Στην έγκριση της νέας θεραπείας Qfitlia της γαλλικής φαρμακευτικής επιχείρησης Sanofi για την αιμορροφιλία, προχώρησε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) εισάγοντας έναν νέο τύπο θεραπείας που χορηγείται κάθε δύο μήνες για τους ασθενείς με τη σπάνια διαταραχή της πήξης του αίματος.
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Σύμφωνα με το Reuters, η υποδόρια θεραπεία της Sanofi για την αιμορροφιλία βοηθά στην πρόληψη της αιμορραγίας και μειώνει την αντιθρομβίνη, μια πρωτεΐνη που καθυστερεί την πήξη του αίματος, για ασθενείς με αιμορροφιλία ηλικίας 12 ετών και άνω.
Υψηλόβαθμο στέλεχος της φαρμακευτικής επισημαίνει ότι η θεραπεία, που θα φέρει την εμπορική ονομασία Qfitlia, θα είναι διαθέσιμη από τον ερχόμενο Απρίλιο.
Η πρώτη στην κατηγορία της θεραπεία χορηγείται μία φορά το δίμηνο σε άτομα με αιμορροφιλία Α ή Β, με ή χωρίς αναστολείς, σε σύγκριση με θεραπείες όπως η εβδομαδιαία ένεση Hympavzi της Pfizer και το Alhemo της Novo Nordisk το οποίο χορηγείται σε ημερήσια βάση.
Σε ό,τι αφορά τις θεραπείες για την αιμορροφιλία, στην αγορά κυριαρχούν εδώ και δεκαετίες οι θεραπείες υποκατάστασης παραγόντων. Ωστόσο, πρόσφατα εγκρίθηκαν ως εναλλακτική λύση στις ΗΠΑ και γονιδιακές θεραπείες όπως το Hemgenix της CSL και το Roctavian της BioMarin Pharmaceutical.
Οι τρέχουσες θεραπευτικές επιλογές μπορούν να κάνουν τα άτομα με αιμορροφιλία να αισθάνονται ότι πρέπει να επιλέξουν μεταξύ του αποτελεσματικού ελέγχου αιμορραγίας και βολικών δοσολογικών χρονοδιαγραμμάτων, οδηγώντας σε συμβιβασμούς όσον αφορά τη διαχείριση της νόσου, όπως επισημαίνει ο Phil Gattone, Πρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος του Εθνικού Ιδρύματος Αιμορραγικών Διαταραχών, υπογραμμίζοντας πως το Qfitlia αποτελεί μια νέα προσέγγιση για την προστασία των ατόμων που ζουν με αιμορροφιλία, μειώνοντας τη συχνότητα χορήγησης δόσης για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους.
Πως λειτουργεί
Μειώνοντας την AT, μια πρωτεΐνη που αναστέλλει την πήξη του αίματος, το Qfitlia βοηθά στην αύξηση της παραγωγής θρομβίνης για την αποκατάσταση της αιμόστασης σε άτομα με αιμορροφιλία. Το Qfitlia χρησιμοποιεί τεχνολογία RNA μικρών παρεμβολών, η οποία επιτρέπει τη χαμηλή συχνότητα θεραπείας, την υποδόρια δοσολογία και τις ενέσεις χαμηλού όγκου.
Οι ασθενείς με αιμορροφιλία έχουν ένα ελαττωματικό γονίδιο που ρυθμίζει την παραγωγή πρωτεϊνών που ονομάζονται παράγοντες πήξης, προκαλώντας αυθόρμητη και σοβαρή αιμορραγία μετά από τραυματισμούς ή χειρουργικές επεμβάσεις.
Η αιμορροφιλία Α προκαλείται από έλλειψη του παράγοντα πήξης του αίματος VIII, ενώ στα άτομα με αιμορροφιλία Β λείπει ο παράγοντας IX.
Περίπου 33.000 άνδρες υπολογίζεται ότι ζουν με αιμορροφιλία στις Ηνωμένες Πολιτείες, σύμφωνα με τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων των ΗΠΑ.
Να σημειωθεί ότι στις δοκιμές, το Qfitlia μείωσε τα ετήσια ποσοστά αιμορραγίας κατά 90%, παρουσιάζοντας σημαντική βελτίωση των αιμορραγικών επεισοδίων.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Α. Aouad – Sanofi: Καινοτόμες θεραπείες για όλους τους ασθενείς
Sanofi: Επένδυση 40 εκατ. για ενίσχυση της γραμμής παραγωγής
