Novartis: Νέα θεραπεία (Adkveo) FDA για τη δρεπανοκυτταρική νόσο

  • Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός

Την έγκριση της Αμερικανική Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) λαμβάνει η φαρμακευτική επιχείρηση Novartis για το σκεύασμα Adakveo (crizanlizumab), ως θεραπεία στην αγγειοαποφρακτική κρίση (vaso-occlusive crises – VOCs) ή κρίσεις πόνου, σε ασθενείς ηλικίας 16 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική νόσο (δρεπανοκυτταρική και μικροδρεπανοκυτταρική αναιμία).

Την έγκριση FDA λαμβάνει η Novartis για το σκεύασμα Adakveo (crizanlizumab), ως θεραπεία στην αγγειοαποφρακτική κρίση (vaso-occlusive crises - VOCs) ή κρίσεις πόνου, σε ασθενείς ηλικίας 16 ετών και άνω με δρεπανοκυτταρική νόσο

ΔΩΡΕΑΝ ΕΓΓΡΑΦΗ ΣΤΟ NEWSLETTER

Το Adakveo είναι το πρώτο φάρμακο που έχει λάβει έγκριση από τον FDA ως θεραπεία στην δρεπανοκυτταρική νόσο. Το σκεύασμα αναμένεται να είναι διαθέσιμο για τους ασθενείς στις επόμενες εβδομάδες.

Η καινοτομία του Adakveo της Novartis έρχεται να καλύψει ένα κενό στην δρεπανοκυτταρική νόσο. Η απόφαση FDA για την έγκριση του Adakveo (5 mg/kg) βασίζεται στα αποτελέσματα μελέτης 52 εβδομάδων.

Στην τυχαιοποιημένη κλινική έρευνα SUSTAIN, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, αποδείχθηκε ότι το Adakveo μείωσε σημαντικά τη μέση ετήσια συχνότητα των πτητικών οργανικών ενώσεων σε 1,63 έναντι 2,98, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (P = .010), που ισοδυναμεί με μείωση κατά 45%. Μειώσεις στη συχνότητα των πτητικών οργανικών ενώσεων παρατηρήθηκαν σε ασθενείς ανεξάρτητα από τον γενότυπο δρεπανοκυτταρικής νόσου και / ή με χρήση υδροξυουρίας.

«Γνωρίζουμε ότι αυτό το φάρμακο μπορεί να μειώσει τη συχνότητα κρίσεων των δρεπανοκυτταρικών πόνων με κλινικά αποδεδειγμένα τρόπο», όπως σημειώνει ο κ. Kenneth Ataga, MD, Διευθυντής του Κέντρου Sickle Cell Disease, Πανεπιστήμιο του Tennessee Health Science Center και επικεφαλής ερευνητής στην μελέτη SUSTAIN.

«Η έγκριση του crizanlizumab αποτελεί σημαντική πρόοδο για τους ανθρώπους που ζουν με αυτήν την πολύ δύσκολη κατάσταση» σημειώνει ο κ. Kenneth Ataga.

Αγγειοαποφρακτική κρίση…

«Ο κύριος παράγοντας όπου σήμερα οι ασθενείς παραπονούνται, παρά το σύνολο των διαθέσιμων επιπέδων φροντίδας, είναι τα VOC (αγγειοαποφρακτική κρίση)», όπως σημειώνει ο κ. Andrew Cavey, επικεφαλής του τμήματος Αιματολογίας της Novartis.

«Πρόκειται για απρόβλεπτα, σοβαρά γεγονότα που μπορούν να προκαλέσουν απειλητικές επιπλοκές για τη ζωή».

Κάθε συμβάν VOC επηρεάζει την ποιότητα ζωής ενός ασθενούς, προκαλεί νέα βλάβη οργάνων και αυξάνει τον κίνδυνο θανάτου.

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία αποτελεί κληρονομική πάθηση και αφορά το ζεύγος των γονιδίων που είναι υπεύθυνα για την παραγωγή της αιμοσφαιρίνης. Στη νόσο, παράγεται παθολογική αιμοσφαιρίνη που έχει ως αποτέλεσμα τη διαταραχή της μορφολογίας των ερυθρών αιμοσφαιρίων. Γίνονται δύσκαμπτα ή συγκολλούνται μεταξύ τους και αποφράζουν τα μικρά αγγεία. Έτσι δεν μεταφέρεται οξυγόνο στους ιστούς, οι συγκεκριμένες περιοχές κινδυνεύουν να νεκρωθούν, ενώ οι ασθενείς έχουν έντονους πόνους.

Μια παραλλαγή της ασθένειας είναι η Μικροδρεπανοκυτταρική Αναιμία (συνδυασμός δρεπανοκυτταρικής και β-μεσογειακής), η οποία παρουσιάζει ανάλογες εκδηλώσεις.

Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα

ΠΡΟΣΦΑΤΑ ΑΡΘΡΑ