Έγκριση στη λευκοβορίνη έδωσε η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής που προκαλεί συμπτώματα παρόμοια με τον αυτισμό. Ωστόσο, η ρυθμιστική αρχή δεν επέκτεινε την ένδειξη στη γενικότερη διάγνωση του αυτισμού, επικαλούμενη ανεπαρκή επιστημονικά δεδομένα. Η απόφαση βασίστηκε σε συστηματική ανασκόπηση της βιβλιογραφίας και όχι σε κλινικές δοκιμές.
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Συγκεκριμένα, η απόφαση της Αμερικανικής Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) αφορά τη θεραπεία της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φυλλικού οξέος (cerebral folate deficiency – CFD), μιας σπάνιας γενετικής διαταραχής που μπορεί να προκαλεί επιληπτικές κρίσεις, αναπτυξιακές καθυστερήσεις και συμπτώματα που μοιάζουν με αυτά του αυτισμού.
Η εξέλιξη θεωρείται σημαντική, αλλά ταυτόχρονα περιορίζει τις προσδοκίες που είχαν δημιουργηθεί το προηγούμενο διάστημα για πιθανή ευρύτερη χρήση του φαρμάκου στον αυτισμό.
Περιορισμένη έγκριση και όχι για τον αυτισμό συνολικά
Η ρυθμιστική αρχή ενέκρινε το Wellcovorin, τη branded μορφή της λευκοβορίνης που συνδέεται με τη GSK. Παρότι η εταιρεία δεν παράγει πλέον το συγκεκριμένο φάρμακο, η νέα ένδειξη θα προστεθεί σε όλες τις γενόσημες μορφές της δραστικής ουσίας.
Ανώτερο στέλεχος της υπηρεσίας δήλωσε ότι οι επιστήμονες ξεκίνησαν τη διαδικασία αξιολόγησης εξετάζοντας μια πιθανή ευρύτερη ένδειξη για τον αυτισμό. Ωστόσο, η ανάλυση των διαθέσιμων δεδομένων οδήγησε σε πιο περιορισμένο συμπέρασμα.
Οι ερευνητές εντόπισαν επαρκή τεκμηρίωση μόνο για τη θεραπεία της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φυλλικού οξέος, μιας πάθησης που προκαλείται από διαταραχή στη μεταφορά φυλλικού οξέος στον εγκέφαλο.
Έγκριση χωρίς κλινικές δοκιμές
Η αξιολόγηση βασίστηκε σε συστηματική ανασκόπηση δημοσιευμένων μελετών και περιστατικών, καθώς η σπανιότητα της νόσου καθιστά εξαιρετικά δύσκολη τη διεξαγωγή τυχαιοποιημένων κλινικών δοκιμών.
Σύμφωνα με την ανάλυση της υπηρεσίας:
-
εξετάστηκαν 26 δημοσιευμένες μελέτες και αναφορές περιστατικών
-
συνολικά εντοπίστηκαν 27 ασθενείς που είχαν λάβει λευκοβορίνη από το στόμα
-
24 από αυτούς εμφάνισαν βελτιώσεις σε συμπτώματα
Οι βελτιώσεις αφορούσαν μεταξύ άλλων:
-
μείωση επιληπτικών κρίσεων
-
βελτίωση κινητικών δεξιοτήτων
-
καλύτερη επικοινωνία και συμπεριφορά
Με βάση αυτά τα δεδομένα, ο FDA έκρινε ότι υπάρχει επαρκής ένδειξη αποτελεσματικότητας για τη συγκεκριμένη σπάνια πάθηση.
Τι είναι η λευκοβορίνη
Η λευκοβορίνη, γνωστή και ως folinic acid, αποτελεί ενεργή μορφή του φυλλικού οξέος (βιταμίνη Β9). Το φάρμακο χρησιμοποιείται εδώ και δεκαετίες κυρίως:
-
για τη μείωση των τοξικών επιδράσεων ορισμένων χημειοθεραπειών
-
σε συνδυασμό με αντικαρκινικά σχήματα
Παράλληλα, γιατροί το χρησιμοποιούν κατά καιρούς εκτός ένδειξης (off-label) για διάφορες νευρολογικές ή μεταβολικές καταστάσεις.
Η νέα έγκριση σημαίνει ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες που παράγουν γενόσημη λευκοβορίνη μπορούν πλέον να προσθέσουν την ένδειξη της εγκεφαλικής ανεπάρκειας φυλλικού οξέος στις οδηγίες χρήσης.
Η συζήτηση για τον αυτισμό
Η πιθανότητα χρήσης της λευκοβορίνης στον αυτισμό βασίζεται σε μικρές μελέτες που υποδεικνύουν ότι σε ορισμένα παιδιά με αυτισμό υπάρχουν αυτοαντισώματα που μπλοκάρουν τη μεταφορά φυλλικού οξέος στον εγκέφαλο.
Αυτό θα μπορούσε να προκαλεί λειτουργική ανεπάρκεια φυλλικού οξέος, παρόμοια με αυτή που εμφανίζεται στη CFD.
Ωστόσο οι επιστήμονες τονίζουν ότι τα δεδομένα παραμένουν περιορισμένα και απαιτούνται μεγάλες τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές πριν υπάρξει ευρύτερη θεραπευτική ένδειξη.
Η Αμερικανική Ακαδημία Παιδιατρικής δεν συνιστά προς το παρόν τη συστηματική χρήση της λευκοβορίνης στον αυτισμό, καθώς τα διαθέσιμα στοιχεία δεν τεκμηριώνουν επαρκώς την αποτελεσματικότητα.
Πολιτικές δηλώσεις και επιπτώσεις
Η συζήτηση γύρω από τη λευκοβορίνη εντάθηκε το 2025 όταν, σε συνέντευξη Τύπου στον Λευκό Οίκο, ο τότε πρόεδρος των ΗΠΑ Donald Trump και ο υπουργός Υγείας Robert F. Kennedy Jr. αναφέρθηκαν στο φάρμακο ως πιθανή θεραπεία για συμπτώματα αυτισμού.
Στην ίδια εκδήλωση, ο επικεφαλής του FDA Marty Makary είχε αναφέρει ότι η υπηρεσία ζητούσε από τους κατασκευαστές να προετοιμαστούν για ενδεχόμενη αύξηση της παραγωγής.
Μελέτη που δημοσιεύθηκε στο Lancet έδειξε ότι μετά από εκείνη τη συνέντευξη Τύπου:
-
η χρήση του παυσίπονου Tylenol από εγκύους μειώθηκε
-
οι συνταγογραφήσεις λευκοβορίνης σε παιδιά αυξήθηκαν κατά 71%
Η νέα απόφαση του FDA ξεκαθαρίζει ότι, τουλάχιστον προς το παρόν, τα επιστημονικά δεδομένα δεν υποστηρίζουν τη γενικευμένη χρήση της λευκοβορίνης για τον αυτισμό.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
Ο FDA μειώνει τις απαιτήσεις κλινικών μελετών για τα βιοομοειδή
Σκιά σύγκρουσης συμφερόντων στον FDA για τα αντικαταθλιπτικά
