- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Ένα βήμα πιο κοντά στο να λάβει πράσινο φως το πειραματικό φάρμακο για την χοληστερόλη (HoFH) βρίσκεται το evicanumab που αναπτύσσει η φαρμακευτική επιχείρηση Regeneron, μετά το θετικό νεύμα που έλαβε από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA).
Οι ασθενείς με υψηλή χοληστερόλη, εξαιτίας μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής, αγωνίζονται να διατηρήσουν τα επίπεδα της νόσου υπό έλεγχο, παρά τη λήψη πολλαπλών φαρμάκων.
Το νέο φάρμακο (evicanumab) από την Regeneron μπορεί να αλλάξει αυτά τα δεδομένα. Ακόμη και στις πιο δύσκολες περιπτώσεις ασθενών που δεν ανταποκρίνονται στις υπάρχουσες θεραπείες. Μετά τη θετική γνωμοδότηση του FDA, πιθανόν να αναμένει την έγκριση του evicanumab στις αρχές του επόμενου έτους.
Η Regeneron έλαβε έγκριση ταχείας αναθεώρησης για τη δραστική evicanumab ως πρόσθετο φάρμακο σε άλλες θεραπείες μείωσης των επιπέδων λιπιδίων σε ασθενείς με Ομόζυγο Οικογενή Υπερχοληστερολαιμία (HoFH). Πρόκειται για μια εξαιρετικά σπάνια κληρονομική ασθένεια που επηρεάζει περίπου 1.300 ασθενείς στις ΗΠΑ.
HoFH: Επιθετική αθηροσκλήρωση
Η HoFH είναι πολύ σπάνια ασθένεια και συναντάτε περίπου σε έναν ασθενή ανά 160.000 ανθρώπους παγκοσμίως. Η HoFH οδηγεί σε επιθετική αθηροσκλήρωση (βλάβη των αρτηριών από την εναπόθεση λιπιδίων στο τοίχωμά τους). Αυτή η διαδικασία ξεκινά ακόμη και πριν από τη γέννηση και εξελίσσεται με ταχείς ρυθμούς. Εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία, είναι πιθανό να εμφανισθεί καρδιακή προσβολή ή αιφνίδιος θάνατος ακόμα και στην εφηβεία.
Νωρίτερα φέτος, η Regeneron δημοσίευσε τα λεπτομερή δεδομένα φάσης 3 για το φάρμακο evicanumab. Το φάρμακο υποβλήθηκε σε μελέτη με ψευδοφάρμακο σε 65 ασθενείς με HoFH.
Οι ασθενείς που έλαβαν evinacumab παράλληλα με τα συνηθισμένα φάρμακα μείωσης των λιπιδίων είδαν τα «κακά» επίπεδα χοληστερόλης να μειώνονται κατά 49% από την αρχική τιμή σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου: όπου οι ασθενείς έλαβαν μόνο τα κανονικά φάρμακά τους.
Από τους 65 ασθενείς, οι 21 (το ένα τρίτο) είχαν την πιο σοβαρή μορφή HoFH, η οποία συχνά δεν ανταποκρίνεται σε άλλες θεραπείες. Οι 15 ασθενείς σε αυτήν την ομάδα που έλαβαν evinacumab είδαν τα «κακά» επίπεδα χοληστερόλης να πέφτουν 47,1%. Ενώ οι έξι ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο είδαν τη χοληστερόλη τους να αυξάνεται κατά 16,2%.
Σχεδόν οι μισοί από τους ασθενείς που έλαβαν evinacumab είδαν την «κακή» χοληστερόλη τους να βουτά κάτω από τα 100 mg / dL. Πρόκειται για το επίπεδο που συνιστά το Κέντρο Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων. Αυτά τα δεδομένα έχουν παραδοθεί στον FDA για την αναθεώρηση του.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
