- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Διψήφια αύξηση στις πωλήσεις του πολλά υποσχόμενου φαρμάκου Spinraza (nusinersen), κατά των μυικών νόσων, απογείωσε τα κέρδη της φαρμακευτικής επιχείρησης Biogen, εμφανίζοντας αύξηση 17,8% στο διάστημα του γ’ τριμήνου.
Η αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας ανακοίνωσε πως τα καθαρά κέρδη αυξήθηκαν στα 1,44 δισ. δολάρια ή 7,15 δολάρια ανά μετοχή στο γ΄ τρίμηνο, από τα 1,23 δισ. δολάρια ή 5,79 δισ. δολάρια πριν από ένα χρόνο, ενώ τα συνολικά έσοδα αυξήθηκαν 11,7% στα 3,44 δισ. δολάρια.
Το Spinraza (nusinersen) της Biogen, που αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SMA), κατέγραψε πωλήσεις 468 εκατομμυρίων δολαρίων στο διάστημα του τριμήνου, υπερβαίνοντας τις εκτιμήσεις αναλυτών, που έκαναν λόγο για πωλήσεις ύψους 448,1 εκατομμυρίων δολαρίων.
Λόγω της καθοριστικής συμβολής του Spinraza (nusinersen) στη βελτίωση της ζωής των ασθενών με SMA, μίας από τις συχνότερες γενετικές αιτίες θανάτου στα βρέφη, αξιολογήθηκε σε πρόγραμμα ταχείας αξιολόγησης του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), για την επίσπευση της πρόσβασης σε φάρμακα για ασθενείς με ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες και έλαβε έγκριση το Μάιο του 2017 με την απόφαση C (2017) 3851 της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για όλους τους τύπους της νόσου.
Τα κλινικά αποτελέσματα που συνεχίζουν να προκύπτουν από το κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης του φαρμάκου υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Spinraza (nusinersen) σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με SMA και καταδεικνύουν το όφελος στην κινητική ανάπτυξη και τη μείωση του κινδύνου θνησιμότητας στα βρέφη, που δεν έχει παρατηρηθεί ποτέ στη φυσική εξέλιξη της νόσου.
Σε θεραπεία με το Spinraza (nusinersen) της Biogen βρίσκονται σήμερα περισσότεροι από 3.200 ασθενείς παγκοσμίως. Στην Ελλάδα γεννιούνται περίπου 10 ασθενείς με SMA όλων των τύπων ετησίως.
Σπάνια νόσος…
Τα άτομα με SMA Τύπου 1, την πιο σοβαρή μορφή της νόσου, απαιτούν την πλέον εντατική υποστηρικτική φροντίδα, καθώς παράγουν πολύ μικρή ποσότητα πρωτεΐνης SMN και δεν έχουν την ικανότητα να παραμένουν σε καθιστή θέση χωρίς υποστήριξη ή να επιβιώνουν πέραν των δύο ετών χωρίς υποστήριξη της αναπνοής.
Τα άτομα με SMA Τύπου 2 και Τύπου 3 παράγουν μεγαλύτερες ποσότητες της πρωτεΐνης SMN και εμφανίζουν λιγότερο σοβαρές μορφές της νόσου, οι οποίες όμως και πάλι προκαλούν αναπηρία και δυσχεραίνουν σημαντικά τη ζωή των ασθενών.
Η συχνότητα εμφάνισης της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας, είναι 1-2/100.000 του πληθυσμού, ενώ κάθε χρόνο εμφανίζονται 8.5 – 10.3 νέα περιστατικά/100.000 ζωντανές γεννήσεις. Ο τύπος 1 αντιπροσωπεύει περίπου το 50% των νέων διαγνωσμένων ασθενών αλλά η εξαιρετική σοβαρότητα του τύπου 1 έχει ως αποτέλεσμα το χαμηλό επιπολασμό.
Σχετικά με την κληρονομικότητα, περίπου 1 στους 50 ανθρώπους είναι φορέας της SMA. Στην Ευρώπη υπολογίζονται περίπου 12 – 18 εκατ. φορείς ενώ στην Ελλάδα κυμαίνονται μεταξύ 180 – 270 χιλιάδες.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Ο κος Στέλιος Κυμπουρόπουλος, Ψυχίατρος στη Β’ Ψυχιατρική Κλινική του Πανεπιστημίου Αθηνών, στο ΠΓΝ «ΑΤΤΙΚΟΝ» ο οποίος ζει με τη νόσο:
