Ο προσωρινός επίτροπος του FDA, Kyle Diamantas, έχει προγραμματίσει συνάντηση με εκπροσώπους οργανώσεων σπάνιων παθήσεων, σύμφωνα με ομάδες που συμμετέχουν και κυβερνητικό αξιωματούχο.
- Γράφει η Χριστίνα Χατζηπαλαμουτζή
Η πρωτοβουλία έρχεται σε μια ευαίσθητη περίοδο για τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων, καθώς η νέα ηγεσία επιχειρεί να σταθεροποιήσει τη λειτουργία της αρχής και να αποκαταστήσει σχέσεις που δοκιμάστηκαν τους προηγούμενους μήνες.
Στη συνάντηση συμμετέχουν, μεταξύ άλλων, εκπρόσωποι του Friends of Cancer Research και του Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics. Οι οργανώσεις ζητούν από τον Diamantas περισσότερη ρυθμιστική βεβαιότητα και μεγαλύτερη υποστήριξη για θεραπείες που απευθύνονται σε μικρούς πληθυσμούς ασθενών, όπου τα παραδοσιακά κλινικά μοντέλα συχνά δεν επαρκούν.
Η δύσκολη κληρονομιά μετά την αποχώρηση Makary
Η συνάντηση πραγματοποιείται μετά την παραίτηση του προηγούμενου επικεφαλής του FDA, Marty Makary, ο οποίος είχε συγκρουστεί με τον Λευκό Οίκο για ζητήματα όπως τα προϊόντα ατμίσματος. Ωστόσο, οι εντάσεις δεν περιορίστηκαν σε αυτό το μέτωπο. Ο χώρος των σπάνιων παθήσεων είχε εκφράσει έντονη δυσαρέσκεια για σειρά αποφάσεων και παρεμβάσεων της υπηρεσίας υπό την προηγούμενη ηγεσία.
Ο FDA αρνήθηκε να εγκρίνει πειραματική θεραπεία της Biohaven για εγκεφαλική διαταραχή, ενώ επέβαλε σοβαρή προειδοποίηση ασφάλειας σε γονιδιακή θεραπεία της Sarepta Therapeutics. Παράλληλα, ανώτερο στέλεχος της υπηρεσίας χαρακτήρισε θεραπεία της UniQure για τη νόσο Huntington ως «αποτυχημένο προϊόν», προκαλώντας περαιτέρω προβληματισμό στον κλάδο.
Οι αποφάσεις αυτές δημιούργησαν κλίμα αβεβαιότητας για εταιρείες, ερευνητές και συλλόγους ασθενών που δραστηριοποιούνται στις σπάνιες παθήσεις. Σε αυτό το πεδίο, κάθε ρυθμιστικό σήμα αποκτά ιδιαίτερη βαρύτητα, επειδή οι διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές παραμένουν περιορισμένες και οι πληθυσμοί των ασθενών μικροί.
Ο ρόλος του Kyle Diamantas
Ο Kyle Diamantas, ο οποίος προέρχεται από τον τομέα τροφίμων του FDA, δεν διαθέτει το παραδοσιακό επιστημονικό ή φαρμακευτικό προφίλ που συχνά συνδέεται με την κορυφαία θέση της υπηρεσίας. Παρ’ όλα αυτά, πρόσωπα εντός και εκτός του οργανισμού τον βλέπουν ως σταθερή επιλογή σε μια περίοδο μεταβατικής διοίκησης.
Σύμφωνα με πηγές που γνωρίζουν τη διαδικασία, ο Diamantas βρίσκεται μεταξύ των προσώπων που εξετάζονται για μόνιμη τοποθέτηση στην ηγεσία του FDA. Η τελική απόφαση θα έχει ιδιαίτερη σημασία, καθώς ο οργανισμός καλείται να διαχειριστεί ευαίσθητα πεδία πολιτικής υγείας, φαρμακευτικής καινοτομίας, ασφάλειας προϊόντων και πρόσβασης ασθενών σε νέες θεραπείες.
Αξιωματούχος του αμερικανικού υπουργείου Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών, στο οποίο υπάγεται ο FDA, επιβεβαίωσε τη συνάντηση και τη συνέδεσε με μια ευρύτερη προσπάθεια συνεργασίας με βασικές ομάδες ενδιαφερομένων, ιδίως με την κοινότητα των σπάνιων παθήσεων.
