Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για ενήλικες με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ), όπως ανακοίνωσε η Novartis. Το iptacopan έλαβε έγκριση για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ΠΝΑ οι οποίοι παρουσιάζουν αιμολυτική αναιμία, ανεξαρτήτως αν έχουν λάβει ή όχι προηγουμένως θεραπεία με αναστολείς συμπληρώματος.
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής χορηγήθηκε μετά από θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) τον Μάρτιο, με βάση ισχυρά δεδομένα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ APPLY-PNH. Η μελέτη κατέδειξε υπεροχή στη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης (Hb) επί απουσίας μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων, και στο ποσοστό αποφυγής μεταγγίσεων έναντι των ασθενών που παρέμειναν σε θεραπεία στο σκέλος ελέγχου.6
Στην ίδια μελέτη, οι ασθενείς ανέφεραν βελτίωση στην κόπωση, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα Λειτουργικής Αξιολόγησης Θεραπείας Χρόνιας Νόσου – Κόπωση [FACIT-F].6 Η θετική γνωμοδότηση ενισχύθηκε επίσης από τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης III APPOINT-PNH σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγουμένως αναστολέα του συμπληρώματος.6
«Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι που ο EMA ενέκρινε το iptacopan ως την πρώτη από του στόματος μονοθεραπεία για άτομα που ζουν με ΠΝΑ σε όλη την Ευρώπη, παρέχοντας μια πολυπόθητη εναλλακτική σε ασθενείς που συχνά έπρεπε να δομήσουν τη ζωή τους γύρω από τη διαχείριση της νόσου.», δήλωσε η κα Σταθέλου, διευθύντρια του τμήματος ιατρικών υποθέσεων της Novartis Hellas.
Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια και εξουθενωτική χρόνια διαταραχή του αίματος που χαρακτηρίζεται από αιμόλυση, ανεπάρκεια του μυελού των οστών και θρόμβωση σε ποικίλους συνδυασμούς και επίπεδα βαρύτητας.5,7, Παρά τις θεραπευτικές παρεμβάσεις ενδέχεται τα συμπτώματα της ΠΝΑ να παραμείνουν ανεξέλεγκτα 5,8-12.
Σχετικά με την παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ)
Η ΠΝΑ είναι μια σπάνια, χρόνια και σοβαρή μεσολαβούμενη από το συμπλήρωμα διαταραχή του αίματος5. Τα άτομα με ΠΝΑ έχουν μια επίκτητη μετάλλαξη σε ορισμένα από τα αιμοποιητικά τους βλαστοκύτταρα (τα οποία βρίσκονται στον μυελό των οστών και μπορούν να αναπτύσσονται και να εξελίσσονται σε ερυθρά αιμοσφαίρια, λευκά αιμοσφαίρια και αιμοπετάλια) η οποία προκαλεί την παραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων που είναι επιρρεπή σε πρόωρη καταστροφή από το σύστημα του συμπληρώματος5,7. Αυτό οδηγεί σε ενδοαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων εντός των αιμοφόρων αγγείων) και εξωαγγειακή αιμόλυση (καταστροφή των ερυθρών αιμοσφαιρίων κυρίως στον σπλήνα και το ήπαρ), οι οποίες προκαλούν αναιμία (χαμηλά επίπεδα κυκλοφορούντων ερυθρών αιμοσφαιρίων), θρόμβωση (σχηματισμός θρόμβων αίματος) και άλλα συμπτώματα που εξασθενούν τους ασθενείς5,7.
Εκτιμάται ότι σε όλο τον κόσμο περίπου 10-20 άτομα ανά εκατομμύριο ζουν με ΠΝΑ5. Παρόλο που η ΠΝΑ μπορεί να αναπτυχθεί σε οποιαδήποτε ηλικία, συχνά διαγιγνώσκεται σε άτομα ηλικίας μεταξύ 30-40 ετών 13,14.
Στην ΠΝΑ παρά τις θεραπευτικές εξελίξεις παραμένει μια σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη, με πολλούς ασθενείς να παρουσιάζουν εμμένοντα συμπτώματα παρά τους θεραπευτικούς χειρισμούς5,8-12.
Σχετικά με το iptacopan
Το iptacopan είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος αναστολέας του Παράγοντα Β της εναλλακτικής οδού του συμπληρώματος1. Tο iptacopan εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Δεκέμβριο του 2023 για τη θεραπεία ενηλίκων με παροξυσμική νυκτερινή αιμοσφαιρινουρία (ΠΝΑ).
