- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Στην εξαγορά της βιοτεχνολογικής εταιρείας DTx Pharma με έδρα το Σαν Ντιέγκο προχώρησε η φαρμακευτική Novartis έναντι 500 εκατομμυρίων δολαρίων όπως ανακοίνωσε η ελβετική φαρμακευτική εταιρεία. Η συμφωνία περιλαμβάνει επίσης πρόσθετες πιθανές πληρωμές έως και 500 εκατομμυρίων δολαρίων μετά την επίτευξη ορισμένων ορόσημων.
Η DTx Pharma εστιάζει στην ανάπτυξη θεραπειών που στοχεύουν σε διαταραχές που επηρεάζουν το νευρικό σύστημα, κάτι που ευθυγραμμίζεται με τις προσπάθειες της Novartis να επεκτείνει τη γραμμή της νευροεπιστήμης.
Το DTx-1252, το κύριο πρόγραμμα της DTx Pharma, στοχεύει στη βασική αιτία της νόσου Charcot-Marie-Tooth (CMT) τύπου 1 — την υπερέκφραση της PMP22, μιας πρωτεΐνης που προκαλεί τη λειτουργία της μυελίνης.
Η CMT είναι μια ομάδα κληρονομικών διαταραχών που επηρεάζουν το νευρικό σύστημα. Το CMT1A, ο πιο διαδεδομένος υποτύπος, επηρεάζει περίπου 150.000 ασθενείς στις ΗΠΑ και την Ευρώπη, σύμφωνα με τις φαρμακευτικές. Το DTx-1252 μπορεί ενδεχομένως να είναι μια θεραπεία πρώτης κατηγορίας για αυτήν την ασθένεια, καθώς επί του παρόντος, καμία εγκεκριμένη θεραπεία δεν στοχεύει στην υποκείμενη γενετική αιτία της.
Ο FDA τον περασμένο μήνα χορήγησε την ονομασία «ορφανού φαρμάκου» στο DTx-1252.
Στην εξαγορά, η Novartis θα χρησιμοποιήσει επίσης την ιδιόκτητη πλατφόρμα συζευγμένων ολιγονουκλεοτιδίων (FALCON) της DTx που προορίζεται να παρέχει μικρά παρεμβαλλόμενα θεραπευτικά RNA (siRNA) σε ιστούς πέρα από το ήπαρ, για καλύτερη βιοκατανομή και κυτταρική πρόσληψη.
«Η βαθιά γνώση της βιολογίας της CMT1A από την ομάδα της Novartis και η ισχυρή κατανόηση του φόρτου των ασθενών ήταν εμφανείς από τις πρώτες μας αλληλεπιδράσεις. Είμαστε ενθουσιασμένοι με την υποστήριξή της για την προώθηση της ανάπτυξης του DTx-1252», όπως δήλωσε ο Peter Condon, επικεφαλής επιχειρήσεων της DTx Pharma.
«Αυτή η συμφωνία είναι επίσης μια ισχυρή επικύρωση της πλατφόρμας FALCON και των δυνατοτήτων της να ανοίξει νέες θεραπευτικές περιοχές με την παροχή siRNA πέρα από το ήπαρ» όπως σημειώνει.
Σύμφωνα με την Novartis, η εξαγορά θα επεκτείνει τις δυνατότητές της σε θεραπείες που βασίζονται σε RNA, προσθέτοντας την πλατφόρμα FALCON της DTx στο κιτ εργαλείων siRNA του ελβετικού φαρμακείου.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα