Η Vertex παρουσίασε στοιχεία που καταδεικνύουν τα οφέλη της μακροχρόνιας και έγκαιρης θεραπείας με ρυθμιστές CFTR στο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης.
Η Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ανακοίνωσε σήμερα ότι πέντε επιστημονικές περιλήψεις σχετικά με το χαρτοφυλάκιο φαρμάκων για την κυστική ίνωση (CF) της εταιρείας θα παρουσιαστούν στο 45ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Κυστικής Ίνωσης (ECFS) που πραγματοποιείται στις 8-11 Ιουνίου, στο Ρότερνταμ της Ολλανδίας.
Η Vertex παρουσίασε την πρώτη ανάλυση δεδομένων που συλλέχθηκαν στο Μητρώο Ασθενών του Ιδρύματος ΚΙ των ΗΠΑ (CFFPR) από περισσότερα από 16.000 άτομα με ΚΙ που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε συνδυασμό με ivacaftor για κατά μέσο όρο εννέα μήνες. Αυτή η πρώτη ενδιάμεση ανάλυση μιας συνεχιζόμενης πενταετούς μετεγκριτικής μελέτης (περίληψη WS22.05) έδειξε ότι η σε πραγματικές συνθήκες θεραπεία με KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor συσχετίστηκε με βελτιωμένη πνευμονική λειτουργία και μια κατά 77% μείωση κινδύνου για πνευμονικές παροξύνσεις σε σύγκριση με επίπεδα προ του KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor, καθώς επίσης και 87% χαμηλότερο κίνδυνο μεταμόσχευσης πνεύμονα και 74% χαμηλότερο κίνδυνο θανάτου, σε σύγκριση με ιστορικά δεδομένα του πληθυσμού του CFFPR των ΗΠΑ το 2019. Δεν εντοπίστηκαν επιπλέον λόγοι ανησυχίας που να σχετίζονται με την ασφάλεια της θεραπείας.
Η πορεία της πνευμονικής νόσου
Η Vertex επίσης παρουσίασε δεδομένα που συγκρίνουν τον ετήσιο ρυθμό μεταβολής της πνευμονικής λειτουργίας σε άτομα με ΚΙ ηλικίας 12 ετών και άνω με δύο μεταλλάξεις F508del (F/F) ή μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας (F/MF) που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor στις βασικές μελέτες και σε μια ανοικτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης σε σύγκριση με ιστορικά στοιχεία ελέγχου απουσία θεραπείας με ρυθμιστές της CFTR από το CFFPR των ΗΠΑ (περίληψη WS22.04) που αντιστοιχήθηκαν με βαθμολογία τάσης. Τα αποτελέσματα δείχνουν ότι το KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor επέδειξε κατά μέσο όρο καμία μείωση του ppFEV1 σε μια περίοδο δύο ετών σε αυτόν τον πληθυσμό, σε αντίθεση με τις μειώσεις που παρατηρήθηκαν στα αντιστοιχισμένα στοιχεία ελέγχου. Η ανάλυση υποδηλώνει ότι η θεραπεία με KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor έχει σημαντικό αντίκτυπο στην πορεία της πνευμονικής νόσου με ΚΙ.
Επιπρόσθετα, η Vertex παρουσίασε δεδομένα από μια μακροπρόθεσμη μελέτη σε πραγματικές συνθήκες που καταδεικνύει ότι η έναρξη χορήγησης του KALYDECO® (ivacaftor) νωρίς στη ζωή (ηλικίες 6-10 ετών) διατηρεί τη λειτουργία των πνευμόνων σε μεγαλύτερο βαθμό από ό,τι εάν το KALYDECO® ξεκινά σε μεγαλύτερη ηλικία (περίληψη WS17.03). Αυτά τα αποτελέσματα καταδεικνύουν τη σημασία της έγκαιρης έναρξης χορήγησης του KALYDECO® για επιλέξιμους ασθενείς.
«Αυτές οι μακροπρόθεσμες και σε πραγματικές συνθήκες μελέτες καταδεικνύουν τα δυνητικά μετασχηματιστικά οφέλη της θεραπείας με ρυθμιστές CFTR και προσθέτουν στο σημαντικό σύνολο στοιχείων που υποστηρίζουν τη χορήγηση της θεραπείας όσο το δυνατόν νωρίτερα στη ζωή», δήλωσε η Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, και Chief Medical Officer της Vertex. «Συνεχίζουμε να σημειώνουμε ταχεία πρόοδο στην ανάπτυξη φαρμάκων που θεραπεύουν την υποκείμενη αιτία της ΚΙ και σήμερα, είμαστε πιο κοντά από ποτέ στον στόχο μας να αναπτύξουμε εξαιρετικά αποτελεσματικές θεραπείες για όλους τους ασθενείς με ΚΙ».
