- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Στη στήριξη του προγράμματος ανθρωπιστικής βοήθειας της Παγκόσμιας Ομοσπονδίας Αιμορροφιλίας (WFH), προχωράει η φαρμακευτική επιχείρηση Roche, διαθέτοντας δωρεάν ποσότητες τους σκευάσματος Hemlibra (emicizumab) για τη θεραπεία ασθενών με αιμορροφιλία Α.
Στην πρωτοβουλία, που αποτελεί ορόσημο καθώς επιχειρεί να αλλάξει τα δεδομένα στην πρόσβαση και περίθαλψη ασθενών με κληρονομικές αιμορραγικές διαταραχές στις αναπτυσσόμενες χώρες, η Roche χρηματοδοτεί παράλληλα εκπαιδευτικά προγράμματα φροντίδας του Προγράμματος της WFH, προκειμένου να εξασφαλίσει ότι οι τοπικές υποδομές και η ιατρική τεχνογνωσία είναι κατάλληλες για χρήση του Hemlibra.
Το πρόγραμμα του WFH παρέχει θεραπεία σε περίπου 1.500 άτομα με αιμορροφιλία Α, σε διάρκεια πέντε ετών. Έμφαση θα δοθεί σε ασθενείς που βρίσκονται σε υψηλή ανάγκη, όπως ασθενείς όλων των ηλικιών με αναστολείς παράγοντα VIII και παιδιά χωρίς αναστολείς παράγοντα VIII.
Πρόληψη και θεραπεία
«Χάρη στη δωρεά της Roche, περισσότερα άτομα με αιμορροφιλία Α θα αποκτήσουν πρόσβαση στην πρόληψη, μέσω του Προγράμματος Ανθρωπιστικής Βοήθειας της WFH. Η δωρεά θα αποτελέσει επίσης θεραπευτική επιλογή σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α που είχαν περιορισμένη ή καμία θεραπεία «όπως δήλωσε ο Alain Weill, πρόεδρος του WFH, υπογραμμίζοντας πως «η αύξηση της πρόσβασης σε θεραπείες πρόληψης μπορεί να αποτελέσει ουσιαστική διαφορά στις χώρες όπου η αιμορροφιλία Α παραμένει υποδιαγνωσμένη και δεν θεραπεύεται».
Το Hemlibra, που εγκριθεί για την πρόληψη ή την μείωση της συχνότητας αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α σε πάνω από 50 χώρες παγκοσμίως, προορίζεται για ασθενείς που παρουσιάζουν έλλειψη του παράγοντα VIII, μιας ουσίας στον οργανισμό που συμβάλλει στην πήξη του αίματος.
Η δραστική ουσία στο Hemlibra, η emicizumab, είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που έχει σχεδιαστεί έτσι ώστε να δρα όπως κανονικά θα δρούσε ο παράγοντας VIII – συνδυάζοντας δύο παράγοντες πήξης (IXa και X) ως μέρος μιας αλυσίδας αντιδράσεων απαραίτητων για την πήξη του αίματος. Λόγω του ότι η emicizumab έχει διαφορετική δομή από τον παράγοντα VIII δεν επηρεάζεται από τους αναστολείς του παράγοντα VIII.
Τα οφέλη του Hemlibra σύμφωνα με μελέτες
Μία μελέτη στην οποία μετείχαν 109 ασθενείς κατέδειξε ότι το Hemlibra είναι αποτελεσματικό στην πρόληψη της αιμορραγίας σε ασθενείς με αιμορροφιλία A οι οποίοι έχουν αναπτύξει αναστολείς του παράγοντα VIII.
Στην εν λόγω μελέτη, οι ασθενείς που έλαβαν Hemlibra ως θεραπεία προφύλαξης εμφάνισαν λιγότερες αιμορραγίες που έχρηζαν θεραπείας (ισοδύναμο των 3 αιμορραγιών ανά έτος) σε σύγκριση με τους ασθενείς οι οποίοι δεν είχαν λάβει θεραπεία προφύλαξης (ισοδύναμο των 23 αιμορραγιών ανά έτος).
Θεραπεία προφύλαξης
Στη μελέτη μετείχαν επίσης ασθενείς οι οποίοι λάμβαναν ήδη θεραπεία προφύλαξης με φάρμακα που ονομάζονται παράγοντες παράκαμψης. Όταν οι εν λόγω ασθενείς μετέβησαν σε θεραπεία με Hemlibra, ο αριθμός των αιμορραγιών που αντιμετωπίστηκαν ανά ασθενή μειώθηκε από το ισοδύναμο των περίπου 16 αιμορραγιών ανά έτος πριν από τη μετάβαση στο ισοδύναμο των περίπου 3 αιμορραγιών ανά έτος μετά τη μετάβαση.
Οι ασθενείς που έλαβαν Hemlibra είχαν επίσης υψηλότερες βαθμολογίες αναφορικά με την ποιότητα ζωής τους σε σχέση με όσους δεν έλαβαν Hemlibra.
