Στην έγκριση της γονιδιακής θεραπείας Zolgensma, της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis, προχώρησε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), για τη νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.
Η θεραπεία έχει εφάπαξ κόστος 2,125 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά παιδιά κάτω των δύο ετών με νωτιαία μυική ατροφία (SMA). Συμπεριλαμβανομένων όσων δεν έχουν ακόμη εκδηλώσει συμπτώματα, αλλά έχει γίνει η διάγνωση στο DNA τους. Η θεραπεία χορηγείται μια φορά και διορθώνει τη γενετική βλάβη του ασθενούς.
Η Novartis σχετικά με την υπέρογκη τιμή θεραπείας αναφέρει πως η εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως 5 εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.
Καταβολές τιμήματος
Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες. Δηλαδή, 425.000 δολ. για μια πενταετία. Αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, εάν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA (νωτιαία μυική ατροφία), αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.
Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1. Το γονίδιο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση. H πάθηση καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.
Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen. Την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016. Η συγκεκριμένη θεραπεία απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες. Το κόστος ανέρχεται στα 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια.
Ο FDA ενέκρινε το Zolgensma της φαρμακευτικής επιχείρησης ΑveXis (θυγατρική της Novartis), με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες της γονιδιακής θεραπείας είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
