Σημαντική μείωση του φορτίου μεταγγίσεων για ασθενείς με αναιμία σχετιζόμενη με β-θαλασσαιμία, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο προσφέρει η θεραπεία με luspatercept-aamt (Reblozyl), όπως σημειώνει το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine, αναφορικά με τα αποτελέσματα της πιλοτικής μελέτης Φάσης 3 BELIEVE.
Συγκεκριμένα η Bristol-Myers Squibb και η Acceleron Pharma Inc. ανακοίνωσαν ότι το επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) δημοσίευσε αποτελέσματα από τη μελέτη BELIEVE. Την πιλοτική μελέτη Φάσης 3 που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του luspatercept-aamt (Reblozyl) στη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία. Οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC).
Στην Ελλάδα, τα εξής 5 ερευνητικά κέντρα συμμετείχαν στη μελέτη BELIEVE:
- Κέντρο Αναφοράς Πρόληψης Θαλασσαιμίας και Δρεπανοκυτταρικής Νόσου, Γ.Ν.Α “Λαϊκό”, Αθήνα
- Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Α’ Παιδιατρική Κλινική, ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο Παίδων «Η Αγία Σοφία», Αθήνα
- Μονάδα Θαλασσαιμίας, Β΄ Παθολογική Κλινική, Γ.Ν.Θ “Ιπποκράτειο”, Θεσσαλονίκη
- Μονάδα Θαλασσαιμίας και Αιμοσφαιρινοπαθειών/Τμήμα Αιματολογίας, Τμήμα Γενικής Παθολογίας, Π.Γ.Ν. Πατρών, Ρίο
- Μονάδα Μεσογειακής Αναιμίας, Γ.Ν.Α «Γ. Γεννηματάς», Αθήνα
«Τα αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine καταδεικνύουν το κλινικό όφελος του luspatercept-aamt. Της πρώτης εγκεκριμένης θεραπείας για την αναιμία που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία στις ΗΠΑ» δήλωσε η κ. Diane McDowell, M.D., αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol-Myers Squibb.
«Οι ασθενείς με β-θαλασσαιμία πάσχουν από χρόνια αναιμία που συχνά απαιτεί διά βίου θεραπεία με μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες σχετίζονται με πολλές ιατρικές επιπλοκές. Η ικανότητα του luspatercept-aamt να μειώνει τη συχνότητα και το φορτίo των τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων είναι κλινικά σημαντική για τους παραπάνω ασθενείς».
Στην κλινική μελέτη BELIEVE, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt (Reblozyl) σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) από την έναρξη της μελέτης (με μείωση τουλάχιστον δύο μονάδων) κατά τις εβδομάδες 13-24, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, πετυχαίνοντας το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης.
Η μελέτη πέτυχε επίσης όλα τα κύρια δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, καθώς, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά >33% στο φορτίο μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) κατά τις εβδομάδες 37-48 και μείωση κατά >50% κατά τις εβδομάδες 13-24 ή τις εβδομάδες 37-48.
Ανεπιθύμητες ενέργειες
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (AEs) οποιουδήποτε βαθμού που εμφανίστηκαν σε ποσοστό μεγαλύτερο του 5% των ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με την ομάδα θεραπείας με εικονικό φάρμακο, ήταν οστικό άλγος (19,7% έναντι 8,3%), αρθραλγία (19,3% έναντι 11,9%), ζάλη (11,2% έναντι 4,6%), υπέρταση (8,1% έναντι 2,8%) και υπερουριχαιμία (7,2% έναντι 0%). Ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 οφειλόμενες στη θεραπεία αναφέρθηκαν σε μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο (29,1% έναντι 15,6%).
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες βαθμού >3 που αναφέρθηκαν με το luspatercept-aamt ήταν αναιμία (3,1% έναντι 0%), αυξημένη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ (2,7% έναντι 0,9%) και υπερουριχαιμία (2,7% έναντι 0%) σε σύγκριση με θεραπεία με εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα. Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες αναφέρθηκαν στο 15,2% των ασθενών που λάμβαναν luspatercept-aamt και στο 5,5% των ασθενών που λάμβαναν εικονικό φάρμακο.
Πιλοτικές μελέτες
«Είμαστε ιδιαίτερα περήφανοι που το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine επέλεξε να δημοσιεύσει δεδομένα από δύο πιλοτικές μελέτες του luspatercept-aamt (Reblozyl), ξεκινώντας τον περασμένο Ιανουάριο με τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων της μελέτης MEDALIST σε έναν πληθυσμό ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα», δήλωσε ο Habib Dable, Πρόεδρος και Chief Executive Officer της Acceleron. «Με τη σημερινή δημοσίευση δεδομένων από τη μελέτη BELIEVE σε ένα σύνολο ασθενών με β-θαλασσαιμία, είμαστε πεπεισμένοι ότι οι θεράποντες ιατροί και οι ασθενείς θα είναι καλύτερα ενημερωμένοι για μια νέα πιθανή θεραπεία κατά της σοβαρής αναιμίας που σχετίζεται με δύο παθήσεις με σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη».
Τα αποτελέσματα από τη μελέτη BELIEVE υποστήριξαν την έγκριση του luspatercept-aamt από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ. Η έγκριση δόθηκε τον Νοέμβριο του 2019. Ως θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Τα αποτελέσματα αυτά είχαν προηγουμένως παρουσιαστεί στο 60ο Ετήσιο Συνέδριο ASH. Το συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (American Society of Hematology) τον Δεκέμβριο του 2018. Πιο μακροπρόθεσμες αναλύσεις από τη μελέτη BELIEVE παρουσιάστηκαν στο 61ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) τον Δεκέμβριο του 2019.
