Αύξηση 9% στα έσοδα τριμήνου ανακοίνωσε η Biogen Inc, κυρίως λόγω της ζήτησης για το φάρμακο Spinraza κατά της μυικής ατροφίας.
Τα καθαρά κέρδη διαμορφώθηκαν στα 866,6 εκατ. δολάρια ή 4,18 δολάρια ανά μετοχή, στο β΄ τρίμηνο που έληξε στις 30 Ιουνίου, έναντι των 862,8 εκατ. δολάρια ή 4,07 δολάρια ανά μετοχή πριν από ένα χρόνο. Τα έσοδα αυξήθηκαν στα 3,36 δισ. δολάρια από τα 3,08 δισ. δολάρια.
Το Spinraza (Nusinersen) εγκρίθηκε πριν από ένα χρόνο περίπου από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (ΕΕ) για τη θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q (5q SMA).
Η 5q SMA είναι η πιο συνηθισμένη μορφή της νόσου και αντιπροσωπεύει κατά προσέγγιση το 95% όλων των περιστατικών SMA.2 Το Nusinersen είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) για την SMA, μία από τις πρώτες γενετικές αιτίες θανάτου στα βρέφη η οποία χαρακτηρίζεται από προοδευτική, σοβαρού βαθμού μυϊκή αδυναμία. Το Nusinersen αξιολογήθηκε στο πλαίσιο του προγράμματος ταχείας αξιολόγησης του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), το οποίο αποσκοπεί στην επίσπευση της πρόσβασης σε φάρμακα για ασθενείς με ανικανοποίητες ιατρικές ανάγκες.
Η έγκριση του Nusinersen βασίζεται κατά κύριο λόγο στα αποτελέσματα από δύο εγκριτικές πολυκεντρικές, ελεγχόμενες μελέτες, τα οποία περιλαμβάνουν τα δεδομένα ολοκλήρωσης της μελέτης ENDEAR (SMA με έναρξη των συμπτωμάτων στη βρεφική ηλικία) και τα δεδομένα μίας ενδιάμεσης ανάλυσης της μελέτης CHERISH (SMA με όψιμη έναρξη των συμπτωμάτων). Και οι δυο μελέτες κατέδειξαν την κλινικά σημαντική αποτελεσματικότητα και το ευνοϊκό προφίλ οφέλους-κινδύνου του Nusinersen. Η έγκριση υποστηρίχθηκε επίσης από δεδομένα ανοιχτής μελέτης σε προσυμπτωματικά και συμπτωματικά άτομα, τα οποία είχαν εμφανίσει ή ήταν πολύ πιθανό να εμφανίσουν SMA Τύπου 1, Τύπου 2 και Τύπου 3.
Στην ανάλυση που πραγματοποιήθηκε κατά την ολοκλήρωση της μελέτης ENDEAR, ένα στατιστικά σημαντικό μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών ικανοποιούσαν τα κριτήρια ώστε να χαρακτηριστούν ανταποκριθέντες σε ένα κινητικό ορόσημο αξιολόγησης στην ομάδα του Nusinersen (51%) σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου με εικονική θεραπεία (0%) (p<0,0001). Κάποια βρέφη στην ομάδα του Nusinersen πέτυχαν κινητικά ορόσημα, συμπεριλαμβανομένων του πλήρους ελέγχου της κεφαλής, της ικανότητας κύλισης, της επίτευξης και διατήρησης καθιστής θέσης, καθώς και της επίτευξης και διατήρησης όρθιας θέσης του σώματος. Επίσης, βρέφη που λάμβαναν θεραπεία με το Nusinersen επέδειξαν μία στατιστικά σημαντική μείωση (47%) του κινδύνου θανάτου ή μόνιμης μηχανικής υποστήριξης της αναπνοής (p=0,0046).
Στην προκαθορισμένη ενδιάμεση ανάλυση της μελέτης CHERISH, υπήρξε μία στατιστικά σημαντική και κλινικά αξιόλογη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας σε παιδιά με SMA με όψιμη έναρξη των συμπτωμάτων (τα οποία είναι πιο πιθανό να αναπτύξουν νόσο Τύπου 2 ή Τύπου 3) που λάμβαναν θεραπεία με το Nusinersen σε σύγκριση με τα παιδιά που δεν λάμβαναν θεραπεία.
Οι βελτιώσεις μετρήθηκαν μέσω της Εκτεταμένης Κλίμακας Αξιολόγησης Κινητικής Λειτουργίας κατά Hammersmith (HFMSE) και κατέδειξαν μία θεραπευτική διαφορά 5,9 μονάδων στη μέση μεταβολή από την έναρξη της μελέτης έως τον Μήνα 15 στη βαθμολογία της HFMSE (p=0,0000002). Η HFMSE είναι ένα αξιόπιστο και επικυρωμένο εργαλείο που έχει σχεδιαστεί ειδικά για την αξιολόγηση της κινητικής λειτουργίας σε παιδιά με SMA. Τα δεδομένα ολοκλήρωσης της μελέτης φάσης 3 συνάδουν με εκείνα της ενδιάμεσης ανάλυσης και παρουσιάστηκαν στην ετήσια συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας στη Βοστόνη των ΗΠΑ τον Απρίλιο του 2017.
