρές και συχνές επιπλοκές της Κυστικής Ίνωσης είναι αναπνευστικής φύσης, συμπεριλαμβανομένων σοβαρών πνευμονικών λοιμώξεων.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
