Στην έγκριση του Wayrilz (rilzabrutinib) προχώρησε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για ενήλικες με επίμονη ή χρόνια αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP), που δεν είχαν επαρκή ανταπόκριση σε προηγούμενη θεραπεία.
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Η έγκριση βασίστηκε στην μελέτη Φάσης 3 LUNA 3, στην οποία το Wayrilz πέτυχε τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα τελικά σημεία, δείχνοντας θετική επίδραση στον παρατεταμένο αριθμό αιμοπεταλίων και σε άλλα συμπτώματα ITP.
«Το βάρος της αυτοάνοσης θρομβοπενίας μπορεί να είναι σωματικό και συναισθηματικό, με σημαντικά συμπτώματα που παραβλέπονται και μπορούν να επηρεάσουν διάφορες πτυχές της καθημερινής ζωής», όπως δήλωσε η Caroline Kruse, Πρόεδρος και Διευθύνουσα Σύμβουλος του Platelet Disorder Support Association. «Είμαστε στην ευχάριστη θέση να διαθέσουμε μια νέα θεραπευτική επιλογή που μπορεί να βοηθήσει στην ελάφρυνση της συνεχιζόμενης επιβάρυνσης της διαχείρισης της νόσου για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους».
Ως ένας νέος από του στόματος, αναστρέψιμος αναστολέας της τυροσινικής κινάσης του Bruton (BTK), το Wayrilz μπορεί να βοηθήσει στην αντιμετώπιση των βαθύτερων αιτίων της ITP μέσω πολυανοσολογικής τροποποίησης, στοχεύοντας σε διαφορετικές οδούς σε όλο το ανοσοποιητικό σύστημα.
«Με τον διαφοροποιημένο μηχανισμό δράσης του, το Wayrilz έχει τη δυνατότητα να γίνει θεραπεία εκλογής για ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενία που δεν έχουν ανταποκριθεί σε προηγούμενη θεραπεία», όπως δήλωσε ο Brian Foard, Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Επικεφαλής Εξειδικευμένης Φροντίδας της Sanofi.
«Η προσέγγισή του στην πολλαπλή ανοσοτροποποίηση δείχνει πολλά υποσχόμενη στην αντιμετώπιση των βασικών παραγόντων της αυτοάνοσης θρομβοπενίας, η οποία ευθυγραμμίζεται με τη δέσμευση της Sanofi για προσαρμογή και εξέλιξη θεραπευτικών λύσεων για την αντιμετώπιση των συνεχιζόμενων ανεκπλήρωτων αναγκών των ασθενών. Αυτή η έγκριση υπογραμμίζει την εμπειρογνωμοσύνη και τις φιλοδοξίες της Sanofi στο σημείο που συμβάλλουν οι σπάνιες και ανοσολογικές ασθένειες».
Η μελέτη Φάσης 3
Η 66η Ετήσια Συνάντηση και Έκθεση της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας, αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Wayrilz σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε ενήλικες (n=202) με επίμονη ή χρόνια ITP. Οι ασθενείς που πέτυχαν ανταπόκριση στον αριθμό των αιμοπεταλίων στις 12 εβδομάδες ήταν επιλέξιμοι να συνεχίσουν την πλήρη 24-εβδομάδων διπλά τυφλή περίοδο (64% των ασθενών στο σκέλος του Wayrilz και 32% των ασθενών στο σκέλος του εικονικού φαρμάκου). Οι ασθενείς που έλαβαν Wayrilz παρουσίασαν τα ακόλουθα σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο:
- Στατιστικά σημαντική διαρκής ανταπόκριση αιμοπεταλίων την εβδομάδα 25 (23% των ασθενών στο σκέλος Wayrilz έναντι 0% στο σκέλος εικονικού φαρμάκου· p<0,0001)
- Ταχύτερο χρόνο έως την πρώτη απόκριση αιμοπεταλίων (36 ημέρες στο σκέλος Wayrilz, έναντι μη επίτευξης απόκρισης στο σκέλος εικονικού φαρμάκου· p<0,0001)
- Μεγαλύτερη διάρκεια απόκρισης αιμοπεταλίων (μέσος όρος ελαχίστων τετραγώνων 7 εβδομάδων στο σκέλος Wayrilz, έναντι 0,7 εβδομάδων στο σκέλος εικονικού φαρμάκου)
Oι ασθενείς που έλαβαν Wayrilz ανέφεραν συνολική βελτίωση 10,6 μονάδων σε εννέα μετρήσεις ποιότητας ζωής που σχετίζονται με την υγεία, σε σύγκριση με αύξηση 2,3 μονάδων στο σκέλος του εικονικού φαρμάκου, με βάση το Ερωτηματολόγιο Αξιολόγησης Ασθενών με Ανοσολογική Θρομβοπενία, ένα κλινικό εργαλείο που έχει σχεδιαστεί για τη μέτρηση των συμπτωμάτων ITP. Τα αποτελέσματα αυτής της ανάλυσης είναι περιγραφικά και δεν αξιολογήθηκαν ως προς τη στατιστική σημαντικότητα.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥10%) είναι η διάρροια, η ναυτία, ο πονοκέφαλος και ο κοιλιακός πόνος.
Το Wayrilz εγκρίθηκε στα Ηνωμένα Αραβικά Εμιράτα για ενήλικες ασθενείς με επίμονη ή χρόνια ITP που είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση ή δυσανεξία σε προηγούμενη θεραπεία τον Ιούνιο του 2025. Το Wayrilz βρίσκεται επί του παρόντος υπό κανονιστική αξιολόγηση για ITP στην ΕΕ και την Κίνα.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Δείτε επίσης
Η Sanofi εξαγοράζει τη βρετανική Vicebio έναντι 1,15 δισ. δολ.
Sanofi: Συμφωνία 9,1 δισ. δολαρίων για την εξαγορά της Blueprint
