Την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για χρήση σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 16 ετών και άνω λαμβάνει η φαρμακευτική επιχείρηση Biogen για το σκεύασμα Skyclarys (omaveloxolone), ως θεραπεία της Αταξίας του του Φρίντριχ σε ενήλικες και έφηβοι ηλικίας 16 ετών και άνω.
Η έγκριση, η πρώτη για ασθενείς με Αταξία του Φρίντριχ στην Ευρωπαϊκή Ένωση, βασίστηκε στην μελέτη μεσαίου σταδίου που έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν το Skyclarys της Biogen’s παρουσίασαν βελτίωση στις νευρολογικές λειτουργίες, όπως η ομιλία, η κατάποση και η ορθοστασία, σε σύγκριση με ένα εικονικό φάρμακο.
Η Αταξία Φρίντριχ είναι η πιο συχνή κληρονομική αταξία. Τα πρώιμα συμπτώματα εμφανίζονται συνήθως στην παιδική ηλικία και περιλαμβάνουν προοδευτική απώλεια συντονισμού, μυϊκή αδυναμία και κόπωση. Καθώς η νόσος εξελίσσεται, τα άτομα που ζουν με αυτή μπορεί επίσης να παρουσιάσουν διαταραχή της όρασης, απώλεια ακοής, προβλήματα με την ομιλία και την κατάποση, διαβήτη, σκολίωση και σοβαρές καρδιακές παθήσεις. Πολλά άτομα με FA χρησιμοποιούν βοηθήματα βάδισης και συχνά χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο μέσα σε 10-20 χρόνια μετά τη διάγνωσή τους. Δυστυχώς, οι επιπλοκές από την Αταξία του Φρίντριχ συμβάλλουν στο προσδόκιμο ζωής που είναι τα 37 έτη κατά μέσο όρο.
Έγκριση στις ΗΠΑ
Το Skyclarys είναι επίσης η πρώτη εγκεκριμένη από τους ρυθμιστές υγείας των ΗΠΑ θεραπεία για τη νόσο που επηρεάζει περίπου έναν στους 50.000 Αμερικανούς, σύμφωνα με στοιχεία από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας. Η προοδευτική νόσος προκαλεί μυϊκή αδυναμία, απώλεια συντονισμού και μπορεί να οδηγήσει σε καθήλωση σε αναπηρικό καροτσάκι μέσα σε 10 έως 20 χρόνια μετά τη διάγνωση.
Η Biogen απέκτησε το Skyclarys μετά την εξαγορά 6,5 δισεκατομμυρίων δολαρίων της Reata Pharmaceuticals, με έδρα το Τέξας. Πρόκειται για την πρώτη μεγάλη εξαγορά της φαρμακοβιομηχανίας υπό τον CEO, Christopher Viehbacher, πέρυσι.
Από τότε που ανέλαβε ο Viehbacher το «τιμόνι» της Biogen στα τέλη του 2022, η φαρμακοβιομηχανία έχει επίσης περικόψει θέσεις εργασίας, ενώ ξεκίνησε μια αναθεώρηση της επιχείρησης βιοομοειδών για να την επαναφέρει στην ανάπτυξη.
Η φαρμακευτική ποντάρει στο σκεύασμα για τη νόσο του Αλτσχάιμερ (Leqembi), το φάρμακο για την επιλόχεια κατάθλιψη (Zurzuvae) και το Skyclarys για να δώσει ώθηση στην ανάπτυξη, στο δεύτερο μισό αυτής της δεκαετίας. Οι παλαιότερες θεραπείες αντιμετωπίζουν αυξημένο ανταγωνισμό και απώλειες διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας.
Λίγα λόγια για την Αταξία Φρίντριχ
Η Αταξία Φρίντριχ (FA) είναι μια σπάνια, γενετική, εξουθενωτική και εκφυλιστική νευρομυϊκή διαταραχή με μειωμένο προσδόκιμο ζωής για τους ασθενείς. Είναι η πιο συχνή κληρονομική αταξία. Τα πρώιμα συμπτώματα της FA, όπως η προοδευτική απώλεια συντονισμού, η μυϊκή αδυναμία και η κόπωση, εμφανίζονται συνήθως στην παιδική ηλικία και μπορεί να επικαλύπτονται με άλλες ασθένειες.
Τα περισσότερα άτομα που ζουν με FA θα χρειαστεί να χρησιμοποιήσουν αναπηρικό καροτσάκι μέσα σε 10-20 χρόνια από τα πρώτα τους συμπτώματα. Η αναφερόμενη μέση ηλικία θανάτου για τους ασθενείς με FA είναι μόλις 37 ετών, αν και με την κατάλληλη και στοχευμένη φροντίδα, τα άτομα μπορεί να ζήσουν πολλά χρόνια μετά τον περιορισμό τους σε αναπηρικό καροτσάκι.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
