Παιδιά στη Βρετανία με μια σπάνια και εξαιρετικά επιθετική μορφή καρκίνου του εγκεφάλου δεν μπορούν μέχρι στιγμής να συμμετάσχουν σε μεγάλη ευρωπαϊκή κλινική δοκιμή, με ειδικούς και οργανώσεις ασθενών να συνδέουν την καθυστέρηση με το διαφορετικό ρυθμιστικό πλαίσιο που διαμορφώθηκε μετά το Brexit.
Η υπόθεση αφορά τη μελέτη BIOMEDE 2.0, η οποία εξετάζει το dordaviprone —γνωστό κατά την κλινική του ανάπτυξη ως ONC201— σε σύγκριση με το everolimus, με τα δύο φάρμακα να χορηγούνται μαζί με ακτινοθεραπεία.
Η δοκιμή έχει ανοίξει σε ευρωπαϊκές χώρες, αλλά όχι ακόμη στο Ηνωμένο Βασίλειο. Επειδή η χώρα δεν συμμετέχει πλέον στο ενιαίο ευρωπαϊκό σύστημα έγκρισης κλινικών δοκιμών, το βρετανικό σκέλος χρειάζεται ξεχωριστή διαδικασία αξιολόγησης από τις εθνικές αρχές.
Ερευνητές χαρακτηρίζουν την καθυστέρηση ιδιαίτερα σοβαρή, καθώς για τον συγκεκριμένο όγκο υπάρχουν ελάχιστες θεραπευτικές επιλογές και κάθε κλινική δοκιμή μπορεί να αποτελεί τη μοναδική διαθέσιμη ελπίδα για έναν ασθενή.
Τι είναι το διάχυτο γλοίωμα μέσης γραμμής
Ο όγκος ήταν για χρόνια γνωστός ως διάχυτο ενδογενές γλοίωμα της γέφυρας, με το διεθνές ακρωνύμιο DIPG. Στη σύγχρονη ταξινόμηση εντάσσεται συχνά στα διάχυτα γλοιώματα μέσης γραμμής, γνωστά ως DMG, ιδίως όταν φέρουν τη μετάλλαξη H3 K27.
Αναπτύσσεται στο εγκεφαλικό στέλεχος και ειδικότερα στη γέφυρα, μια περιοχή που ελέγχει ζωτικές λειτουργίες όπως η αναπνοή, η κατάποση, η κίνηση του προσώπου και ο συντονισμός.
Η θέση και η διάχυτη ανάπτυξη του όγκου καθιστούν συνήθως αδύνατη τη χειρουργική αφαίρεσή του.
Στη Βρετανία διαγιγνώσκονται περίπου 20 έως 30 παιδιά τον χρόνο. Η διάμεση επιβίωση κυμαίνεται συνήθως μεταξύ οκτώ και δώδεκα μηνών, ενώ λιγότερο από το 10% των παιδιών επιβιώνει δύο χρόνια μετά τη διάγνωση.
Η ακτινοθεραπεία μπορεί να προσφέρει προσωρινή ανακούφιση και να επιβραδύνει την εξέλιξη, αλλά μέχρι σήμερα δεν υπάρχει θεραπεία που να οδηγεί σε ίαση.
Τι εξετάζει η BIOMEDE 2.0
Η BIOMEDE 2.0 αποτελεί διεθνή, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη δοκιμή Φάσης 3 και όχι απλώς «τη δεύτερη φάση» μιας μελέτης.
Συγκρίνει το ONC201, πλέον dordaviprone, με το everolimus σε ασθενείς με νεοδιαγνωσμένο διάχυτο γλοίωμα μέσης γραμμής. Και οι δύο θεραπείες χορηγούνται σε συνδυασμό με την καθιερωμένη ακτινοθεραπεία.
Η μελέτη σχεδιάστηκε να εντάξει εκατοντάδες παιδιά, εφήβους και ενήλικες σε δέκα ευρωπαϊκές χώρες. Βασικός στόχος είναι να διαπιστωθεί αν το dordaviprone μπορεί να βελτιώσει την επιβίωση έναντι του everolimus και ιστορικών δεδομένων.
