- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Σε συμφωνία με την 4D Molecular Therapeutics προχώρησε η φαρμακευτική επιχείρηση Astellas Pharma, αποκτώντας πρόσβαση σε θεραπεία μιας σπάνιας γενετικής ασθένεια των ματιών.
Όπως προβλέπει η συμφωνία, η Astellas Pharma θα καταβάλει 20 εκατομμύρια δολάρια προκαταβολικά, με την 4DMT να λαμβάνει μελλοντικά έως και 942,5 εκατομμύρια δολάρια σε προμήθειες και ορόσημα. Αυτό το ποσό περιλαμβάνει πληρωμή 15 εκατομμυρίων δολαρίων σε πιθανά βραχυπρόθεσμα ορόσημα ανάπτυξης για έναν αρχικό στόχο.
Σε αντάλλαγμα, η Astellas θα μπορεί να χρησιμοποιεί την τεχνολογία χορήγησης R100 της 4DMT. Το R100 είναι ένας φορέας αδενο-σχετιζόμενου ιού (AAV) που εφευρέθηκε από την 4DMT για ενδοϋαλοειδική χορήγηση. Έχει την ικανότητα να διεισδύει στον εσωτερικό φραγμό της μεμβράνης και να μετατρέπει αποτελεσματικά ολόκληρο τον αμφιβληστροειδή, με αποτέλεσμα την ισχυρή έκφραση διαγονιδίων εντός των κυττάρων του αμφιβληστροειδούς. Και τα τρία υποψήφια οφθαλμικά προϊόντα κλινικού σταδίου 4DMT χρησιμοποιούν τον φορέα R100, συμπεριλαμβανομένου του 4D-150 για την υγρή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία και το διαβητικό οίδημα της ωχράς κηλίδας.
Φάρμακα κλινικού σταδίου
Το 4DMT χρησιμοποιεί το R100 και για τις τρεις οφθαλμολογικές παθήσεις που βρίσκονται σε κλινικό στάδιο. Τον Απρίλιο του 2023, η εταιρεία δημοσίευσε θετικά ενδιάμεσα αποτελέσματα από τη μελέτη PRISM Φάσης Ι/ΙΙ για την εκφύλιση της ώχρας κηλίδας που σχετίζεται με την ηλικία (AMD). Το υποψήφιο φάρμακο, που ονομάστηκε 4D-150, ήταν καλά ανεκτό και δεν προκάλεσε σημάδια φλεγμονής στους περισσότερους από τους συμμετέχοντες στη μελέτη.
Επίσης, δεν υπήρξαν τοξικότητες περιορισμού της δόσης και σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που να συνδέονται με το 4D-150, το οποίο επικυρώνει περαιτέρω τη «δυνατότητα του ενδοϋαλοειδούς φορέα R100, για ασφαλή παράδοση αποτελεσματικών ωφέλιμων φορτίων διαγονιδίων», όπως δήλωσε ο Διευθύνων Σύμβουλος της 4DMT, David Kirn.
Η εταιρεία δοκιμάζει επίσης το 4D-150 στο διαβητικό οίδημα της ώχρας κηλίδας. Το R100 χρησιμοποιείται σε πολλά άλλα από τα υποψήφια φάρμακα που αναπτύσσει η 4DMT, συμπεριλαμβανομένου του 4D-110 στη χοριοιδαιμία, του 4D-175 στη γεωγραφική ατροφία και του 4D-125 στη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδίτιδα που συνδέεται με Χ.
Σύμφωνα με τη συμφωνία άδειας χρήσης, η Astellas θα χρησιμοποιήσει το R100 για να παραδώσει ένα μοναδικό γενετικό ωφέλιμο φορτίο, για τη θεραπεία μιας σπάνιας μονογονιδιακής νόσου των ματιών. Η ιαπωνική πολυεθνική θα είναι υπεύθυνη για όλες τις δραστηριότητες έρευνας, ανάπτυξης, κατασκευής και εμπορευματοποίησης αυτής της θεραπείας.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
