- Συνέντευξη Κοσμάς Ζακυνθινός
Με την εισαγωγή στην θετική λίστα αποζημιούμενων φαρμάκων, το συνδυαστικό σχήμα ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυαστική αγωγή με το ivacaftor, θα αποζημιώνεται για τη θεραπεία σε επιλέξιμους ασθενείς με Κυστική Ίνωση από 12 χρονών και άνω. «Η Κυστική Ίνωση είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής, επηρεάζοντας περισσότερους από 88.000 ανθρώπους παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένων των 800 συνολικών ασθενών στην Ελλάδα» όπως εξηγεί ο κ. Παναγιώτης Νικάκης, Γενικός Διευθυντής της Vertex Ελλάδος.
• Κύριε Νικάκη, προσφάτως προστέθηκε στη θετική λίστα αποζημιούμενων φαρμάκων το συνδυαστικό σχήμα ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυαστική αγωγή με το ivacaftor, ως θεραπεία σε επιλέξιμους ασθενείς με Κυστική Ίνωση από 12 χρονών και άνω. Τι αλλάζει στα έως τώρα δεδομένα; Πόσοι ασθενείς είναι επιλέξιμοι για θεραπεία στην Ελλάδα;
Ευχαριστούμε την Ελληνική Κυβέρνηση για την αναγνώριση της σημαντικής ανάγκης για αποζημίωση του ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, σε συνδυασμό με το ivacaftor και την αξία που φέρνει. Τα κλινικά δεδομένα για το σχήμα τριπλού συνδυασμού σε άτομα με κυστική ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω με γονότυπο F/F ή F/MF, έχουν δείξει στατιστικά σημαντικές και κλινικά σημαντικές βελτιώσεις σε πολλαπλές σημαντικές μετρήσεις έκβασης, συμπεριλαμβανομένης της ποιότητας ζωής (όπως μετράται από τη βαθμολογία του αναπνευστικού τομέα του CFQ-R). Αυτή η συμφωνία σηματοδοτεί ένα σημαντικό βήμα προς την επίτευξη του στόχου μας, για τη θεραπεία όλων των ανθρώπων που ζουν με ΚΙ.
Αυτό δεν αποτελεί μόνο ένα σημαντικό επίτευγμα για τη Vertex – είναι τιμή για ολόκληρη την ελληνική κοινότητα της νόσου. Ευχαριστούμε τους εκατοντάδες ασθενείς, τις οικογένειες και τους επαγγελματίες υγείας για την υπομονή και εμπιστοσύνη τους. Με αυτή τη συμφωνία αποζημίωσης περίπου 500 επιλέξιμοι (με τις εγκεκριμένες από τον ΕΜΑ μεταλλάξεις) Έλληνες που ζουν με κυστική ίνωση, θα συνεχίσουν να έχουν έγκαιρη και βιώσιμη πρόσβαση σε καινοτόμα φάρμακα, με τη δυνατότητα επιβράδυνσης στην εξέλιξη της νόσου.
• Η Κυστική Ίνωση είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια, που μειώνει το προσδόκιμο ζωής. Ποια τα στάδια της νόσου και πόσους ασθενείς επηρεάζει στη χώρα μας;
Η ΚΙ είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής, επηρεάζοντας περισσότερους από 88.000 ανθρώπους παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένων των 800 συνολικών ασθενών στην Ελλάδα. Είναι μια προοδευτική, πολυσυστηματική νόσος που επηρεάζει τους πνεύμονες, το ήπαρ, τον γαστρεντερικό σωλήνα, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες, το πάγκρεας και την αναπαραγωγική οδό.
