Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή άναψε το «πράσινο φως» σε νέο αναστολέα κινάσης της Ipsen, ως στοχευμένη θεραπευτική επιλογή για παιδιά με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα.
Η έγκριση αφορά ασθενείς ηλικίας από 6 μηνών και άνω, με συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις, των οποίων η νόσος έχει εξελιχθεί μετά από προηγούμενη συστηματική θεραπεία.
Έγκριση με ευρωπαϊκή ισχύ
Η νέα θεραπευτική επιλογή έλαβε υπό όρους άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και η απόφαση ισχύει στα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.
Η εξέλιξη αποκτά ιδιαίτερη σημασία, καθώς οι παιδιατρικοί όγκοι εγκεφάλου παραμένουν ένα πεδίο με υψηλές ιατρικές ανάγκες και περιορισμένες θεραπευτικές λύσεις. Σύμφωνα με τα στοιχεία που συνοδεύουν την ανακοίνωση, περισσότερα από 800 παιδιά διαγιγνώσκονται κάθε χρόνο στην Ευρωπαϊκή Ένωση με παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα που συνδέεται με συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις.
Παρότι η νόσος χαρακτηρίζεται ως χαμηλού βαθμού και, συνεπώς, βραδέως αναπτυσσόμενη, μπορεί να αφήσει σοβαρό και μακροχρόνιο αποτύπωμα στη ζωή των παιδιών. Οι επιπτώσεις περιλαμβάνουν απώλεια όρασης, δυσκολίες στην ομιλία, κινητική δυσλειτουργία και νευρολογικές διαταραχές που επηρεάζουν την εκπαίδευση, την ανεξαρτησία και τη συνολική ποιότητα ζωής.
Στόχος η κάλυψη ενός σημαντικού θεραπευτικού κενού
Μέχρι σήμερα, πολλά παιδιά με παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα χρειάστηκε να περάσουν από επεμβατικές χειρουργικές παρεμβάσεις, πολλαπλές γραμμές χημειοθεραπείας ή ακτινοθεραπεία. Οι επιλογές αυτές, αν και κρίσιμες για τον έλεγχο της νόσου, συνοδεύονται συχνά από τον κίνδυνο μακροχρόνιων επιπλοκών.
Η έγκριση του νέου αναστολέα κινάσης έρχεται σε μια περίοδο κατά την οποία η παιδιατρική φαρμακευτική καινοτομία παραμένει περιορισμένη. Όπως επισημαίνεται, λιγότερο από το 10% των εγκρίσεων νέων φαρμάκων τα τελευταία πέντε χρόνια αφορούσαν παιδιατρικές ασθένειες, γεγονός που αναδεικνύει την ανάγκη για μεγαλύτερη επένδυση στην παιδιατρική φροντίδα.
Η Πηνελόπη Τριανταφυλλοπούλου, Παθολόγος και Ιατρική Διευθύντρια Ipsen Ελλάδος, Κύπρου και Ισραήλ, υπογράμμισε ότι η διάγνωση του γλοιώματος χαμηλής κακοήθειας στα παιδιά συνδέεται συχνά με μια μακρά και απαιτητική πορεία, με περιορισμένες διαθέσιμες θεραπευτικές επιλογές. Όπως ανέφερε, η έγκριση αποτελεί ουσιαστικό βήμα προόδου για τους μικρούς ασθενείς και τις οικογένειές τους, ενώ επόμενη προτεραιότητα είναι η γρήγορη πρόσβαση των κατάλληλων ασθενών στη νέα θεραπευτική επιλογή σε όλη την Ευρώπη.
Τα δεδομένα της κλινικής μελέτης
Η υπό όρους έγκριση βασίστηκε σε βασική κλινική μελέτη Φάσης ΙΙ, στην οποία αξιολογήθηκε η θεραπεία σε 137 παιδιά και νεαρούς ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα. Οι συμμετέχοντες είχαν συγκεκριμένες γενετικές αλλοιώσεις και είχαν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία.
Τα δεδομένα έδειξαν κλινικά σημαντικές αντικαρκινικές αποκρίσεις, με ισχυρά ποσοστά ανταπόκρισης και κλινικού οφέλους, βάσει επικυρωμένων κριτηρίων αξιολόγησης. Παράλληλα, οι αποκρίσεις εμφανίστηκαν μέσα σε λίγους μήνες και διατηρήθηκαν μακροχρόνια.
Σημαντικό στοιχείο αποτελεί και το προφίλ ασφάλειας. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίστηκαν με τη θεραπεία ήταν ήπιες έως μέτριες, ενώ το ποσοστό διακοπής της θεραπείας παρέμεινε χαμηλό. Η από του στόματος χορήγηση μία φορά την εβδομάδα και οι παιδιατρικά φιλικές μορφές της θεραπείας στοχεύουν επίσης στη μείωση της επιβάρυνσης για τα παιδιά και τις οικογένειές τους.
