- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Καθ’ οδόν για πρόσθετη ένδειξη βρίσκεται το φάρμακο Reblozyl, μετά τα αποτελέσματα ενδιάμεσης ανάλυσης που καταδεικνύουν ότι η θεραπεία ενίσχυσε την ανεξαρτησία μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων, σε ασθενείς με διαταραχή του αίματος, στη διάρκεια μιας δοκιμής φάσης 3.
Το Reblozyl, που ανήκει στο χαρτοφυλάκιο της Bristol Myers Squibb (BMS) μετά την εξαγορά της Celgene, είναι επί του παρόντος εγκεκριμένο για δύο ενδείξεις αναιμίας. Για ασθενείς με βήτα θαλασσαιμία που χρειάζονται τακτικές μεταγγίσεις αίματος και εκείνους με ορισμένους τύπους μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που έχουν αποτύχει σε έναν διεγερτικό παράγοντα ερυθροποίησης (μια θεραπεία που διεγείρει τον μυελό των οστών να παράγουν ερυθρά αιμοσφαίρια).
Το Reblozyl δοκιμάζεται στη δοκιμή τελικού σταδίου «Commands» ως θεραπεία πρώτης γραμμής για ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, χαμηλού έως μέσου κινδύνου, που χρειάζονται μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.
Τα μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα είναι μια ομάδα διαταραχών του αίματος που χαρακτηρίζονται από ανεπαρκή παραγωγή υγιών ερυθρών αιμοσφαιρίων, λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων, οδηγώντας σε αναιμία και λοιμώξεις.
Μεγαλύτερη διάρκεια…
Η τυχαιοποιημένη μελέτη αξιολογεί το Reblozyl έναντι της εποετίνης άλφα προκειμένου να διαπιστωθεί εάν οι ασθενείς μπορούν να ανεξαρτητοποιηθούν από μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων για 12 εβδομάδες και να έχουν αύξηση στην αιμοσφαιρίνη. Η μελέτη πέτυχε το πρωταρχικό τελικό σημείο στην ενδιάμεση ανάλυση που διεξήχθη από μια ανεξάρτητη επιτροπή αναθεώρησης, όπως ανακοίνωσε η BMS.
Σύμφωνα με το σημείωμα αναλυτών της SVB Securities, τα αποτελέσματα υποδηλώνουν ότι το φάρμακο θα μπορούσε να αντιμετωπίσει έναν μεγαλύτερο πληθυσμό ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που άρχισαν τη θεραπεία.
Τα επόμενα βήματα για τη μελέτη περιλαμβάνουν «πλήρη αξιολόγηση» των δεδομένων από την εταιρεία και παρουσίαση των αποτελεσμάτων σε επερχόμενη ιατρική συνάντηση, καθώς και συζητήσεις με τις υγειονομικές αρχές.
Η λουσπατερσέπτη (luspatercept – Reblozyl), ένας παράγοντας ωρίμανσης των ερυθρών αιμοσφαιρίων, είναι μια ανασυνδυασμένη πρωτεΐνη σύντηξης που δεσμεύει επιλεγμένους συνδέτες υπερ-οικογένειας μετασχηματιστικού αυξητικού παράγοντα-β (TGF-β). Με δέσμευση σε συγκεκριμένους ενδογενείς συνδέτες (π.χ. GDF11, ακτιβίνη Β), η λουσπατερσέπτη αναστέλλει τη σήμανση Smad2/3, με αποτέλεσμα την ερυθροειδή ωρίμανση μέσω της διαφοροποίησης των ερυθροειδών προδρόμων (νορμοβλαστών) τελικού σταδίου στον μυελό των οστών.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
