Σε εξέλιξη βρίσκεται έρευνα σχετικά με τον θάνατο ενός βρέφους που συμμετείχε στις κλινικές δοκιμές του νέου φαρμάκου Zolgensma της Novartis για τη μυϊκή ατροφία. Για την πειραματική γονιδιακή θεραπεία στην μυϊκή ατροφία του νωτιαίου μυελού (SMA), η παρασκευάστρια φαρμακευτική εταιρεία Novartis ανακοίνωσε ότι τα αποτελέσματα της ενδιάμεσης μελέτης ήταν θετικά.
Η εταιρεία έχει καταθέσει στην Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και φαρμάκων (FDA) αίτηση για έγκριση της γονιδιακής θεραπείας Zolgensma. Η απόφαση αναμένεται πιθανόν τον επόμενο μήνα. Η υποβολή της αίτησης βασίστηκε στα ευρήματα μελέτης, στην οποία αναλύθηκαν στοιχεία από 15 μωρά, που έλαβαν θεραπεία με Zolgensma.
Σε επιστημονική συνάντηση της Ένωσης για τη Μυϊκή Δυστροφία στο Ορλάντο της Φλόριντα η Novartis ανακοίνωσε την επέκταση του προγράμματος κλινικών μελετών σε 22 μωρά. Με την πιο σοβαρή μορφή της νόσου, τον τύπο 1. Τα στοιχεία έδειξαν ότι η θεραπεία με το νέο φάρμακο βελτίωσε τις κινητικές δεξιότητες των μωρών.
Ωστόσο ένα μωρό κατέληξε από αναπνευστική ανεπάρκεια και νευρολογικές διαταραχές. Ανεξάρτητος ερευνητής δηλώνει στο Fiercepharma ότι ο θάνατος μπορεί να σχετίζεται με τη θεραπεία, αλλά τα αποτελέσματα της αυτοψίας ακόμη εκκρεμούν. Η εταιρεία έχει διαθέσει τις λεπτομέρειες των στοιχείων δοκιμής στις αρμόδιες ρυθμιστικές αρχές.
Η φαρμακευτική επιχείρηση Novartis επισημαίνει ότι ο μοναδικός θάνατος σε αυτή την κλινική δοκιμή, δεν σχετίζεται με τη θεραπεία.
Η μυϊκή ατροφία του νωτιαίου μυελού, η οποία μπορεί να οδηγήσει σε παράλυση, δυσκολία στην αναπνοή και θάνατο, είναι η κύρια γενετική αιτία θανάτου στα βρέφη.
Η εταιρεία αποκάλυψε, επίσης, ότι άλλο ένα μωρό έξι μηνών, με τον τύπο 1 της νόσου, πέθανε πρόσφατα. Υποβλήθηκε σε θεραπεία με Zolgensma, στο πλαίσιο της κλινικής μελέτης της εταιρείας στην Ευρώπη.
Συνεχίζεται η έρευνα…
«Προκαταρκτικά ευρήματα δείχνουν ότι αυτό συνέβη στο πλαίσιο μιας σοβαρής αναπνευστικής λοίμωξης, ακολουθούμενης από νευρολογικές επιπλοκές σε ένα συμπτωματικό ασθενή SMA τύπου 1 και θεωρήθηκε πιθανόν από τον ερευνητή να σχετίζεται με τη θεραπεία», ανέφερε σε γραπτή δήλωσή του ο εκπρόσωπος τύπου της Novartis Eric Althoff.
Οι γονιδιακές θεραπείες χρησιμοποιούν ιούς, για να μεταφέρουν υγιές γενετικό υλικό στα κύτταρα ενός ατόμου. Στόχος είναι να αντικαταστήσουν τα ελαττωματικά ή τα μεταλλαγμένα γονίδια, που προκαλούν την ασθένεια.
«Μόλις μάθουμε περισσότερα, θα υπάρξει περαιτέρω ενημέρωση», δήλωσε ο Eric Althoff.
Η Novartis εκτιμά ότι, χωρίς θεραπεία, το 50% των μωρών με τύπο 1 SMA δεν θα επιβιώσει. Ή θα χρειαστεί μόνιμη υποστήριξη αναπνοής μέχρι να είναι 10,5 μηνών.
Η εταιρεία δήλωσε ότι η τιμή για το Zolgensma θα καθοριστεί μετά από διαπραγμάτευση. Όπως εκτιμά, θα είναι οικονομικά αποδοτική ως μια εφάπαξ θεραπεία, αν κυμανθεί από 4 με 5 εκατ. δολ.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
