- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Θετικό νεύμα δίνει η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) στο Ayvakit της Blueprint Medicines ως πρώτη -νέα- θεραπεία σε έναν σπάνιο όγκο του γαστρεντερικού συστήματος με ιδιαίτερη μετάλλαξη (καρκίνο στομάχου).
Συγκεκριμένα, ο FDA ενέκρινε το Ayvakit της Blueprint, γνωστό και ως avapritinib, για ασθενείς με σπάνιο στρωματικό όγκο του γαστρεντερικού συστήματος (GIST) που φέρει μετάλλαξη στο εξώνιο 18 που προέρχεται από αιμοπετάλια άλφα (PDGFRα). Πρόκειται για το πρώτο βήμα προς την οικοδόμηση ενός φιλόδοξου καταλόγου φαρμάκων με στοχευμένες θεραπείες για τον καρκίνο στομάχου που πρόκειται να λάβουν έγκριση FDA.
Η διάθεση του Ayvakit αναμένεται να ξεκινήσει σε μια εβδομάδα. Το κόστος χονδρικής πώλησης υπολογίζεται στα 32.000 δολαρίων με διάστημα παράδοσης 30 ημερών, ανεξάρτητα από τη δοσολογία, όπως δηλώνει η επικεφαλής εμπορικής ανάπτυξης της Blueprint, κ. Christina Rossi.
Σύμφωνα με τους αναλυτές, η τιμή του σκευάσματος είναι διπλάσια του αναμενόμενου. Ωστόσο, αναγνωρίζεται ως «δικαιολογημένη» για τη θεραπεία ενός σπάνιου όγκου, «όπου το φάρμακο έχει εξαιρετική αποτελεσματικότητα και δεν υπάρχει ανταγωνισμός».
Μετάλλαξη εξωνίου 18
Πριν το Ayvakit, δεν υπήρχε φάρμακο ειδικά εγκεκριμένο για GIST, στοχευμένο στη μετάλλαξη του εξωνίου 18 του PDGFRa. Η νόσος αποτελεί περίπου το 6% όλων των νεοδιαγνωσθεισών περιπτώσεων GIST.
Το Ayvakit απέδειξε την αποτελεσματικότητα του στις ρυθμιστικές αρχές μέσω της μελέτης Navigator. Σε αυτή τη δοκιμή φάσης 1, το Ayvakit κατέστειλε τους όγκους κατά 84% σε 43 ασθενών με GIST. Ενώ στο 7% των περιπτώσεων δεν έδειξε σημάδια καρκίνου μετά την θεραπεία. Οι αριθμοί ήταν ακόμη πιο εντυπωσιακοί σε ασθενείς με την πιο κοινή μορφή μεταλλάξεων D842V. Το Ayvakit συρρίκνωσε όγκους στο 89% των 38 συμμετεχόντων.
Όταν η Blueprint υπέβαλε αίτησή για το φάρμακο τον Ιούνιο του 2019, στόχος της ήταν να υπάρξει εκ των υστέρων ένδειξη για το GIST εξονίου 18 οδηγούμενο από PDGFRa. Ωστόσο τον περασμένο Οκτώβριο, η Blueprint αποκάλυψε ότι ο FDA αποφάσισε να χωρίσει αυτές τις δύο ενδείξεις.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