Το αίτημα για σαφήνεια στις σπάνιες παθήσεις
Οι οργανώσεις σπάνιων παθήσεων ζητούν καθαρότερους κανόνες για την αξιολόγηση θεραπειών που αφορούν μικρούς αριθμούς ασθενών. Σε τέτοιες περιπτώσεις, οι κλασικές μεγάλες κλινικές δοκιμές συχνά δεν μπορούν να εφαρμοστούν με τον ίδιο τρόπο όπως σε συχνότερες νόσους. Οι επιστημονικές προκλήσεις περιλαμβάνουν τη φυσική ιστορία της νόσου, την επιλογή κατάλληλων τελικών σημείων και την περιορισμένη δυνατότητα συλλογής δεδομένων ασφάλειας και αποτελεσματικότητας.
Ο Jeff Allen, διευθύνων σύμβουλος του Friends of Cancer Research, ανέφερε ότι συναντήσεις αυτού του τύπου δείχνουν τη συνεχιζόμενη δέσμευση του FDA να αντιμετωπίσει τις πραγματικές προκλήσεις της κοινότητας των σπάνιων παθήσεων και να προωθήσει θεραπείες για μικρούς πληθυσμούς ασθενών.
Ο ίδιος τόνισε ότι υπάρχουν ευκαιρίες για καινοτόμους σχεδιασμούς μελετών και πιο αποδοτικές κλινικές δοκιμές, οι οποίες μπορούν να επιταχύνουν την ανάπτυξη νέων θεραπειών σε πεδία με σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες.
Οι ασθενείς ζητούν προβλεψιμότητα και πρόσβαση
Το Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics, οργάνωση που εκπροσωπεί ασθενείς με μια σπάνια νευρογενετική διαταραχή, επιβεβαίωσε επίσης τη συμμετοχή του στη συνάντηση. Η οργάνωση υποστηρίζει ότι για παθήσεις με μικρούς πληθυσμούς ασθενών απαιτείται σαφήνεια από τις ρυθμιστικές αρχές, ώστε να ξεπεραστούν εμπόδια όπως η πολυπλοκότητα της νόσου και οι περιορισμένες μέθοδοι μέτρησης της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας μιας θεραπείας.
Το μήνυμα των οργανώσεων είναι σαφές: χωρίς προβλεψιμότητα, οι εταιρείες διστάζουν να επενδύσουν, οι ερευνητές δυσκολεύονται να σχεδιάσουν κατάλληλες μελέτες και οι ασθενείς χάνουν πολύτιμο χρόνο. Στις σπάνιες παθήσεις, όπου συχνά δεν υπάρχει καμία εγκεκριμένη θεραπεία, η καθυστέρηση αποκτά βαρύ κλινικό και κοινωνικό κόστος.
Πίεση και προς την πολιτική ηγεσία
Τον Απρίλιο, συνασπισμός οργανώσεων σπάνιων παθήσεων απευθύνθηκε στον πρόεδρο Donald Trump και σε άλλους κορυφαίους αξιωματούχους υγείας, ζητώντας μεγαλύτερη ρυθμιστική σαφήνεια μέσα σε περιβάλλον αλλαγών και αβεβαιότητας στον FDA.
Οι οργανώσεις σπάνιων παθήσεων έχουν δείξει στο παρελθόν ότι μπορούν να επηρεάσουν την πολιτική ατζέντα. Κατά την πρώτη θητεία του, ο Trump στήριξε ομοσπονδιακή νομοθεσία που έδινε σε ασθενείς με τελικού σταδίου νοσήματα πρόσβαση σε πειραματικές θεραπείες. Ο νόμος υπεγράφη το 2018 και αποτέλεσε σημαντικό σημείο αναφοράς για το κίνημα πρόσβασης σε υπό ανάπτυξη φάρμακα.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
FDA: «Ναι» σε εμβόλια COVID-19 που θα στοχεύουν την XFG
Καρκίνος μαστού: Σε αναμονή FDA η καινοτόμος θεραπευτική στρατηγική της AstraZeneca