«Ανανεωμένη αισιοδοξία» για τις οικογένειες
Ο καθηγητής François Doz, καθηγητής Παιδιατρικής στο Πανεπιστήμιο Paris Descartes και αναπληρωτής διευθυντής Κλινικής Έρευνας, Καινοτομίας και Εκπαίδευσης στο Ογκολογικό Κέντρο SIREDO του Institut Curie, σημείωσε ότι οι οικογένειες που επηρεάζονται από χαμηλού βαθμού γλοίωμα βιώνουν συχνά χρόνια αβεβαιότητας, δύσκολες θεραπευτικές αποφάσεις και φόβο για τις μακροχρόνιες συνέπειες.
Στο πλαίσιο αυτό, η έγκριση μιας νέας στοχευμένης θεραπείας προσφέρει, όπως τόνισε, όχι μόνο μια πρόσθετη θεραπευτική επιλογή, αλλά και ανανεωμένη αισιοδοξία για τις οικογένειες.
Η πρώτη θεραπεία στο νέο ευρωπαϊκό σύστημα JCA
Η θεραπευτική αυτή επιλογή αποτελεί και την πρώτη που αξιολογείται στο πλαίσιο του νέου ευρωπαϊκού συστήματος Κοινής Κλινικής Αξιολόγησης, γνωστού ως Joint Clinical Assessment ή JCA.
Το σύστημα θεσπίστηκε μέσω του Κανονισμού Αξιολόγησης Τεχνολογιών Υγείας της Ευρωπαϊκής Ένωσης, με στόχο να απλουστεύσει και να εναρμονίσει την αξιολόγηση των κλινικών δεδομένων μεταξύ των κρατών μελών. Η εξέλιξη αυτή θεωρείται κρίσιμη για την ταχύτερη και πιο συνεκτική αξιολόγηση καινοτόμων θεραπειών στην Ευρώπη.
Τι είναι το παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα
Το παιδιατρικό χαμηλού βαθμού γλοίωμα είναι ένας σπάνιος όγκος εγκεφάλου της παιδικής ηλικίας, ο οποίος μπορεί να εξελιχθεί ως χρόνια και επίμονη νόσος. Αν και τα ποσοστά επιβίωσης είναι γενικά υψηλά, πολλά παιδιά εμφανίζουν επαναλαμβανόμενη εξέλιξη της νόσου και χρειάζονται μακροχρόνια θεραπεία.
Ο ίδιος ο όγκος, αλλά και οι διαθέσιμες θεραπευτικές παρεμβάσεις, μπορούν να προκαλέσουν μόνιμες επιπτώσεις, όπως μυϊκή αδυναμία, προβλήματα όρασης και δυσκολίες στην ομιλία. Έτσι, η νόσος δεν επηρεάζει μόνο την επιβίωση, αλλά και την καθημερινότητα, τη λειτουργικότητα και τη μακροπρόθεσμη ποιότητα ζωής των παιδιών.
Ένα ποσοστό των παιδιατρικών χαμηλού βαθμού γλοιωμάτων σχετίζεται με αλλοιώσεις σε μονοπάτια σηματοδότησης κινασών, οι οποίες μπορούν να προάγουν την ανάπτυξη του όγκου. Σε αυτή την κατηγορία ασθενών, οι στοχευμένες θεραπείες αποκτούν ιδιαίτερη σημασία, καθώς επιτρέπουν μια πιο ακριβή και εξειδικευμένη θεραπευτική προσέγγιση.
Η παρουσία της Ipsen
Η Ipsen είναι πολυεθνική βιοφαρμακευτική εταιρεία με δραστηριότητα στην ανάπτυξη θεραπειών στους τομείς της ογκολογίας, των σπάνιων παθήσεων και των νευροεπιστημών. Το χαρτοφυλάκιό της περιλαμβάνει εγκεκριμένα και υπό ανάπτυξη προϊόντα, ενώ η εταιρεία διαθέτει παρουσία σε περισσότερες από 40 χώρες και συνεργασίες που επιτρέπουν τη διάθεση φαρμάκων σε ασθενείς σε περισσότερες από 100 χώρες.
Η εταιρεία είναι εισηγμένη στο χρηματιστήριο του Παρισιού, στο Euronext, με σύμβολο IPN, ενώ στις ΗΠΑ διαπραγματεύεται μέσω προγράμματος Sponsored Level I American Depositary Receipt, με σύμβολο IPSEY.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Servier: Νέο φάρμακο καθυστερεί την εξέλιξη του Γλοιώματος
Εξέταση αίματος μειώνει τις επεμβάσεις στον καρκίνο εγκεφάλου
