Μια νέα κυτταρική θεραπεία της φαρμακευτικής επιχείρησης Vertex για τον σακχαρώδη διαβήτη τύπου 1 αλλάζει τα δεδομένα, καθώς τα πρώτα αποτελέσματα χαρακτηρίζονται ενθαρρυντικά από την επιστημονική κοινότητα. Ωστόσο, η εμπορική της επιτυχία παραμένει αβέβαιη.
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Τα πρώτα στοιχεία από την κυτταρική θεραπεία zimislecel, παρουσίασε η Vertex Pharmaceuticals στο συνέδριο της Αμερικανικής Διαβητολογικής Εταιρείας (ADA) στο Σικάγο, με τα αποτελέσματα να δημοσιεύονται ταυτόχρονα στο New England Journal of Medicine.
Το zimislecel είναι μια καθολική, μη εξατομικευμένη κυτταρική θεραπεία με κύτταρα του παγκρέατος, προερχόμενα από βλαστοκύτταρα, που στοχεύει στην αποκατάσταση της ικανότητας του οργανισμού να παράγει ινσουλίνη.
Στη μελέτη Φάσης Ι/ΙΙ FORWARD, από τους 12 ασθενείς που παρακολούθησαν για τουλάχιστον έναν χρόνο, οι 10 σταμάτησαν τελείως τη χρήση ινσουλίνης, ενώ κανένας δεν παρουσίασε σοβαρά επεισόδια υπογλυκαιμίας από την 90ή ημέρα και μετά. Επιπλέον, όλοι οι ασθενείς εμφάνισαν επιτυχή εμφύτευση των κυττάρων, με σημαντική αύξηση της C-πεπτιδίου, δείκτη παραγωγής ενδογενούς ινσουλίνης.
Η μέση μείωση της εξωγενούς ινσουλίνης έφτασε το 92%.
«Λειτουργική ίαση»
Αναλυτές των εταιρειών Leerink Partners και BMO Capital Markets χαρακτήρισαν τα δεδομένα «εξαιρετικά ενθαρρυντικά», σημειώνοντας πως το zimislecel προσφέρει τη δυνατότητα για «λειτουργικής ίασης» του διαβήτη τύπου 1. Τόνισαν μάλιστα ότι το γεγονός πως πρόκειται για θεραπεία «έτοιμη προς χρήση» χωρίς να απαιτείται εξατομίκευση, είναι εξαιρετικά σημαντικό για την κλινική πράξη.
Ωστόσο, οι ίδιοι παραμένουν επιφυλακτικοί ως προς τις πραγματικές προοπτικές διάθεσης της θεραπείας, εξαιτίας παραγόντων όπως:
- Η ανάγκη ανοσοκαταστολής
- Η μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια
- Οι δυσκολίες στην παραγωγική κλίμακα της θεραπείας
Ποιοι ασθενείς θα επωφεληθούν περισσότερο;
Σύμφωνα με τους ειδικούς, το zimislecel ενδέχεται να είναι πιο χρήσιμη για ασθενείς με σοβαρά επεισόδια υπογλυκαιμίας, ιδίως όταν δεν έχουν πλήρη επίγνωση των επεισοδίων τους. Αυτή η υποομάδα αντιπροσωπεύει ως και το 40% των ασθενών με διαβήτη τύπου 1.
Ωστόσο, οι αναλυτές επισημαίνουν ότι η ευρεία χρήση συστημάτων συνεχούς παρακολούθησης γλυκόζης (CGMs) μπορεί να μειώσει τη συγκεκριμένη ανάγκη, περιορίζοντας έτσι τον αριθμό συμμετεχόντων στη θεραπεία.
Η «στροφή» στο zimislecel
Η θετική εικόνα του zimislecel έρχεται λίγο μετά την απόφαση της Vertex να τερματίσει την ανάπτυξη της VX-264, μιας άλλης κυτταρικής θεραπείας για τον διαβήτη τύπου 1, η οποία χρησιμοποιούσε τεχνολογία εγκλεισμού κυττάρων με σκοπό την αποφυγή ανοσοκαταστολής.
Η εταιρεία κατέγραψε ζημιά 400 εκατ. δολαρίων λόγω της ακύρωσης, η οποία προέκυψε από απογοητευτικά αποτελέσματα μετά από 90 ημέρες παρακολούθησης, όπου διαπιστώθηκε ελάχιστη αύξηση στη C-πεπτιδίου.
Ρυθμιστική έγκριση
Η Vertex συνεχίζει το πρόγραμμα Φάσης Ι/ΙΙ/ΙΙΙ για τη zimislecel, με στόχο τη συλλογή περαιτέρω δεδομένων που θα υποστηρίξουν τη ρυθμιστική έγκρισή της το 2026.
Παρά τα ανοιχτά ερωτήματα, η zimislecel αποτελεί ίσως το πιο φιλόδοξο βήμα στην κυτταρική θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 1, ανοίγοντας τον δρόμο για μια νέα εποχή όπου η ινσουλίνη ίσως πάψει να είναι απαραίτητη για χιλιάδες ασθενείς.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Δείτε επίσης
Journavx: Έγκριση FDA σε φάρμακο της Vertex για τον οξύ πόνο
Vertex: Συμφωνία αποζημίωσης σε φάρμακα για την Κυστική Ίνωση