Το iptacopan, που ανακαλύφθηκε στη Novartis, αναπτύσσεται επί του παρόντος για μια σειρά μεσολαβούμενων από το συμπλήρωμα παθήσεων.
Σχετικά με τη Novartis
Η Novartis είναι μια εστιασμένη καινοτόμος εταιρεία φαρμάκων. Καθημερινά, εργαζόμαστε για να επαναπροσδιορίσουμε την ιατρική πρακτική για να βελτιώσουμε και να επεκτείνουμε τη ζωή των ανθρώπων, έτσι ώστε οι ασθενείς, οι επαγγελματίες υγείας και οι κοινωνίες να ενδυναμωθούν απέναντι σε σοβαρές ασθένειες. Τα φάρμακά μας αγγίζουν περισσότερους από 250 εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως.
Βιβλιογραφία
1. Risitano AM, Rӧth A, Kulasekararaj A, et al. Oral Iptacopan Monotherapy Has Superior Efficacy to Anti-C5 Therapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria and Residual Anemia. Results from the Phase III APPLY-PNH Study. Presented at 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-26, 2023; Paris, France.
2. Risitano AM, Han B, Ueda Y, et al. Oral Complement Factor B Inhibitor Iptacopan Monotherapy Improves Hemoglobin to Normal/Near-Normal Levels in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Patients Naïve to Complement Inhibitors: Phase III APPOINT-PNH Trial. Presented at: 49th Annual Meeting of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); April 23-36, 2023; Paris, France.
3. Risitano AM, Röth A, Soret J, et al. Addition of iptacopan, an oral factor B inhibitor, to eculizumab in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria and active haemolysis: an open-label, single-arm, phase 2, proof-of-concept trial. Lancet Haematol. 2021;8(5):e344-e354. doi:10.1016/S2352-3026(21)00028-4
4. Jang JH, Wong L, Ko BS, et al. Iptacopan monotherapy in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a 2-cohort open-label proof-of-concept study. Blood Adv. 2022;6(15):4450-4460. doi:10.1182/bloodadvances.2022006960
5. Dingli D, Matos JE, Lehrhaupt K, et al. The burden of illness in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria receiving treatment with the C5-inhibitors eculizumab or ravulizumab: results from a US patient survey. Ann Hematol. 2022;101(2):251-263. doi:10.1007/s00277-021-04715-5
6. Peffault de Latour R, Röth A, Kulasekararaj AG, Han B, Scheinberg P, Maciejewski JP et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. New England Journal of Medicine. 2024 Mar 14;390(11):994-1008.
7. Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus Statement for Diagnosis and Treatment of Paroxysmal Nocturnal Haemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348.
8. Risitano AM, Marotta S, Ricci P, et al. Anti-complement Treatment for Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria: Time for Proximal Complement Inhibition? A Position Paper From the SAAWP of the EBMT. Front Immunol 2019;10:1157. doi:10.3389/fimmu.2019.01157
9. Shammo et al. HemaSphere 2023 Shammo J, Kim J, Georget M, et al. P796: Hospitalization in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a retrospective analysis of observational study data from the United States. Hemasphere. 2023;7(Suppl ):e22585a2. doi:10.1097/01.HS9.0000970088.22585.a2
10. Debureaux PE, Kulasekararaj AG, Cacace F, et al. Categorizing hematological response to eculizumab in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a multicenter real-life study. Bone Marrow Transplant. 2021;56(10):2600-2602. doi:10.1038/s41409-021-01372-0
11. Schrezenmeier H, Kulasekararaj A, Mitchell L, et al. One-year efficacy and safety of ravulizumab in adults with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria naïve to complement inhibitor therapy: open-label extension of a randomized study. Ther Adv Hematol. 2020;11:2040620720966137. doi:10.1177/2040620720966137
12. Young NS, Meyers G, Schrezenmeier H, Hillmen P, Hill A. The management of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: recent advances in diagnosis and treatment and new hope for patients. Semin Hematol. 2009;46(1 Suppl 1):S1-S16. doi:10.1053/j.seminhematol.2008.11.004
13. Hill A, DeZern AE, Kinoshita T, Brodsky RA. Paroxysmal nocturnal haemoglobinuria Nat Rev Dis Primers. 2017;3:17028. doi:10.1038/nrdp.2017.28
14. Schrezenmeier H, Röth A, Araten DJ, et al. Baseline clinical characteristics and disease burden in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): updated analysis from the International PNH Registry. Ann Hematol. 2020;99(7):1505-1514. doi:10.1007/s00277-020-04052-z
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