Το dordaviprone απέκτησε ιδιαίτερη σημασία τον Αύγουστο του 2025, όταν η αμερικανική FDA του χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση για ενήλικες και παιδιά ηλικίας τουλάχιστον ενός έτους με H3 K27M μεταλλαγμένο διάχυτο γλοίωμα μέσης γραμμής, όταν η νόσος έχει εξελιχθεί μετά από προηγούμενη θεραπεία.
Ήταν η πρώτη συστηματική θεραπεία που εγκρίθηκε στις ΗΠΑ για τη συγκεκριμένη μοριακή μορφή της νόσου. Η έγκριση, ωστόσο, αφορά υποτροπιάζουσα ή εξελισσόμενη νόσο και δεν αποδεικνύει ακόμη ότι το φάρμακο προσφέρει το ίδιο όφελος ως αρχική θεραπεία μαζί με ακτινοθεραπεία — ακριβώς το ερώτημα που εξετάζει η BIOMEDE 2.0.
Γιατί το Brexit δημιουργεί νέο εμπόδιο
Ο κανονισμός της Ευρωπαϊκής Ένωσης για τις κλινικές δοκιμές τέθηκε σε εφαρμογή στις 31 Ιανουαρίου 2022. Δημιούργησε ένα εναρμονισμένο σύστημα, μέσω του οποίου ο χορηγός μιας πολυεθνικής μελέτης μπορεί να υποβάλει ενιαία αίτηση και να συντονίσει την αξιολόγηση στις χώρες της ΕΕ και του Ευρωπαϊκού Οικονομικού Χώρου.
Από τον Ιανουάριο του 2023, το Clinical Trials Information System αποτελεί το υποχρεωτικό ενιαίο σημείο υποβολής νέων αιτήσεων στην ΕΕ.
Επειδή ο ευρωπαϊκός κανονισμός δεν είχε τεθεί σε εφαρμογή πριν από την αποχώρηση του Ηνωμένου Βασιλείου, δεν ενσωματώθηκε αυτομάτως στο βρετανικό δίκαιο. Το Ηνωμένο Βασίλειο διατήρησε ξεχωριστό εθνικό σύστημα εποπτείας, με αποτέλεσμα οι πολυεθνικές δοκιμές να χρειάζονται πρόσθετη αίτηση, έγγραφα, αξιολόγηση και χρηματοδότηση για να ανοίξουν στη χώρα.
Σύμφωνα με τους ειδικούς που μίλησαν για την περίπτωση της BIOMEDE, η συνέχεια της μελέτης αντιμετωπίζεται στη Βρετανία ως νέα κλινική δοκιμή και δεν μπορεί απλώς να επεκταθεί βάσει της ευρωπαϊκής έγκρισης.
Το αποτέλεσμα είναι ότι τα κέντρα στην ΕΕ μπορούν να εντάσσουν ασθενείς, ενώ τα βρετανικά κέντρα περιμένουν ξεχωριστή έγκριση.
Cancer Research UK: Οι καθυστερήσεις δεν αφορούν μόνο μία δοκιμή
Η Cancer Research UK προειδοποιεί ότι η υπόθεση δεν αποτελεί μεμονωμένο περιστατικό.
Η οργάνωση έχει καταγράψει αυξημένο κόστος, διπλές ρυθμιστικές απαιτήσεις και μεγαλύτερες δυσκολίες στη δημιουργία κλινικών συνεργασιών ανάμεσα σε βρετανικά και ευρωπαϊκά κέντρα μετά το Brexit.
Σε προηγούμενη περίπτωση, ασθενείς στην ΕΕ απέκτησαν πρόσβαση σε νέα σκέλη της παιδιατρικής μελέτης eSMART, ενώ η βρετανική συμμετοχή καθυστέρησε λόγω πρόσθετων απαιτήσεων ποιοτικού ελέγχου και χρηματοδότησης. Η Cancer Research UK χρειάστηκε να εξασφαλίσει επιπλέον κεφάλαια για να ανοίξει ξανά η πρόσβαση σε ασθενείς του Ηνωμένου Βασιλείου.
