- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Έγκριση σε νέα ένδειξη χρήσης του φαρμάκου Hemlibra (emicizumab) της φαρμακευτικής επιχείρησης Roche έδωσε η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, για την προληπτική θεραπεία αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α (συγγενής ανεπάρκεια παράγοντα VIII, FVIII <1%) χωρίς αναστολείς παράγοντα VIII.
Το φάρμακο έχει ήδη λάβει έγκριση ως προληπτική θεραπεία μείωσης της συχνότητας αιμορραγικών επεισοδίων σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α, με αναστολείς παράγοντα VIII, σε περισσότερες από 60 χώρες παγκοσμίως.
Όπως τονίζει η Roche σε ανακοίνωση της, η έγκριση βασίστηκε στα ενθαρρυντικά αποτελέσματα των μελετών HAVEN 3 και HAVEN 4. Το Hemlibra μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες με πολλαπλές επιλογές δοσολογίας (μία φορά την εβδομάδα, κάθε δύο εβδομάδες ή κάθε τέσσερις εβδομάδες) στους ασθενείς με αιμορροφιλία Α, συμπεριλαμβανομένων εκείνων με αναστολείς του παράγοντα VIII.
Στην μελέτη HAVEN 3 για ασθενείς με αιμορροφιλία Α, χωρίς αναστολείς παράγοντα VIII, αποδείχθηκε ότι η προφύλαξη του Hemlibra οδήγησε -στατιστικά και κλινικά- σε μειώσεις της θεραπευτικής αγωγής, σε σύγκριση με καμία προφύλαξη και σε σχέση με την προηγούμενη θεραπεία προφύλαξης με παράγοντα VIII. Ταυτόχρονα, στην μελέτη HAVEN 4 για ασθενείς με αιμορροφιλία Α και χωρίς αναστολείς παράγοντα VIII, το Hemlibra έδειξε σημαντικό κλινικό έλεγχο της αιμορραγίας, όταν το φάρμακο χορηγούνταν κάθε τέσσερις εβδομάδες.
Διαφορετικές επιλογές δοσολογίας
«Οι ασθενείς στην Ε.Ε. με σοβαρή αιμορροφιλία Α -χωρίς αναστολείς- στην Ε.Ε. θα έχουν την ευκαιρία να επωφεληθούν από το Hemlibra, το οποίο έχει αποδειχθεί ότι μειώνει σημαντικά τις αιμορραγίες, σε σύγκριση με την απουσία προφύλαξης και σε σύγκριση με προηγούμενη προφύλαξη παράγοντα VIII», όπως επισημαίνει η Dr Elena Santagostino, διευθυντής της Μονάδας Αιμοφιλίας στο Κέντρο Αιμοφιλίας και Θρόμβωσης Angelo Bianchi Bonomi του Νοσοκομείου Maggiore Policlinico της Ιταλίας. «Είμαστε αισιόδοξοι καθώς οι τρεις διαφορετικές επιλογές δοσολογίας θα επιτρέψουν σε ασθενείς με αιμορροφιλία Α και τους γιατρούς να επιλέξουν την κατάλληλη επιλογή γι’ αυτούς, με βάση τον τρόπο ζωής και τις προτιμήσεις τους».
«Η σημερινή έγκριση αποτελεί ορόσημο καθώς το Hemlibra αποτελεί τη νέα, πρώτη θεραπεία για ασθενείς με σοβαρή αιμορροφιλία Α, δίχως αναστολείς, σε σχεδόν 20 χρόνια» όπως τονίζει η Sandra Horning, MD, διευθύνων σύμβουλος της Roche και επικεφαλής Παγκόσμιας Ανάπτυξης Προϊόντων. «Το Hemlibra μπορεί να ελέγξει αποτελεσματικά τα αιμορραγικά επεισόδια, μέσω των πολλαπλών επιλογών υποδόριας δοσολογίας με μία φορά την εβδομάδα, κάθε δύο εβδομάδες ή κάθε τέσσερις εβδομάδες. Συνεργαζόμαστε με τα κράτη μέλη της Ε.Ε., προκειμένου να προσφέρουμε αυτή τη σημαντική θεραπεία σε όσους έχουν ανάγκη όσο το δυνατόν συντομότερα».
Οι μελέτες…
Στην μελέτη φάσης ΙΙΙ HAVEN 3, ενήλικες και έφηβοι (ηλικίας 12 ετών και άνω) με αιμορροφιλία Α, χωρίς αναστολείς παράγοντα VIII που έλαβαν προφύλαξη Hemlibra μία φορά την εβδομάδα (n = 36) ή κάθε δύο εβδομάδες (n = 35) παρουσίασαν κατά 96% (RR = 0,04 · p <0,0001) και 97% (RR = 0,03 · p <0,0001) αποτελεσματικότητα στη θεραπεία των αιμορραγιών, σε σχέση με εκείνους που δεν έλαβαν θεραπεία προφύλαξης (n = 18). Το Hemlibra είναι το πρώτο φάρμακο που μειώνει σημαντικά τις αιμορραγίες σε σχέση με την προγενέστερη προφύλαξη από τον παράγοντα VIII.
Στην μελέτη HAVEN 4 φάσης III, η προφύλαξη με Hemlibra κάθε τέσσερις εβδομάδες έδειξε κλινικά σημαντικό έλεγχο της αιμορραγίας σε ενήλικες και εφήβους (ηλικίας 12 ετών και άνω) με αιμορροφιλία Α, με αναστολείς παράγοντα VIII (n = 5) και χωρίς αναστολείς παράγοντα VIII n = 36).
Στα συγκεντρωτικά δεδομένα από το πρόγραμμα HAVEN Φάσης ΙΙΙ (n = 373), οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες καταγράφηκαν στο 10% περίπου του δείγματος που έλαβαν θεραπεία με Hemlibra. Αυτές αφορούσαν αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης (20%) και πόνος στις αρθρώσεις (15%) και πονοκεφάλους (14%).
