Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία κρίθηκε ασφαλής από τη συμβουλευτική επιτροπή του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA), ανοίγοντας το δρόμο για πλήρη έγκριση έως τις αρχές Δεκεμβρίου 2023.
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Συγκεκριμένα, ο FDA είχε ήδη αποφασίσει ότι η θεραπεία, γνωστή ως exagamglogene autotemcel (exa-cel), ήταν αποτελεσματική. Η exa-cel, που αναπτύχθηκε από τις φαρμακευτικές επιχειρήσεις Vertex Pharmaceuticals (Βοστώνη) και CRISPR Therapeutics (Ελβετία), ανακουφίζει τους ασθενείς από τα επώδυνα συμπτώματα της δρεπανοκυτταρικής νόσου. Εφόσον εγκριθεί έως τις 8 Δεκεμβρίου, όπως αναμένεται, θα γίνει το πρώτο φάρμακο για τη θεραπεία μιας γενετικής νόσου με την τεχνική γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR, όπως αναφέρει η ομώνυμη εταιρεία σε ανακοίνωση της.
Δεν πρόκειται για την μόνη νέα θεραπεία για τη συγκεκριμένη κληρονομική πάθηση. Μέχρι τις 20 Δεκεμβρίου, ο FDA θα αποφασίσει εάν θα εγκρίνει και μια δεύτερη πιθανή θεραπεία για την ασθένεια- μια γονιδιακή θεραπεία που ανέπτυξε η εταιρεία Bluebird Bio με έδρα τη Μασαχουσέτη.
Νέα προσέγγιση
«Είμαστε επιτέλους σε ένα σημείο όπου μπορούμε να οραματιστούμε ευρέως διαθέσιμες θεραπείες για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία», όπως δήλωσε στους New York Times ο Τζον Τίσντειλ, διευθυντής του τμήματος κυτταρικών και μοριακών θεραπευτικών στο Εθνικό Ινστιτούτο Καρδιάς, Πνευμόνων και Αίματος και μέλος της συμβουλευτικής επιτροπής.
Σε ενημερωτικά έγγραφα που κατατέθηκαν στη συμβουλευτική επιτροπή πριν από τη συνεδρίαση, η Vertex ανέφερε ότι στη μελέτη συμμετείχαν 46 άτομα που έλαβαν θεραπεία. Μεταξύ των 30 στους 18 μήνες παρακολούθησης, οι 29 απαλλάχτηκαν από τους πόνους για τουλάχιστον ένα έτος ενώ κανένας τους δεν χρειάστηκε να νοσηλευθεί.
Η Vertex σχεδιάζει να παρακολουθήσει τους ασθενείς της κλινικής δοκιμής για 15 χρόνια, με τα μέλη της συμβουλευτικής επιτροπής να δηλώνουν ότι δεν είδαν κανένα λόγο να καθυστερήσει η έγκριση της θεραπείας.
Μπορεί πάντα να υπάρχουν πρόσθετες μελέτες, όπως σημείωσε ο Alexis Komor, Ph.D., καθηγητής χημείας στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, στο Σαν Ντιέγκο, υπογραμμίζοντας πως θα σήμαινε «ότι περιμένουμε την τελειότητα σε βάρος της προόδου».
