Το Truqap της AstraZeneca πέρασε ένα κρίσιμο ρυθμιστικό εμπόδιο στις ΗΠΑ, παρά τις προηγούμενες επιφυλάξεις που είχε διατυπώσει η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για το μέγεθος του θεραπευτικού οφέλους.
Ο FDA ενέκρινε το Truqap, με δραστική ουσία την καπιβασέρτιμπη, σε συνδυασμό με το Zytiga της Johnson & Johnson, δηλαδή την αμπιρατερόνη, και πρεδνιζόνη, για τη θεραπεία ενηλίκων με μεταστατικό καρκίνο του προστάτη, ο οποίος είναι ευαίσθητος ή δεν έχει προηγουμένως εκτεθεί σε τροποποίηση της ανδρογονικής οδού και εμφανίζει ανεπάρκεια PTEN.
Η ένδειξη αυτή αντιστοιχεί στην κατηγορία που παλαιότερα ήταν γνωστή ως μεταστατικός ορμονοευαίσθητος καρκίνος του προστάτη.
Η μελέτη CAPItello-281 και το όφελος στην επιβίωση χωρίς ακτινολογική εξέλιξη
Η απόφαση του FDA βασίστηκε στα δεδομένα της μελέτης CAPItello-281, η οποία αξιολόγησε το σχήμα με Truqap έναντι ομάδας ελέγχου που έλαβε placebo και αμπιρατερόνη.
Στη μελέτη συμμετείχαν 1.012 ενήλικες με νεοδιαγνωσμένο, μεταστατικό καρκίνο του προστάτη με ανεπάρκεια PTEN. Το κύριο καταληκτικό σημείο ήταν η ακτινολογική επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου, γνωστή ως rPFS, ενώ η συνολική επιβίωση αξιολογήθηκε ως πρόσθετο μέτρο αποτελεσματικότητας.
Σύμφωνα με την ανακοίνωση έγκρισης του FDA, το σχήμα της AstraZeneca συνδέθηκε με διάμεση rPFS 33,2 μηνών, έναντι 25,7 μηνών στην ομάδα του placebo. Κατά την ανάλυση της rPFS, τα δεδομένα συνολικής επιβίωσης παρέμεναν ακόμη ανώριμα.
Προηγούμενες επιφυλάξεις και ψήφος εμπιστοσύνης από ειδικούς
Το σχήμα με Truqap είχε βρεθεί στο μικροσκόπιο συμβουλευτικής επιτροπής του FDA νωρίτερα μέσα στο έτος. Παρά τις αρχικές επιφυλάξεις, οι εξωτερικοί εμπειρογνώμονες έδωσαν τελικά ψήφο εμπιστοσύνης στη θεραπεία.
Πριν από την ψηφοφορία, ο FDA είχε αφήσει να εννοηθεί ότι το θεραπευτικό αποτέλεσμα στην rPFS ίσως ήταν περιορισμένο για να δικαιολογήσει πλήρως την έγκριση του σχήματος. Η τελική απόφαση δείχνει ότι τα διαθέσιμα δεδομένα κρίθηκαν επαρκή για τη συγκεκριμένη, βιολογικά προσδιορισμένη ομάδα ασθενών.
Η έγκριση ενισχύει τη θέση της AstraZeneca στον χώρο των στοχευμένων ογκολογικών θεραπειών, καθώς το Truqap ανήκει στην κατηγορία των αναστολέων AKT και αξιοποιείται σε όγκους όπου η σηματοδότηση μέσω συγκεκριμένων μοριακών οδών παίζει κρίσιμο ρόλο.
Η σημασία της ανεπάρκειας PTEN
Η επιλογή των ασθενών με βάση την ανεπάρκεια PTEN αναδεικνύει τη σταδιακή μετατόπιση της ογκολογίας προς πιο στοχευμένες θεραπευτικές αποφάσεις.
Το PTEN αποτελεί έναν από τους σημαντικούς μοριακούς δείκτες που συνδέονται με τη ρύθμιση κυτταρικών μηχανισμών ανάπτυξης και επιβίωσης. Όταν υπάρχει ανεπάρκεια ή απώλεια λειτουργίας, μπορεί να ενεργοποιηθούν οδοί που ευνοούν την ανάπτυξη του όγκου. Σε αυτό το πλαίσιο, η στόχευση της οδού AKT με το Truqap προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή σε συγκεκριμένο πληθυσμό ασθενών.
Η έγκριση έχει ιδιαίτερο ενδιαφέρον επειδή δεν αφορά το σύνολο των ασθενών με μεταστατικό καρκίνο του προστάτη, αλλά μια υποομάδα που καθορίζεται με βάση βιοδείκτη.
Βρετανική έγκριση για το EURneffy σε μικρότερα παιδιά
Στο ευρωπαϊκό ρυθμιστικό πεδίο, η βρετανική Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) ενέκρινε τη δόση 1 mg του EURneffy, της τοπικής εμπορικής ονομασίας του neffy της ARS Pharmaceuticals, για μικρότερα παιδιά.
Το EURneffy είναι ρινικό σπρέι επινεφρίνης για επείγουσα αντιμετώπιση της αναφυλαξίας και προσφέρει εναλλακτική λύση χωρίς βελόνα σε σχέση με ευρέως χρησιμοποιούμενα ενέσιμα προϊόντα, όπως το EpiPen.
Στο Ηνωμένο Βασίλειο, το προϊόν της ARS διατίθεται από τη δανική εταιρεία ALK-Abelló, η οποία ειδικεύεται στις αλλεργίες.
Χρήση σε παιδιά από 4 ετών και άνω
Το neffy είχε λάβει για πρώτη φορά έγκριση στη Βρετανία το 2025, σε δόση 2 mg, για επείγουσα θεραπεία αναφυλαξίας σε παιδιά και ενήλικες με σωματικό βάρος τουλάχιστον 30 κιλά.
Με τη νέα απόφαση, το EURneffy μπορεί πλέον να χρησιμοποιείται στη Βρετανία και σε παιδιά ηλικίας από 4 ετών, με βάρος από 15 κιλά έως κάτω από 30 κιλά.
Το προϊόν προορίζεται για επείγουσα χρήση μετά από αλλεργικές αντιδράσεις που μπορεί να προκληθούν από τρόφιμα, άλλα αλλεργιογόνα, τσιμπήματα ή δαγκώματα εντόμων, καθώς και από ιδιοπαθή ή προκαλούμενη από άσκηση αναφυλαξία.
Η θέση του neffy στις ΗΠΑ
Το ρινικό σπρέι επινεφρίνης της ARS είχε εγκριθεί για πρώτη φορά στις ΗΠΑ το καλοκαίρι του 2024. Έκτοτε, η αμερικανική ετικέτα της δόσης 1 mg έχει απαλλαγεί πλήρως από ηλικιακό περιορισμό, διευρύνοντας τη δυνατότητα χρήσης του προϊόντος.
Η εξέλιξη αυτή ενισχύει την εμπορική και κλινική σημασία μιας θεραπείας διάσωσης χωρίς βελόνα, ιδιαίτερα για παιδιά, γονείς και φροντιστές που μπορεί να διστάζουν ή να δυσκολεύονται να χρησιμοποιήσουν ενέσιμη επινεφρίνη σε επείγουσες συνθήκες.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
FDA: Πράσινο φως στο πρώτο OTC σύστημα συνεχούς παρακολούθησης γλυκόζης
Truqap: Σημαντική βελτίωση σε ασθενείς με καρκίνο του προστάτη
