- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, το Hemgenix της CSL Behring για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β, ενέκρινε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), στην τιμή των 3,5 εκατ. δολαρίων ανά θεραπεία.
Το Hemgenix, που αποτελεί μια νέα γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία Β (μια γενετική αιμορραγική διαταραχή στην οποία οι άνθρωποι δεν παράγουν πρωτεΐνη που απαιτείται για τη δημιουργία θρόμβων αίματος) μειώνει τον αριθμό των αιμορραγικών συμβάντων κατά τη διάρκεια ενός έτους, κατά 54%.
Περίπου 1 στους 40.000 ανθρώπους πάσχει από τη νόσο, οι περισσότεροι από τους οποίους είναι άνδρες.
Το Hemgenix απελευθέρωσε το 94% των ασθενών από τις χρονοβόρες και δαπανηρές εγχύσεις του παράγοντα IX, ο οποίος χρησιμοποιείται επί του παρόντος για τον έλεγχο της δυνητικά θανατηφόρας κατάστασης.
«Μολονότι η τιμή είναι υψηλότερη από το αναμενόμενο, πιστεύω ότι έχει πιθανότητες επιτυχίας, επειδή, αφενός τα υπάρχοντα φάρμακα είναι επίσης πολύ ακριβά και αφετέρου οι ασθενείς με αιμορροφιλία ζουν συνεχώς υπό τον φόβο της αιμορραγίας», όπως δήλωσε ο Brad Loncar, διευθύνων σύμβουλος της Loncar Investments.
Ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών
«Η γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία βρίσκεται στον ορίζοντα για περισσότερες από δύο δεκαετίες. Παρά τις προόδους στη θεραπεία της αιμορροφιλίας, η πρόληψη και η θεραπεία των αιμορραγικών επεισοδίων μπορεί να επηρεάσει αρνητικά την ποιότητα ζωής των ατόμων», όπως σημειώνει ο Δρ Peter Marks, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA.
«Η έγκριση αποτελεί μια νέα θεραπευτική επιλογή για ασθενείς με αιμορροφιλία Β και αποτελεί σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών».
Το Institute for Clinical and Economic Review, ένας ανεξάρτητος Μη Κερδοσκοπικός Οργανισμός που αναλύει την αξία των συνταγογραφούμενων φαρμάκων και άλλων ιατρικών προϊόντων, επιβεβαιώνει ότι το Hemgenix είναι πλέον το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Σε μια πρόσφατη ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας του φαρμάκου, σταθμίζοντας τα οφέλη για την υγεία έναντι του κόστους, το ICER προτείνει ως δίκαιη τιμή για το φάρμακο μεταξύ 2,93 και 2,96 εκατομμυρίων δολαρίων.
Σύμφωνα με ανάλυση του GoodRx, το πιο ακριβό φάρμακο στις ΗΠΑ ήταν προηγουμένως το Zolgensma, το οποίο εγκρίθηκε από τον FDA το 2019 για τη θεραπεία της σπονδυλικής μυϊκής ατροφίας, με τιμή στα 2,1 εκατομμύρια δολάρια.
Τι είναι η αιμορροφιλία Β
Η αιμορροφιλία Β (ή Christmas Disease) είναι λιγότερο συχνή από την αιμορροφιλία Α και προκύπτει όταν ένα άτομο έχει ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης ΙΧ. H αιμορροφιλία Β συνήθως κληρονομείται, όμως το ένα τρίτο περίπου των περιπτώσεων προκαλείται από μια νέα μετάλλαξη στα γονίδια του ατόμου χωρίς προηγούμενο οικογενειακό ιστορικό.
Η αιμορροφιλία Β επηρεάζει περίπου 1 στους 20.000 ανθρώπους και διαγιγνώσκεται λαμβάνοντας ένα δείγμα αίματος και μετρώντας το επίπεδο της δραστικότητας του παράγοντα ΙΧ στο αίμα.
H αιμορροφιλία Β μπορεί να είναι ήπιας, μέσης ή σοβαρής βαρύτητας, ανάλογα με τα επίπεδα δραστικότητας του παράγοντα πήξης στο αίμα του προσβεβλημένου ατόμου. Ωστόσο, τα δύο τρίτα των ασθενών περίπου πάσχουν από τη σοβαρή μορφή της διαταραχής.
Τα άτομα με αιμορροφιλία Β έχουν παρατεταμένη αιμορραγία μετά από έναν τραυματισμό, μια χειρουργική επέμβαση ή μια εξαγωγή δοντιού. Σε σοβαρές περιπτώσεις, μπορεί να αιμορραγούν μία ή δύο φορές την εβδομάδα και συχνά η αιμορραγία να είναι αυτόματη, που σημαίνει ότι συμβαίνει χωρίς τραυματικό αίτιο. Αιμορραγίες στις αρθρώσεις, τους μύες, τον εγκέφαλο ή άλλα εσωτερικά όργανα μπορεί να οδηγήσουν σε σοβαρές επιπλοκές. Μια ήπια περίπτωση αιμορροφιλίας Β μπορεί να παραμείνει αδιάγνωστη και να αποκαλυφθεί μόνο μετά από χειρουργική επέμβαση ή σοβαρό τραυματισμό.
Η θεραπεία της αιμορροφιλίας Β είναι πολύ αποτελεσματική και με την κατάλληλη θεραπευτική αντιμετώπιση και φροντίδα, τα άτομα με αιμορροφιλία Β μπορούν να ζήσουν μια φυσιολογική ζωή. Η κύρια θεραπεία ονομάζεται θεραπεία υποκατάστασης, κατά τη διάρκεια της οποίας ο παράγοντας πήξης IX εγχέεται ενδοφλεβίως είτε προφυλακτικά (για την πρόληψη αιμορραγιών) είτε κατ’ επίκληση (όταν υπάρχει αιμορραγία).
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