Πρόσθετες Παρουσιάσεις
Εκτός από τις μελέτες που αναφέρθηκαν παραπάνω, υπάρχουν κι άλλες παρουσιάσεις της Vertex στο φετινό συνέδριο ECFS που υποστηρίζουν τη μακροπρόθεσμη και πρώιμη χρήση των ρυθμιστών CFTR:
• Περίληψη WS08.04 — Αποτελέσματα μελέτης σε πραγματικές συνθήκες σε άτομα με ΚΙ με επιλεγμένες μεταλλάξεις υπολειπόμενης λειτουργίας, που έλαβαν θεραπεία με KALYDECO® (ivacaftor)
• Περίληψη WS17.02 — Αποτελέσματα από μια διερευνητική ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης φάσης 2 με ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) σε παιδιά με ΚΙ ηλικίας 2-5 ετών
Σχετικά με την Κυστική Ίνωση
Η κυστική ίνωση (ΚΙ) είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής και επηρεάζει περισσότερους από 83.000 ανθρώπους παγκοσμίως. Η ΚΙ είναι μια προοδευτική νόσος που επηρεάζει πολλά όργανα, προσβάλλοντας τους πνεύμονες, το ήπαρ, το πάγκρεας, το γαστρεντερικό σωλήνα, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες και το αναπαραγωγικό σύστημα. Η ΚΙ προκαλείται από ελαττωματική ή/και έλλειψη πρωτεΐνης CFTR που προκύπτει από ορισμένες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR. Τα παιδιά πρέπει να κληρονομήσουν δύο ελαττωματικά γονίδια CFTR – ένα από έκαστο γονέα – για να έχουν ΚΙ και αυτές οι μεταλλάξεις μπορούν να εντοπιστούν με ένα γενετικό τεστ.
Ενώ υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι μεταλλάξεων CFTR που μπορούν να προκαλέσουν τη νόσο, η συντριπτική πλειοψηφία των ατόμων με ΚΙ έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del. Οι μεταλλάξεις CFTR οδηγούν σε ΚΙ προκαλώντας ελάττωμα στην πρωτεΐνη CFTR ή οδηγώντας σε έλλειψη ή απουσία της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Η ελαττωματική λειτουργία και/ή η απουσία της πρωτεΐνης CFTR έχει ως αποτέλεσμα κακή ροή άλατος και νερού εντός κι εκτός των κυττάρων σε έναν αριθμό οργάνων. Στους πνεύμονες, αυτό οδηγεί στη συσσώρευση ασυνήθιστα παχύρρευστης, κολλώδους βλέννας, σε χρόνιες πνευμονικές λοιμώξεις και προοδευτική βλάβη των πνευμόνων που τελικά οδηγεί σε θάνατο για πολλούς ασθενείς. Η διάμεση ηλικία θανάτου είναι λίγο μετά το 30ο έτος ζωής.
Σχετικά με το KAFTRIO ® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor και ivacaftor) σε συνδυασμό με Ivacaftor
Σε άτομα με ορισμένους τύπους μεταλλάξεων στο γονίδιο CFTR, η πρωτεΐνη CFTR δεν υφίσταται κανονική επεξεργασία και αναδίπλωση εντός του κυττάρου και αυτό μπορεί να εμποδίσει την πρωτεΐνη CFTR να φτάσει στην κυτταρική επιφάνεια και να λειτουργήσει σωστά.
Το KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor και ivacaftor) είναι ένα από του στόματος φάρμακο σχεδιασμένο να αυξάνει την ποσότητα και τη λειτουργία της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Το Elexacaftor και το Tezacaftor συνεργάζονται για να αυξήσουν την ποσότητα της ώριμης πρωτεΐνης στην κυτταρική επιφάνεια. Το Ivacaftor, το οποίο είναι γνωστό ως ενισχυτής δράσης της CFTR, έχει σχεδιαστεί για να διευκολύνει την ικανότητα των πρωτεϊνών CFTR να μεταφέρουν άλας και νερό μέσω της κυτταρικής μεμβράνης. Οι συνδυασμένες δράσεις των elexacaftor, tezacaftor και ivacaftor βοηθούν στην ενυδάτωση των αεραγωγών και την απομάκρυνση της βλέννας από αυτούς.
Το KAFTRIO® σε συνδυασμό με ivacaftor είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης (ΚΙ) σε ασθενείς ηλικίας 6 ετών και άνω που έχουν τουλάχιστον ένα αντίγραφο της μετάλλαξης F508del, στο γονίδιο CFTR.