Το luspatercept-aamt (Reblozyl) δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) σε ασθενείς που έχουν ανάγκη άμεσης διόρθωσης της αναιμίας.
Σχετικά με τη μελέτη BELIEVE
Η μελέτη BELIEVE είναι μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο πολυκεντρική μελέτη Φάσης 3. Συγκρίνει το luspatercept-aamt, σε συνδυασμό με βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC). Έναντι εικονικού φαρμάκου και βέλτιστης υποστηρικτικής αγωγής (BSC) σε ενήλικους ασθενείς που έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων λόγω β-θαλασσαιμίας. 6-20 μονάδες ερυθρών αιμοσφαιρίων ανά 24 εβδομάδες. Δίχως το διάστημα κατά το οποίο δεν πραγματοποιείται μετάγγιση να υπερβαίνει τις 35 ημέρες.
Η βέλτιστη υποστηρικτική αγωγή (BSC) περιλάμβανε μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, παράγοντες αποσιδήρωσης, χρήση αντιβιωτικής, αντι-ιικής και αντιμυκητιασικής θεραπείας και/ή διατροφική υποστήριξη ανάλογα με τις ανάγκες.
Σχετικά με το luspatercept-aamt
Το luspatercept-aamt αποτελεί έναν παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent – EMA) που προήγαγε την ωρίμανση τελικής φάσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων σε ζωικά μοντέλα.
Η Bristol Myers Squibb και η Acceleron αναπτύσσουν από κοινού το luspatercept-aamt στο πλαίσιο μιας παγκόσμιας συνεργασίας. Επί του παρόντος, το luspatercept-aamt είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ. Ως θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Αλλά και για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενηλίκους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ). Πολύ χαμηλού έως μέτριου κινδύνου. Οι οποίοι έχουν δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες και έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Το luspatercept-aamt (Reblozyl) δεν ενδείκνυται για χρήση ως υποκατάστατο των μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Σε ασθενείς δηλαδή που έχουν ανάγκη άμεση διόρθωση της αναιμίας.
Στην Ευρώπη, η Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας (MAA) της Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία και ΜΔΣ βρίσκεται υπό αξιολόγηση.
Πρόσθετες κλινικές έρευνες
Μία κλινική μελέτη Φάσης 2 (BEYOND) σε ενήλικους ασθενείς με μη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, μία κλινική μελέτη Φάσης 2 σε παιδιατρικούς ασθενείς με μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, μία κλινική μελέτη Φάσης 3 (COMMANDS) σε ασθενείς με χαμηλότερου κινδύνου ΜΔΣ που δεν έχουν λάβει θεραπεία με παράγοντες διέγερσης ερυθροποίησης, καθώς και μία μελέτη Φάσης 2 σε ασθενείς με μυελοΐνωση, βρίσκονται σε εξέλιξη. Οι εταιρείες επίσης σχεδιάζουν μία μελέτη Φάσης 3 για το 2020, γνωστή ως INDEPENDENCE, στη μυελοΐνωση.
Σχετικά με την Bristol Myers Squibb
Η Bristol-Myers Squibb είναι μια παγκόσμια βιοφαρμακευτική εταιρεία, με αποστολή να ανακαλύπτει, να αναπτύσσει και να παρέχει καινοτόμα φάρμακα που συμβάλλουν στην αποτελεσματική αντιμετώπιση σοβαρών ασθενειών.
Οι εταιρίες Celgene και Juno Therapeutics είναι θυγατρικές εταιρίες που ανηκούν εξ ολοκλήρου στη Bristol-Myers Squibb Company. Σε ορισμένες χώρες εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών, εξαιτίας της τοπικής νομοθεσίας, η Celgene και η Juno Therapeutics αναφέρονται ως, Celgene, μια εταιρεία της Bristol-Myers Squibb. Και Juno Therapeutics, μια εταιρία της Bristol-Myers Squibb.
Σχετικά με την Acceleron
Η Acceleron είναι μία βιοφαρμακευτική εταιρεία που είναι αφοσιωμένη στην ανακάλυψη, την ανάπτυξη και την εμπορική διάθεση θεραπειών για την αντιμετώπιση σοβαρών και σπάνιων νοσημάτων. Η ηγετική θέση της Acceleron στην κατανόηση της βιολογίας της υπεροικογένειας του TGF-β και στην τροποποίηση πρωτεϊνών, έχει οδηγήσει σε καινοτόμα μόρια. Συμμετέχουν στην ικανότητα του σώματος να ρυθμίζει την ανάπτυξη και την επιδιόρθωση των κυττάρων.
Η Acceleron εστιάζει τις προσπάθειές της για έρευνα και ανάπτυξη στα αιματολογικά και πνευμονολογικά νοσήματα. Στην αιματολογία, η Acceleron και η Bristol Myers Squibb προωθούν από κοινού το πρόσφατα εγκεκριμένο luspatercept-aamt. Tον πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο παράγοντα ωρίμανσης ερυθρών (erythroid maturation agent – EMA), στις Ηνωμένες Πολιτείες. Αναπτύσσουν το luspatercept για τη θεραπεία της χρόνιας αναιμίας σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα (ΜΔΣ) και μυελοΐνωση. Η Acceleron αναπτύσσει το sotatercept για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης. Πρόσφατα έχει ανακοινώσει θετικά συνοπτικά αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2 PULSAR. Ενώ έχει ξεκινήσει την εισαγωγή ασθενών στη μελέτη Φάσης 2 SPECTRA.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
