Έγκριση στο HYMPAVZI (marstacimab-hncq) της φαρμακευτικής επιχείρησης Pfizer έδωσε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), για την πρόληψη ή τη μείωση της συχνότητας αιμορραγικών επεισοδίων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, με αιμορροφιλία Α ή Β.
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Το HYMPAVZI είναι ο πρώτος και μοναδικός αναστολέας οδού κατά του ιστικού παράγοντα (anti-TFPI) που έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α ή Β και το πρώτο φάρμακο αιμορροφιλίας που έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ που χορηγείται μέσω προγεμισμένης, αυτόματης έγχυσης στυλό.
Το HYMPAVZI αποτελεί μια επιλογή υποδόριας θεραπείας με δοσολογικό σχήμα μία φορά την εβδομάδα και ελάχιστη προετοιμασία για κάθε μεμονωμένη χορήγηση.
«Η έγκριση του HYMPAVZI είναι μια σημαντική πρόοδος για άτομα που ζουν με αιμορροφιλία Α ή Β χωρίς αναστολείς για την πρόληψη της αιμορραγίας, με ένα γενικά διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας και μια απλή υποδόρια χορήγηση μία φορά την εβδομάδα», όπως δήλωσε ο Suchitra S. Acharya, MD, Διευθυντής, Hemostasis and Thrombosis Center Northwell Health, Επικεφαλής Προγράμματος, Bleeding Disorders and Thrombosis Program, Cohen Children’s Medical Center.
Μείωση του χρόνου θεραπείας
«Το HYMPAVZI στοχεύει στη μείωση του τρέχοντος φόρτου θεραπείας, καλύπτοντας μια σημαντική ανάγκη για τους ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων πολλών που χρειάστηκαν συχνά, χρονοβόρα σχήματα ενδοφλέβιας έγχυσης θεραπείας».
Η αιμορροφιλία είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια του αίματος που προκαλείται από ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης (FVIII στην αιμορροφιλία Α, FIX στην αιμορροφιλία Β), επηρεάζοντας περισσότερους από 800.000 ανθρώπους παγκοσμίως.
«Το HYMPAVZI είναι η δεύτερη θεραπεία αιμορροφιλίας της Pfizer που έλαβε έγκριση από τον FDA φέτος και είναι η πιο πρόσφατη σημαντική επιστημονική πρόοδος στην 40ετή και πλέον δέσμευσή μας να βελτιώσουμε τη φροντίδα για τα άτομα που ζουν με αιμορροφιλία», σημειώνει ο Aamir Malik, Chief Commercial Officer και Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος των ΗΠΑ της Pfizer. «Ανυπομονούμε να λανσάρουμε αυτή την τελευταία ιατρική καινοτομία και να προσφέρουμε τώρα τρεις ξεχωριστές κατηγορίες φαρμάκων για την αιμορροφιλία –ένα anti-TFPI, γονιδιακή θεραπεία και θεραπείες ανασυνδυασμένων παραγόντων– που μπορούν να καλύψουν τις μοναδικές θεραπευτικές ανάγκες ενός ευρέος φάσματος ασθενών».
Τα αποτελέσματα από τη δοκιμή BASIS Φάσης 3 (NCT03938792) υποστήριξαν την έγκριση του HYMPAVZI στις ΗΠΑ σε ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α ή Β, χωρίς αναστολείς.
Στην μελέτη, το HYMPAVZI μείωσε το ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας (ABR) για τις υπό θεραπεία αιμορραγίες κατά 35% και 92% μετά από περίοδο ενεργού θεραπείας 12 μηνών, σε σύγκριση με τη θεραπεία ρουτίνας προφύλαξης (RP) και θεραπείας κατ’ απαίτηση (OD) σε ασθενείς αντίστοιχα με αιμορροφιλία Α ή Β χωρίς αναστολείς.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