Η ΚΙ προκαλείται από μια ελαττωματική ή/και ελλιπή πρωτεΐνη CFTR, που προκύπτει από ορισμένες μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR. Τα παιδιά πρέπει να κληρονομήσουν δύο ελαττωματικά γονίδια CFTR – ένα από κάθε γονέα – για να έχουν ΚΙ. Ενώ υπάρχουν πολλοί διαφορετικοί τύποι μεταλλάξεων CFTR που προκαλούν την ασθένεια, η συντριπτική πλειοψηφία των ατόμων με ΚΙ έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del.
Αυτές οι μεταλλάξεις, που προσδιορίζονται με γενετικό έλεγχο ή δοκιμή γονοτυπικής ανάλυσης, οδηγούν σε ΚΙ, δημιουργώντας μη λειτουργικές ή/και πολύ λίγες πρωτεΐνες CFTR στην κυτταρική επιφάνεια. Η ελαττωματική λειτουργία ή/και η απουσία της πρωτεΐνης CFTR έχει ως αποτέλεσμα την κακή ροή άλατος και νερού μέσα και έξω από τα κύτταρα σε κάποια όργανα. Στους πνεύμονες, αυτό οδηγεί στη συσσώρευση ασυνήθιστα παχιάς, κολλώδους βλέννας που μπορεί να προκαλέσει χρόνιες πνευμονικές λοιμώξεις και προοδευτική βλάβη των πνευμόνων σε πολλούς ασθενείς που τελικά οδηγεί σε θάνατο. Η μέση ηλικία θανάτου είναι γύρω στα 30.
• Παράλληλα με τη φαρμακευτική αγωγή, πόσο κρίσιμη είναι η οργανωμένη φροντίδα των ασθενών; Υπάρχει επάρκεια σε εξειδικευμένα Κέντρα από πολλές και διαφορετικές ειδικότητες ιατρών;
Αναγνωρίζουμε ότι ένας μικρός αριθμός ειδικών και αφοσιωμένων ιατρών σε εξειδικευμένα κέντρα έχουν αναλάβει το τεράστιο έργο της θεραπείας και παρακολούθησης της πλειοψηφίας των Ελλήνων ασθενών με ΚΙ. Κάθε ένα από αυτά τα κέντρα είναι οργανωμένο με διαφορετικό τρόπο και δεν εναπόκειται στην Vertex να σχολιάσει το ζήτημα εάν πρέπει να υπάρξουν βελτιώσεις. Αυτό μπορούν να το κρίνουν οι θεράποντες ιατροί, οι ασθενείς και η ελληνική κυβέρνηση. Σε αυτή την περίπτωση, η Vertex βρίσκεται σε ετοιμότητα να συμβάλλει σε οποιαδήποτε βελτίωση, αν χρειαστεί και αν ζητηθεί.
• Δεδομένων των συνθηκών αλλά και από την εμπειρία σας, πόσο εύκολη είναι η πρόσβαση των ασθενών στις νέες θεραπείες; Ποια τα προβλήματα που αντιμετωπίζετε από την Πολιτεία;
Ευχαριστούμε την Ελληνική Κυβέρνηση για την αναγνώριση της σημαντικής ανάγκης για ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor σε συνδυασμό με το ivacaftor και την αξία που φέρνει. Για κάθε συμφωνία πρόσβασης στα φάρμακα, εξετάζουμε, μέσω διαλόγου με τις αρχές, τον συνολικό αντίκτυπο στον προϋπολογισμό για μεμονωμένες χώρες με βάση την οικονομική τους κατάσταση, τις επιπτώσεις στο υγιειονομικό σύστημα και την επιδημιολογία της ΚΙ. Η βιώσιμη πρόσβαση στα φάρμακα είναι εξαιρετικά περίπλοκη και απαιτεί τη συνεργασία πολλών φορέων. Συνεχίζουμε να συνεργαζόμαστε με κυβερνητικούς οργανισμούς, υπεύθυνους χάραξης πολιτικής, πληρωτές, συμβουλευτικές εταιρείες για ασθενείς και ασφαλιστές υγείας για την επίτευξη κανονιστικής έγκρισης και εθνικών συμφωνιών αποζημίωσης.