Η οργάνωση ζητά στενότερη ρυθμιστική συνεργασία με την Ευρωπαϊκή Ένωση, ιδιαίτερα στις σπάνιες μορφές παιδικού καρκίνου, όπου καμία χώρα δεν διαθέτει μόνη της αρκετούς ασθενείς για να πραγματοποιήσει γρήγορα αξιόπιστες μελέτες.
Η διεθνής συνεργασία θεωρείται κρίσιμη, καθώς ο μικρός αριθμός περιστατικών απαιτεί κοινά πρωτόκολλα, διασυνοριακή χρηματοδότηση και συντονισμένη ένταξη ασθενών.
«Για κάποιους ασθενείς, η δοκιμή είναι η μόνη επιλογή»
Ειδικοί στον παιδιατρικό καρκίνο υπογραμμίζουν ότι η καθυστέρηση μιας μελέτης δεν αποτελεί απλώς διοικητικό πρόβλημα.
Σε συχνότερες μορφές καρκίνου, ένας ασθενής μπορεί να έχει αρκετές εγκεκριμένες θεραπευτικές επιλογές. Στα διάχυτα γλοιώματα μέσης γραμμής, όμως, οι επιλογές μετά την ακτινοθεραπεία παραμένουν εξαιρετικά περιορισμένες.
Για ορισμένες οικογένειες, η συμμετοχή σε κλινική δοκιμή μπορεί να αποτελεί τη μοναδική δυνατότητα πρόσβασης σε ένα νέο φάρμακο.
Ο καθηγητής Chris Jones, επικεφαλής του τομέα Βιολογίας του Καρκίνου στο Institute of Cancer Research, επισημαίνει ότι οι συγκεκριμένοι παιδιατρικοί όγκοι έχουν διαφορετική βιολογία από τους όγκους του εγκεφάλου στους ενήλικες. Για τον λόγο αυτό, θεραπείες που αναπτύχθηκαν για ενήλικες δεν μπορούν να μεταφερθούν αυτόματα στα παιδιά.
Η επιστημονική κοινότητα αναζητά ακόμη και μικρές βελτιώσεις στην επιβίωση, καθώς η μακροχρόνια πρόγνωση παραμένει εξαιρετικά δυσμενής.
Η ιστορία της Emily Oliver
Η Debi Oliver γνωρίζει από πρώτο χέρι τι σημαίνει η έλλειψη θεραπευτικών επιλογών.
Η κόρη της, Emily, σπούδαζε νοσηλευτική όταν, στις αρχές του 2018, άρχισε να αισθάνεται ζάλη και να εμφανίζει νευρολογικά συμπτώματα. Αρχικά οι γιατροί εξέτασαν το ενδεχόμενο σκλήρυνσης κατά πλάκας, αλλά οι απεικονιστικές εξετάσεις αποκάλυψαν διάχυτο γλοίωμα μέσης γραμμής.
Η Emily και η οικογένειά της αναζήτησαν πειραματικές επιλογές στο εξωτερικό. Ταξίδευαν κάθε μήνα στη Γερμανία, όπου συμμετείχε σε πρόγραμμα εξατομικευμένου εμβολίου κατά του όγκου.
Πέθανε τον Ιούλιο του 2019, σε ηλικία 21 ετών, περίπου 18 μήνες μετά τη διάγνωση.
Η μητέρα της δηλώνει ότι η πρόσβαση σε μια δοκιμή όπως η BIOMEDE θα είχε προσφέρει στην οικογένεια κάτι πολύτιμο, ακόμη και χωρίς εγγύηση αποτελέσματος: ελπίδα και τη δυνατότητα να δοκιμάσουν μια επιπλέον θεραπευτική επιλογή.
