- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Ένα βήμα πριν την εξαγορά της αμερικανικής εταιρείας βιοτεχνολογίας Spark Therapeutics Inc, βρίσκεται η ελβετική φαρμακευτική εταιρεία Roche Holding, έναντι 5 δισ. δολ., όπως αναφέρουν κύκλοι προσκείμενοι στις διοικήσεις των δύο φαρμακευτικών.
Η συμφωνία για την απόκτηση της Spark Therapeutics πιθανόν να ανακοινωθεί αύριο, εφόσον ολοκληρωθεί επιτυχώς ο κύκλος των διαπραγματεύσεων. Σύμφωνα με δημοσίευμα της Wall Street Journal υπάρχει ακόμα ένας πλειοδότης για την απόκτηση της Spark.
Μέχρι στιγμής, οι διοικήσεις των φαρμακευτικών επιχειρήσεων Roche και Spark αρνούνται να σχολιάσουν τις φήμες της αγοράς.
Η Spark Therapeutics ηγείται στην κατηγορία των γονιδιακών θεραπειών με ένα ευρύ χαρτοφυλάκιο δυνητικών προϊόντων που στοχεύουν στη θεραπεία της τύφλωσης, της αιμορροφιλίας και των νευροεκφυλιστικών παθήσεις.
Τον περασμένο μήνα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το voretigene neparvovec, μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία της Spark Therapeutics για την θεραπευτική αντιμετώπιση ασθενών με απώλεια όρασης λόγω γενετικής μετάλλαξης και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 οι οποίοι έχουν επαρκή βιώσιμα αμφιβληστροειδικά κύτταρα.
Η άδεια κυκλοφορίας ισχύει και στα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Tο voretigene neparvovec αναπτύχθηκε και κυκλοφόρησε στην αγορά των ΗΠΑ από τη Spark Therapeutics.
Διαταραχή όρασης
Τα άτομα που γεννιούνται με μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα του γονιδίου RPE65 μπορεί να εμφανίσουν εκτενή απώλεια όρασης από μικρή ηλικία, ενώ η πλειονότητα των ασθενών εμφανίζουν εξέλιξη σε ολική τύφλωση.
Η έρευνα δείχνει ότι η διαταραχή της όρασης και η τύφλωση στα παιδιά συχνά προκαλεί κοινωνική απομόνωση, συναισθηματικό στρες, απώλεια της ανεξαρτησίας ή κινδύνους όπως πτώσεις και τραυματισμούς.
Το λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου RPE65 που παρέχει το voretigene neparvovec μπορεί να αποκαταστήσει την όραση και να βελτιώσει την όραση σε παιδιά και ενήλικες με επαρκή βιώσιμα αμφιβληστροειδικά κύτταρα.
Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) που εξέτασε τα δεδομένα από κλινική μελέτη Φάσης 1, την μελέτη φάσης παρακολούθησης και την πρώτη τυχαιοποιημένη, ελεγχόμενη Φάσης 3 μελέτη γονιδιακής θεραπείας για κληρονομική νόσο.
Στην κλινική μελέτη Φάσης 3 καταγράφηκε βελτίωση της όρασης ήδη από τις 30 ημέρες μετά τη θεραπεία. Στο 1 έτος, σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου, οι ασθενείς που έλαβαν voretigene neparvovec παρουσίασαν βελτίωση κατά 1,6 επίπεδα φωτός στο τεστ κινητικότητας της διόφθαλμης όρασης σε διαφορετικά επίπεδα φωτισμού (MLMT), που είναι το καινοτόμο, πρωταρχικό καταληκτικό σημείο της μελέτης, επικεντρωμένο στον ασθενή.
Η όραση βελτιώθηκε κατά τουλάχιστον ένα επίπεδο φωτός για το 90% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία με voretigene neparvovec, ενώ το 65% ήταν σε θέση ολοκληρώσουν με επιτυχία το MLMT στο χαμηλότερο επίπεδο φωτός του 1 lux στο 1 έτος.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
