Μια πρωτοποριακή βλαστοκυτταρική θεραπεία δοκιμάζεται για πρώτη φορά παγκοσμίως στο Mass General Brigham στις ΗΠΑ σε ασθενείς με Πάρκινσον. Η θεραπεία που πρόσφατα μπήκε σε κλινική δοκιμή φάσης Ι αφορά σε αναπρογραμματισμό βλαστοκυττάρων των ίδιων των ασθενών με στόχο την αντικατάσταση των ντοπαμινεργικών νευρώνων του εγκεφάλου τους οι οποίοι καταστρέφονται εξαιτίας της νευροεκφυλιστικής νόσου τους.
Χορήγηση σε τρεις ασθενείς
Αυτή, η πρώτη του είδους της, ομόλογη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων βασίστηκε σε έρευνα και σε τεχνολογίες που αναπτύχθηκαν στο Ερευνητικό Ινστιτούτο Νευροαναγέννησης (NRI) του Νοσοκομείου McLean και έχει ήδη χορηγηθεί σε τρεις ασθενείς στο Νοσοκομείο Brigham and Women’s στη Βοστώνη.
Η ομόλογη αυτή μεταμόσχευση καταργεί την ανάγκη ανοσοκατασταλτικών θεραπειών που είναι υποχρεωτικό να χορηγούνται όταν χρησιμοποιούνται κύτταρα από δότες
Συνολικά στη δοκιμή φάσης Ι θα συμμετάσχουν έξι εθελοντές – η πορεία τους θα παρακολουθηθεί τουλάχιστον για 12 μήνες προκειμένου να προσδιορισθεί η ασφάλεια της διαδικασίας και να φανεί επίσης αν παρουσιάζεται κάποια βελτίωση της νόσου τους. Μετά από αυτή τη φάση, οι ερευνητές ελπίζουν ότι θα «ανοίξουν» τη δοκιμή ώστε να περιλάβει περισσότερους ασθενείς στη φάση ΙΙ.
Πώς λειτουργεί η καινοτόμος θεραπεία
Πώς λειτουργεί όμως αυτή η καινοτόμος θεραπευτική προσέγγιση ενάντια στην Πάρκινσον; Οι ερευνητές χρησιμοποιούν βλαστικά κύτταρα των ίδιων των ασθενών τα οποία προέρχονται από το αίμα τους και έχουν μετατραπεί σε επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (induced pluripotent stem cells – iPSCs). Στη συνέχεια τα iPSCs αναπρογραμματίζονται προκειμένου να μετατραπούν σε ντοπαμινεργικούς νευρώνες του μεσεγκεφάλου οι οποίοι μεταμοσχεύονται στους ασθενείς. Η ομόλογη αυτή μεταμόσχευση καταργεί την ανάγκη ανοσοκατασταλτικών θεραπειών οι οποίες είναι υποχρεωτικό να χορηγούνται όταν χρησιμοποιούνται κύτταρα από δότες.
Τρεις δεκαετίες έρευνας
Αυτού του είδους η κυτταρική θεραπεία μπορεί να αποκαταστήσει την ντοπαμινεργική λειτουργία στον εγκέφαλο, προσφέροντας μια εντελώς νέα θεραπευτική οδό για την Πάρκινσον. Η κλινική δοκιμή της πρωτοποριακής προσέγγισης κατέστη πραγματικότητα χάρη στην έρευνα του Ολε Αϊζακσον, ιδρυτή και διευθυντή του NRI ο οποίος είναι και καθηγητής Νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή του Χάρβαρντ καθώς και του Mass General Brigham – ο καθηγητής Αϊζακσον μελετά τη δυνατότητα χορήγησης κυτταρικών θεραπειών ενάντια στην Πάρκινσον τις τελευταίες τρεις δεκαετίες.
Ανοίγει ο δρόμος και για άλλες νόσους του εγκεφάλου
«Το να βλέπουμε αυτή την κυτταρική θεραπεία να παίρνει σάρκα και οστά – από τη βασική έρευνα στο εργαστήριό μας να μεταφράζεται σε κλινική εφαρμογή για τους ασθενείς – είναι πολύ ευχάριστο. Πιστεύουμε ότι αυτή η προσέγγιση μπορεί να οδηγήσει στην ανάπτυξη πολλών άλλων κυτταρικών θεραπειών που θα αποκαθιστούν συστήματα του εγκεφάλου τα οποία έχουν υποστεί βλάβη και θα αντικαθιστούν εκφυλισμένα εγκεφαλικά κύτταρα και άλλων νόσων» ανέφερε ο δρ Αϊζακσον.
Τον Σεπτέμβριο του 2024 η πρώτη μεταμόσχευση
Μετά από τα 30 χρόνια ερευνών και πειραμάτων – το 2015 ο καθηγητής Αϊζακσον και η ομάδα του έδειξαν για πρώτη φορά τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και τα οφέλη της ομόλογης μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων σε πρωτεύον μοντέλο ζώου – το NRI έλαβε τον Αύγουστο του 2023 το «πράσινο φως» από τον αρμόδιο αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη διεξαγωγή της κλινικής δοκιμής φάσης Ι σε ανθρώπους.
Ο πρώτος ασθενής έλαβε τη βλαστοκυτταρική θεραπεία τον Σεπτέμβριο του 2024 και η κλινική δοκιμή συνεχίζεται. Οι ενδιαφερόμενοι για συμμετοχή σε αυτή μπορούν να στείλουν email εδώ.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Επιστήμονες: Αναπάντεχη αιτία του Πάρκινσον βρέθηκε 1η φορά
Πάνω από 25 εκατ. άνθρωποι παγκοσμίως θα ζουν με Πάρκινσον