Εργαστήκαμε δημιουργικά και ευέλικτα και αποδείξαμε ότι μπορούμε να συνεργαστούμε με τις υγειονομικές αρχές και τις κυβερνήσεις για να εξασφαλίσουμε την πρόσβαση των ασθενών. Βρήκαμε έναν συνεργάτη στην ελληνική κυβέρνηση πρόθυμο να ακούσει και να βρει λύσεις προς όφελος των ασθενών και για αυτό είμαστε ευγνώμονες.
• Πέρα από την Κυστική Ίνωση, η Vertex διαθέτει μια ισχυρή σειρά ερευνητικών μικρών μορίων, κυτταρικών και γενετικών θεραπειών σε άλλες σοβαρές ασθένειες. Ποιες οι προσδοκίες για έλευση νέων φαρμάκων στη διάρκεια του τρέχοντος έτους; Τι αναμένεται και σε ποιες θεραπευτικές κατηγορίες;
H πραγματική αξία της Vertex έγκειται στην επιστημονική καινοτομία. Εκεί εστιάζουμε το χρόνο, τα χρήματα και τις προσπάθειές μας. Η στρατηγική μας βασίζεται στη συνεχή επένδυση στην Έρευνα και ανάπτυξη (Ε&Α), με σκοπό την ανακάλυψη νέων προσεγγίσεων για τη θεραπεία σοβαρών, σπάνιων ασθενειών. Περισσότερο από το 70% των λειτουργικών μας εσόδων επανεπενδύονται στην Ε&Α, ποσοστό πολύ υψηλότερο του μέσου όρου του κάδου, ενώ το 60% των υπαλλήλων μας είναι αφοσιωμένοι στην Ε&Α. Πιστεύουμε σε αυτή τη στρατηγική και επεκτεινόμαστε σε επιπλέον θεραπευτικούς τομείς.
Στη Vertex, ασχολούμαστε με την ΚΙ από το 1998 με στόχο την εύρεση οριστικής θεραπείας για την ασθένεια. Μέχρι το 2012, οι θεραπείες για την ΚΙ στόχευαν μόνο στον έλεγχο των συμπτωμάτων. Η Vertex πέτυχε αυτό που μέχρι τότε θεωρούταν αδύνατο: Την ανάπτυξη φαρμάκων που συμβάλλουν στην αντιμετώπιση της υποκείμενης αιτίας της νόσου. Οι προσπάθειές μας όμως επεκτείνονται και σε άλλους θεραπευτικούς τομείς με προσεγγίσεις όπως κυτταρικές θεραπείες, θεραπείες αγγελιαφόρου mRNA και γονιδιακές θεραπείες, πάντα καθοδηγούμενες από μια ορθή στρατηγική στην Ε&Α. Στη Δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη Θαλασσαιμία έχουμε μια γονιδιακή θεραπεία με την τεχνολογία CRISPR, που βρίσκεται υπό αξιολόγηση από τον EMA. Επιπλέον διερευνούμε τον πόνο, τον διαβήτη τύπου 1 και τη νεφρική νόσο που σχετίζεται με το γονίδιο APOL1.
• Η Vertex αναγνωρίζεται ως μία από τις κορυφαίες θέσεις εργασίας στο χώρο των Φαρμακευτικών και εταιρειών Βιοτεχνολογίας. Ποιος ο αριθμός των εργαζομένων τα τελευταία χρόνια και ποιες οι προβλέψεις για το εγγύς μέλλον;
Από τον Σεπτέμβριο του 2022, απασχολούμε περισσότερα από 5.000 άτομα σε 21 χώρες σε όλο τον κόσμο. Το επιχειρηματικό μας μοντέλο δεν προβλέπει μεγάλη εμπορική παρουσία και θα συνεχίσουμε να αναπτυσσόμαστε, για να υποστηρίξουμε την στρατηγική μας εξέλιξη.
Πηγή: The Doctor
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