Η εμπειρία της Emily αναδεικνύει και μια δεύτερη ανισότητα. Όταν μια δοκιμή δεν είναι διαθέσιμη στο εθνικό σύστημα υγείας, οι οικογένειες συχνά αναζητούν λύσεις στο εξωτερικό, αναλαμβάνοντας υψηλό οικονομικό, σωματικό και ψυχολογικό κόστος.
Νέοι βρετανικοί κανόνες από τον Απρίλιο του 2026
Η βρετανική κυβέρνηση απαντά ότι έχει ήδη προχωρήσει στη μεγαλύτερη μεταρρύθμιση του συστήματος κλινικών δοκιμών εδώ και περίπου δύο δεκαετίες.
Οι νέοι κανονισμοί τέθηκαν σε ισχύ στις 28 Απριλίου 2026 και έχουν στόχο να μειώσουν τη γραφειοκρατία, να επιταχύνουν τις αξιολογήσεις και να ευθυγραμμίσουν περισσότερο το Ηνωμένο Βασίλειο με τα διεθνή πρότυπα.
Η Medicines and Healthcare products Regulatory Agency υποστηρίζει ότι οι αλλαγές θα κάνουν ταχύτερη και πιο ευέλικτη την έναρξη των μελετών, χωρίς να μειώνουν την προστασία των συμμετεχόντων.
Ωστόσο, οι νέοι κανόνες δεν επαναφέρουν τη Βρετανία στο κοινό ευρωπαϊκό σύστημα CTIS. Οι χορηγοί πολυεθνικών δοκιμών εξακολουθούν να χρειάζονται ξεχωριστή βρετανική διαδικασία, ακόμη και όταν η ίδια μελέτη έχει εγκριθεί συντονισμένα σε πολλές χώρες της ΕΕ.
Για τις μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες, το πρόσθετο κόστος μπορεί να είναι διαχειρίσιμο. Για ακαδημαϊκές δοκιμές και μελέτες σπάνιων παιδικών καρκίνων, όμως, κάθε νέα διαδικασία μπορεί να οδηγήσει σε καθυστέρηση ή ακόμη και σε αποκλεισμό του βρετανικού σκέλους.
Έκκληση για νέα συνεργασία με την Ευρώπη
Η Brain Tumour Research και η Cancer Research UK καλούν την κυβέρνηση να δημιουργήσει πιο ελκυστικό οικονομικό και ρυθμιστικό περιβάλλον για τις δοκιμές εγκεφαλικών όγκων.
Ζητούν επίσης στενότερη συνεργασία με τις ευρωπαϊκές αρχές, ώστε οι βρετανικές κλινικές να μπορούν να συμμετέχουν ευκολότερα σε πανευρωπαϊκές δοκιμές χωρίς επαναλαμβανόμενες και κοστοβόρες διαδικασίες.
Το επιχείρημά τους δεν αφορά μόνο την ανταγωνιστικότητα της βρετανικής βιοϊατρικής έρευνας. Αφορά πρωτίστως την πρόσβαση των ασθενών.
Σε έναν παιδιατρικό όγκο με τόσο μικρό αριθμό περιστατικών και τόσο δυσμενή πρόγνωση, ακόμη και μια καθυστέρηση μηνών μπορεί να σημαίνει ότι ένα παιδί δεν θα προλάβει ποτέ να ενταχθεί στη μελέτη.
Η BIOMEDE 2.0 δεν αποτελεί εγγυημένη θεραπεία ούτε είναι γνωστό ακόμη αν το dordaviprone θα παρατείνει ουσιαστικά την επιβίωση όταν χορηγείται από τη διάγνωση. Αποτελεί, όμως, μια από τις ελάχιστες οργανωμένες προσπάθειες να αλλάξει η πορεία μιας νόσου για την οποία οι θεραπευτικές εξελίξεις παραμένουν δραματικά περιορισμένες.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Vertex: Ο FDA ενέκρινε γονιδιακή θεραπεία για παιδιά από 2 ετών με δρεπανοκυτταρική νόσο
Αγγλία: Πάνω από 1 εκατ. παιδιά ζητούν βοήθεια για άγχος, αυτισμό και ψυχική υγεία
