- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Έγκριση στο σκεύασμα Reblozyl (luspatercept) της φαρμακευτικής επιχείρησης Celgene έδωσε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ως θεραπεία στην μεσογειακή αναιμία, σε ασθενείς με β-θαλασσαιμία, που απαιτούν τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.
Το Reblozyl, που αναπτύχθηκε από κοινού με την τεχνολογία του Cambridge Biotech Acceleron, αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για την αναιμία σε βήτα θαλασσαιμία. Το φάρμακο αναμένεται να είναι διαθέσιμο στην αγορά σε μια εβδομάδα, όπως δήλωσε η Celgene.
Η θετική αξιολόγηση FDA βασίστηκε στα δεδομένα ασφαλείας, Φάσης 3, που κατέδειξαν ότι το Reblozyl λειτούργησε θετικά υπέρ των ασθενών με βήτα θαλασσαιμία. Συγκεκριμένα, αύξησε σημαντικά τον αριθμό των ασθενών που χρειάζονταν λιγότερες μεταγγίσεις αίματος, έναντι του εικονικού φαρμάκου, σε διάστημα 24 εβδομάδων.
Το φάρμακο της Celgene φέρει προειδοποιήσεις για θρόμβωση ή θρόμβους αίματος, υπέρταση και εμβρυοτοξικότητα, όπως αναφέρει η εταιρεία. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες, συμπεριλαμβανομένου του αγγειακού εγκεφαλικού επεισοδίου και της βαθιάς φλεβικής θρόμβωσης, αναφέρθηκαν στο 1% των δοκιμασμένων ασθενών.
Σχετικά με το Reblozyl, αναλυτές προβλέπουν ότι θα επιφέρει περί τα 2 δισ. δολάρια ετησίως στην Celgene, εφόσον λάβει και θετική έγκριση -τον ερχόμενο Απρίλιο από τον FDA- για θεραπεία στο μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο (MDS).
Η ένδειξη ακολουθεί στενά την έγκριση FDA για τον αναστολέα JAK Inrebic (fedratinib) της Celgene, τον περασμένο Αύγουστο, ως θεραπεία πρώτης γραμμής ή παρακολούθησης της μυελοΐνωσης. Το φάρμακο χορηγείται δια του στόματος, μία φορά την ημέρα. Αποτελεί την πρώτη νέα θεραπεία που έλαβε έγκριση εδώ και σχεδόν μια δεκαετία, όπως δηλώνει η Celgene.
Κληρονομικές διαταραχές
Οι θαλασσαιμίες είναι κληρονομικές διαταραχές που χαρακτηρίζονται από τη μείωση της σύνθεσης σφαιρινικών αλυσίδων α ή β. Αυτό προκαλεί διαταραγμένη σύνθεση αιμοσφαιρίνης και επίμονη αναιμία.
Τα α θαλασσαιμικά σύνδρομα παρατηρούνται κυρίως σε Ασία, Κίνα, μαύρη φυλή.
Στην Ελλάδα και γενικά στη Μεσόγειο, ιδιαίτερα διαδεδομένη είναι η β θαλασσαιμία. Οι ομοζυγώτες για τη β θαλασσαιμία, έχουν κληρονομήσει και από τους δύο γονείς παθολογικά γονίδια και πάσχουν από μείζονα θαλασσαιμία. Τα προσβεβλημένα παιδιά είναι φυσιολογικά κατά τη γέννηση, αλλά έξι μήνες μετά αναπτύσσεται σοβαρή αναιμία. Για να αντιμετωπιστεί χρειάζεται μεταγγίσεις.
Τα παιδιά εμφανίζουν πολλά προβλήματα όπως ηπατική και σπληνική διόγκωση, ίκτερο, παραμορφώσεις, αναστολή ανάπτυξης. Η θεραπεία με μεταγγίσεις ενδέχεται να προκαλέσει άθροιση σιδήρου στα ζωτικά όργανα, καρδιακή ανεπάρκεια, κίρρωση, ενδοκρινοπάθεια.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
