Νέα κλινικά δεδομένα για το zorevunersen, μια υπό ανάπτυξη θεραπεία με antisense ολιγονουκλεοτίδια από τις Biogen και Stoke Therapeutics, δείχνουν σημαντική και παρατεταμένη μείωση των επιληπτικών κρίσεων στη νόσο Dravet.
Τα στοιχεία παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της American Epilepsy Society και ενισχύουν το ενδεχόμενο επιτάχυνσης της ρυθμιστικής πορείας.
Σημαντική μείωση κρίσεων σε ασθενείς με Dravet
Οι εταιρείες ανακοίνωσαν αποτελέσματα μιας ανάλυσης με χρήση propensity score, όπου τα δεδομένα των ασθενών που έλαβαν το zorevunersen συγκρίθηκαν με ιστορικά στοιχεία φυσικής πορείας της νόσου. Ο στόχος ήταν να αποτυπωθεί μια σύγκριση όσο πιο κοντά σε συνθήκες τυχαιοποιημένης μελέτης.
Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία κατέγραψαν στατιστικά σημαντική μείωση στη συχνότητα μείζονων κινητικών κρίσεων στους έξι μήνες συγκριτικά με τους εξωτερικούς μάρτυρες.
Εντυπωσιακή μείωση 82% στους έξι μήνες
Σύμφωνα με αναλυτές της Jefferies, πέντε ασθενείς που είχαν λάβει δύο δόσεις φόρτισης των 70 mg εμφάνισαν μείωση 82% στις κρίσεις, όταν η αντίστοιχη μείωση στην ομάδα φυσικής εξέλιξης ήταν περίπου 20%.
Ακόμη, η μείωση διατηρήθηκε στους 24 μήνες, φθάνοντας το 76% έναντι 25%.
Οι εταιρείες ανέφεραν ότι το zorevunersen βελτίωσε επιπλέον πέντε σημαντικούς δείκτες γνωσιακής και συμπεριφορικής λειτουργίας, σημειώνοντας ότι αρκετές από αυτές τις μεταβολές έφτασαν στατιστική σημαντικότητα. Ωστόσο, δεν δόθηκαν συγκεκριμένα αριθμητικά δεδομένα.
Η Jefferies σχολιάζει ότι η προσαρμογή των δεδομένων βάσει αρχικών χαρακτηριστικών επιτρέπει μια προσέγγιση που «μπορεί να προσομοιώσει καλύτερα αποτελέσματα Φάσης ΙΙΙ», όπου η σύγκριση γίνεται με placebo.
Σε αυτό το πλαίσιο, τα νέα δεδομένα θεωρούνται «μερικώς απομειωτικά του κινδύνου» για τη Φάση ΙΙΙ EMPEROR, που βρίσκεται σε εξέλιξη.
Τι είναι η νόσος Dravet
Το σύνδρομο Dravet προσβάλλει περίπου 1 άνθρωπο ανά 15.700 και αποτελεί σπάνια, ανθεκτική στη φαρμακοθεραπεία μορφή επιληψίας. Ξεκινά στην βρεφική ηλικία και συχνά συνοδεύεται από επιμηκυμένες κρίσεις, κινητικές δυσκολίες, αναπτυξιακά προβλήματα, διαταραχές συμπεριφοράς και καθυστέρηση λόγου.
Οι περισσότεροι ασθενείς εμφανίζουν μεταλλάξεις στο SCN1A, γονίδιο που κωδικοποιεί δίαυλους νατρίου και παίζει κρίσιμο ρόλο στη νευρωνική επικοινωνία.
Το zorevunersen δεσμεύει συγκεκριμένο τμήμα του mRNA του SCN1A, εμποδίζοντας παραγωγή δυσλειτουργικής πρωτεΐνης και στοχεύοντας ουσιαστικά την υποκείμενη αιτία της πάθησης.
Ρυθμιστική πορεία και προοπτικές
Η μελέτη Φάσης ΙΙΙ EMPEROR συνεχίζεται, ενώ η Stoke ανακοίνωσε ότι θα συναντηθεί με τον FDA για συζήτηση πιθανών επιταχυνόμενων διαδικασιών έγκρισης. Οι αναλυτές της Jefferies εκτιμούν ότι η εμπορική δυναμική μπορεί να οδηγήσει σε έσοδα ύψους 1-4 δισ. δολαρίων, χάρη στα disease-modifying χαρακτηριστικά.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Τα νέα φάρμακα για επιληψία και σκλήρυνση κατά πλάκας
Αλτσχάιμερ: Το φιλόδοξο στοίχημα από την Biogen και την Eli Lilly
