Νέα θεραπευτική επιλογή για την αχονδροπλασία (Yuviwel) αποκτούν παιδιά στις ΗΠΑ, μετά την έγκριση εβδομαδιαίας ένεσης που αυξάνει τον ρυθμό ανάπτυξης. Η εξέλιξη αναμένεται να αλλάξει την καθημερινότητα ασθενών και οικογενειών, ενώ ενισχύει τον ανταγωνισμό στη θεραπευτική κατηγορία των σπάνιων γενετικών διαταραχών.
-
Γράφει η Χριστίνα Χατζηπαλαμουτζή
Η έγκριση αφορά το φάρμακο Yuviwel της Ascendis Pharma, το οποίο χορηγείται μία φορά την εβδομάδα σε παιδιά με αχονδροπλασία.
Η αχονδροπλασία αποτελεί τη συχνότερη μορφή κοντού αναστήματος με κοντά άκρα και προκαλείται από μετάλλαξη στο γονίδιο FGFR3. Η διαταραχή εμφανίζεται περίπου σε 1 ανά 15.000 έως 40.000 νεογνά και περιορίζει την ανάπτυξη των οστών.
Η θεραπεία παρέχει παρατεταμένη έκθεση σε C-type natriuretic peptide, πρωτεΐνη που αντισταθμίζει τη δράση της μετάλλαξης και επιτρέπει φυσιολογικότερη ανάπτυξη.
Τα αποτελέσματα των μελετών
Η έγκριση βασίστηκε σε κλινική μελέτη 52 εβδομάδων σε παιδιά ηλικίας 2 έως 11 ετών.
Τα δεδομένα έδειξαν:
-
στατιστικά σημαντική αύξηση του ετήσιου ρυθμού ανάπτυξης
-
καλύτερη ανταπόκριση σε σχέση με placebo
Η συνέχιση της έγκρισης θα εξαρτηθεί από επιβεβαίωση κλινικού οφέλους σε μετεγκριτικές μελέτες.
Ανταγωνισμός με υπάρχουσες θεραπείες
Σήμερα διαθέσιμη θεραπεία είναι η καθημερινή ένεση Voxzogo της BioMarin Pharmaceutical.
Η εβδομαδιαία χορήγηση αναμένεται να βελτιώσει σημαντικά τη συμμόρφωση, καθώς περίπου 20% των ασθενών δεν ανταποκρίνονται ικανοποιητικά στην υπάρχουσα θεραπεία.
Παράλληλα, η BridgeBio Pharma αναπτύσσει πειραματική θεραπεία που επίσης αύξησε την ανάπτυξη σε πρώιμα δεδομένα.
Προοπτικές αγοράς
Η εταιρεία σχεδιάζει εμπορική διάθεση στις ΗΠΑ το δεύτερο τρίμηνο του 2026, ενώ αναλυτές εκτιμούν πωλήσεις που μπορεί να φθάσουν τα 772 εκατ. ευρώ έως το 2032.
Η εξέλιξη επιβεβαιώνει ότι οι σπάνιες παθήσεις αποτελούν πλέον βασικό πεδίο επενδύσεων της βιοτεχνολογίας, με στόχο θεραπείες πιο πρακτικές και με μεγαλύτερο όφελος για την καθημερινότητα των ασθενών.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Ο FDA αλλάζει στρατηγική για τα mRNA: Τέλος τα κρατικά κονδύλια
Αντικαταθλιπτικά στην εγκυμοσύνη: Γιατί ο FDA επανεξετάζει την ασφάλεια
