Έγκριση από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) λαμβάνει η Vertex Pharmaceuticals και η CRISPR Therapeutics για τη γονιδιακή θεραπεία Casgevy (exa-cel) κατά της β-θαλασσαιμίας (TDT), εξαρτώμενη από μετάγγιση. Η έγκριση έρχεται σε λιγότερο διάστημα από έξι εβδομάδες αφότου η αμερικανική ρυθμιστική αρχή ενέκρινε το Casgevy για τη θεραπεία ασθενών με δρεπανοκυτταρική αναιμία (SCD).
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Με την έγκριση για την β-θαλασσαιμία (TDT), το Casgevy γίνεται η πρώτη θεραπεία για τη σπάνια διαταραχή του αίματος χρησιμοποιώντας την τεχνολογία επεξεργασίας γονιδίων CRISPR. Η Bluebird Bio κέρδισε επίσης έγκριση το 2022 για τη γονιδιακή θεραπεία Zynteglo, κατά της TDT.
Όπως μεταδίδουν τα διεθνή πρακτορεία, η έγκριση ήλθε νωρίτερα κατά δύο μήνες, καθώς η απόφαση του FDA επρόκειτο να ληφθεί στις 30 Μαρτίου.
«Μετά την ιστορική έγκριση του FDA για το Casgevy στη δρεπανοκυτταρική αναιμία, ακολούθησε η έγκριση στη θεραπεία της TDT πολύ πριν από την αναμενόμενη ημερομηνία», όπως δήλωσε ο Reshma Kewalramani, MD, Διευθύνων Σύμβουλος της Vertex.
Οι εταιρείες έχουν δημιουργήσει ήδη εννέα εξουσιοδοτημένα κέντρα θεραπείας (ATC) για τη χορήγηση του Casgevy σε ασθενείς, όπως δήλωσε η Vertex. Κάθε μία από τις εγκαταστάσεις μπορεί να παρέχει Casgevy και στις δύο ενδείξεις.
Πρόσθετα ATC θα ενεργοποιηθούν «τις επόμενες εβδομάδες», πρόσθεσε η Vertex.
Η έγκριση καλύπτει ασθενείς με TDT ηλικίας 12 ετών και άνω που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις.
Η Vertex και η CRISPR χρεώνουν 2,2 εκατομμύρια δολάρια για την εφάπαξ θεραπεία. Το κόστος υγειονομικής περίθαλψης ενός ασθενούς στις ΗΠΑ για τη διαχείριση του TDT εκτιμάται ότι υπερβαίνει τα 5 εκατομμύρια δολάρια, όπως ανέφεραν οι εταιρείες.
Στην Ευρώπη
Στα τέλη του προηγούμενου έτους, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την υπό όρους έγκριση του Casgevy (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), μιας θεραπείας γονιδιακής επεξεργασίας με την τεχνολογία CRISPR/Cas9, για την αντιμετώπιση της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD) και της εξαρτώμενης από μετάγγιση β-θαλασσαιμίας (TDT).
Εάν εγκριθεί, το exa-cel θα είναι η μόνη γενετική θεραπεία για ασθενείς εντός Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ) ηλικίας 12 ετών και άνω με είτε σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο και επαναλαμβανόμενες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις (VOCs) είτε εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία για τους οποίους δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινων λευκοκυττάρων (HLA). Η απόφαση έγκρισης από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται τον Φεβρουάριο του 2024.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
