Τελική ευθεία για την έγκριση του Zolgensma της Novartis από τον FDA

  • Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός

Στο τέλος του μήνα αναμένει η φαρμακευτική επιχείρηση Novartis την έγκριση της Αμερικανικής Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) σε δεύτερη γονιδιακή θεραπεία που φέρει την εμπορική ονομασία Zolgensma (για την νωτιαία μυϊκή ατροφία) – μετά το πρωτοποριακό Kymriah.

ΔΩΡΕΑΝ ΕΓΓΡΑΦΗ ΣΤΟ NEWSLETTER

Ο διευθύνων σύμβουλος της Novartis, Vasant Narasimhan δηλώνει πεπεισμένος για το θετικό αποτέλεσμα έγκρισης του Zolgensma. Ο FDA έχει προγραμματίσει την αξιολόγηση του φακέλου στις 31 Μαΐου, για την έγκριση της γονιδιακής θεραπείας Zolgensma για την νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA).

Οι μελέτες της εταιρείας εστιάζουν στη θεραπεία της θανατηφόρου ασθένειας για τον SMA Type 1 καθώς και του SMA Type 2, την προοδευτική εξέλιξη της νόσου.

Σύμφωνα με τον κ. David Lennon, ο οποίος ηγείται του προγράμματος ανάπτυξης του νέου φαρμάκου Zolgensma, η Novartis είναι ήδη προετοιμασμένη προκειμένου να ανταποκριθεί σε όποια ένδειξη εγκρίνει ο FDA. «Είμαστε σίγουροι για την ικανότητα μας να προμηθεύουμε την αγορά. Ακόμη και σε μια σειρά υποθετικών σεναρίων σχετικά με την έγκριση που χορηγήσει ο FDA».

60 κέντρα γενετικής επεξεργασίας

Τα σχόλια του Zolgensma Lennon αποτελούν ουσιαστικά επανάληψη των όσων έχει τονίσει πρόσφατα ο Narasimhan προς τους επενδυτές. Η Novartis βρίσκεται σε ετοιμότητα έναντι της αμερικανικής έγκρισης. Διαθέτει 60 κέντρα που για την γενετική επεξεργασία του αίματος προκειμένου να δημιουργηθεί το τελικό υλικό στο προϊόν. Με τις ισχύουσες δομές, η Novartis μπορεί να ανταποκριθεί στο 80% των βρεφών με SMA.

Αναφορικά με το κομμάτι της μεταποίησης, ο Narasimhan δηλώνει πως η ελβετική εταιρεία παραγωγής φαρμάκων διαθέτει μονάδα έκτασης 1 εκατομμυρίου τετραγωνικών ποδών. Μάλιστα, προτίθεται να την αναβαθμίσει κιόλας.

Το νέο φάρμακο για την θεραπεία της μυϊκής ασθένειας σε βρέφη, εκτιμάται ότι θα έχει τιμή περί τα 2 εκατ. δολάρια, όπως τονίζει δημοσίευμα της Wall Street Journal.

Η Novartis δεν έχει ορίσει ακόμη τιμή για τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma. Ωστόσο, σύμφωνα με στελέχη της αγοράς -σε πληροφορίες που επικαλείται η WSJ– η προοπτική θεραπείας για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, μία κληρονομική ασθένεια, η οποία συχνά οδηγεί στο θάνατο των βρεφών πριν κλείσουν τα δύο έτη, δικαιολογεί το επταψήφιο ποσό.

«Βήματα» προόδου

Και τα 12 βρέφη, που συμμετείχαν στην πρώτη κλινική δοκιμή του Zolgensma, έχουν περάσει τα δεύτερα γενέθλια τους. Τα περισσότερα εξ αυτών επιτυγχάνουν σημαντικά «βήματα» προόδου. Όπως το να στηρίζουν το κεφάλι τους. Να κάθονται και να λαμβάνουν τροφή από το στόμα, χωρίς βοήθεια.

Οι γονιδιακές θεραπείες έχουν κερδίσει την προσοχή για τις τεράστιες δυνατότητες, που προσφέρουν, αλλά και για το υψηλό κόστος τους.

Ο FDA αναμένεται να εγκρίνει από 10 έως 20 γονιδιακές θεραπείες και θεραπείες βλαστοκυττάρων έως το 2025.

Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα

ΠΡΟΣΦΑΤΑ ΑΡΘΡΑ