Σχετικά με το KALYDECO® (ivacaftor)
Σε άτομα με ορισμένους τύπους μεταλλάξεων στο γονίδιο CFTR, η πρωτεΐνη CFTR στην κυτταρική επιφάνεια δεν λειτουργεί σωστά. Γνωστό ως ενισχυτής δράσης της CFTR, το ivacaftor είναι ένα από του στόματος φάρμακο που έχει σχεδιαστεί να διευκολύνει την ικανότητα των πρωτεϊνών CFTR να μεταφέρουν αλάτι και νερό μέσω της κυτταρικής μεμβράνης, συμβάλλοντας στην ενυδάτωση των αεραγωγών και την απομάκρυνση της βλέννας από αυτούς. Το KALYDECO® (ivacaftor) ήταν το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της κυστικής ίνωσης (ΚΙ) σε άτομα με συγκεκριμένες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR.
Το KALYDECO® είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης (ΚΙ) σε ασθενείς ηλικίας 4 μηνών και άνω που έχουν μετάλλαξη R117H ή μία από τις ακόλουθες gating μεταλλάξεις (κατηγορίας III) στο γονίδιο CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ή S549R
Σχετικά με το ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)
Σε άτομα με δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del, η πρωτεΐνη CFTR δεν υφίσταται κανονική επεξεργασία και διακίνηση εντός του κυττάρου, με αποτέλεσμα να υπάρχει ελάχιστη έως καθόλου πρωτεΐνη CFTR στην κυτταρική επιφάνεια.
Το ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) είναι ένα από του στόματος φάρμακο που συνιστά έναν συνδυασμό lumacaftor και ivacaftor. Το Lumacaftor έχει σχεδιαστεί για να αυξάνει την ποσότητα της ώριμης πρωτεΐνης στην κυτταρική επιφάνεια στοχεύοντας το ελάττωμα επεξεργασίας και διακίνησης της πρωτεΐνης F508del-CFTR. Το Ivacaftor, το οποίο είναι γνωστό ως ενισχυτής δράσης της CFTR, έχει σχεδιαστεί για να διευκολύνει την ικανότητα των πρωτεϊνών CFTR να μεταφέρουν άλας και νερό μέσω της κυτταρικής μεμβράνης. Οι συνδυασμένη δράση του lumacaftor και του ivacaftor βοηθά στην ενυδάτωση των αεραγωγών και την απομάκρυνση της βλέννας από αυτούς.
Το ORKAMBI® είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της ΚΙ σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω που έχουν δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del στο γονίδιο CFTR.
Σχετικά με τη Vertex
Η Vertex είναι μια παγκόσμια εταιρεία βιοτεχνολογίας που επενδύει στην επιστημονική καινοτομία για τη δημιουργία μετασχηματιστικών φαρμάκων για άτομα με σοβαρές ασθένειες. Η εταιρεία διαθέτει πολλαπλά εγκεκριμένα φάρμακα που θεραπεύουν την υποκείμενη αιτία της κυστικής ίνωσης (ΚΙ) —μια σπάνια, απειλητική για τη ζωή γενετική ασθένεια— και έχει πολλά συνεχιζόμενα κλινικά και ερευνητικά προγράμματα για την ΚΙ. Πέρα από την κυστική ίνωση, η Vertex διαθέτει μια ισχυρή σειρά ερευνητικών μικρών μορίων, κυτταρικών και γενετικών θεραπειών σε άλλες σοβαρές ασθένειες όπου έχει βαθιά γνώση της αιτιολογικής ανθρώπινης βιολογίας, όπως η δρεπανοκυτταρική αναιμία, η βήτα θαλασσαιμία, η νεφρική νόσος που σχετίζεται με το γονίδιο APOL1, ο πόνος, ο διαβήτης τύπου 1, η ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης και η μυϊκή δυστροφία Duchenne.
Η έδρα της Vertex, η οποία ιδρύθηκε το 1989 στο Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης, βρίσκεται στην Περιοχή Καινοτομίας της Βοστώνης ενώ τα κεντρικά γραφεία για τις διεθνείς δραστηριότητές της βρίσκονται στο Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο. Επιπλέον, η εταιρεία διαθέτει τοποθεσίες έρευνας και ανάπτυξης και εμπορικά γραφεία στη Βόρεια Αμερική, την Ευρώπη, την Αυστραλία και τη Λατινική Αμερική. Η Vertex αναγνωρίζεται σταθερά ως μία από τις κορυφαίες θέσεις εργασίας του κλάδου, συμπεριλαμβανομένων 12 συνεχόμενων ετών στη λίστα Κορυφαίων Εργοδοτών του περιοδικού Science και μία από τις 100 καλύτερες εταιρείες Seramount (πρώην Working Mother Media) του 2021.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
