- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Τα νεότερα δεδομένα που ενισχύουν το προφίλ αποτελεσματικότητας του Spinraza για τη θεραπεία στη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), παρουσίασε η φαρμακευτική επιχείρηση Biogen, στη διάσκεψη «Cure SMA». Σύμφωνα με τα δεδομένα μελέτης, τα στοιχεία παρουσιάζουν σε αξιοσημείωτο αριθμό σε ασθενών καταστολή της νόσου, πριν εμφανιστούν τα συμπτώματα. Τα δεδομένα αποδεικνύουν πως το φάρμακο αποτελεί «θεμέλιο λίθο στη θεραπεία» της ασθένειας, όπως επισημαίνει η Biogen.
Στην μελέτη, που ονομάζεται Nurture, συμμετείχαν 25 ασθενείς με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA). Τα αποτελέσματα της μελέτης απέδειξαν ότι οι ασθενείς λαμβάνοντας θεραπεία με Spinraza, όχι μόνο παρέμειναν ζωντανοί, αλλά δεν χρειάστηκαν και μόνιμη αναπνευστική υποστήριξη. Στο πρόγραμμα, οι ερευνητές παρακολούθησαν ασθενείς οι οποίοι είχαν αυξημένη πιθανότατα να αναπτύξουν τύπου SMA 1 ή 2, για σχεδόν τέσσερα χρόνια.
Ορόσημο κινητικότητας
Όλοι οι ασθενείς έλαβαν θεραπεία πριν την ηλικία των έξι εβδομάδων, με τη «συντριπτική πλειοψηφία» να επιτυγχάνει ορόσημα κινητικότητας. Σε σχέση δηλαδή με τις τυπικές βρεφικές χωρίς την πάθηση SMA, όπως υπογραμμίζει η Biogen. Παράλληλα, οι ασθενείς που συμμετείχαν στην μελέτη Nurture είναι σε θέση να κάθονται ανεξάρτητα.
Οι ασθενείς με τύπου 1 Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) δεν θα ήταν σε θέση να επιτύχουν αυτό το «κατόρθωμα» στη φυσική εξέλιξη της νόσου. Το 88% των ασθενών περπατούν ανεξάρτητα, δίχως πλέον θεραπεία. Οι ασθενείς με τύπου 1 ή 2 Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA) δεν θα μπορούσαν ποτέ να περπατήσουν μόνοι τους.
«Πρόκειται για ένα αξιοσημείωτο αποτέλεσμα, ένα βήμα πιο μακριά από οτιδήποτε έχει ήδη αναφερθεί ή παρατηρηθεί ποτέ στη φυσική ιστορία των ασθενών με SMA», όπως δήλωσε στο FiercePharma ο Wildon Farwell εκτελεστικός διευθυντής της Biogen.
Χωρίς θεραπεία, οι ασθενείς συνήθως δεν ζουν πέρα από την ηλικία των 2 ετών. Ταυτόχρονα απαιτείται μόνιμη αναπνευστική υποστήριξη, όπως αναφέρει η φαρμακευτική.
Θεραπείες…
Η παρουσίαση των δεδομένων έρχεται λίγο πριν το λανσάρισμα της γονιδιακής θεραπείας Zolgensma από τη Novartis. Η Novartis έλαβε έγκριση από τον FDA τον περασμένο Μάιο για ασθενείς κάτω των 2 ετών, οπότε η Biogen εργάζεται σκληρά προκειμένου να υπερασπιστεί το Spinraza σε ασθενείς μικρότερης ηλικίας με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA).
«Το Spinraza χρησιμοποιείται σε περισσότερους από 7.500 ασθενείς σε όλο τον κόσμο», όπως τονίζει ο Wildon Farwell.
Η Biogen δέχθηκε έντονη κριτική για την υψηλή τιμή του φαρμάκου. Η τιμή του ανέρχεται στα 750.000 δολάρια το πρώτο έτος και 375.000 δολάρια για τα επόμενα χρόνια. Παρόλα αυτά, οι πωλήσεις του Spinraza έχουν ξεπεράσει κάθε προσδοκία. Το 2018, οι παγκόσμιες πωλήσεις του φαρμάκου ανήλθαν στα 1,7 δισ. δολάρια.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
