Ο FDA προτείνει την απόσυρση της έγκρισης του Tavneos της Amgen, επικαλούμενος έλλειψη επαρκών αποδείξεων αποτελεσματικότητας και ανακριβείς δηλώσεις στην αρχική αίτηση. Το φάρμακο παραμένει προσωρινά στην αγορά.
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Νέα τροπή παίρνει η υπόθεση του Tavneos της Amgen, καθώς ο αμερικανικός FDA, η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων, προτείνει την απόσυρση της έγκρισης του φαρμάκου που χρησιμοποιείται σε σπάνιες αυτοάνοσες παθήσεις. Το Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA, γνωστό ως CDER, επικαλείται έλλειψη ουσιαστικών αποδείξεων αποτελεσματικότητας και ανακριβείς δηλώσεις ουσιώδους χαρακτήρα στην αρχική αίτηση έγκρισης.
Το Tavneos, με δραστική ουσία το avacopan, έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ για την αντιμετώπιση της σοβαρής ενεργού αγγειίτιδας που σχετίζεται με αντιουδετεροφιλικά κυτταροπλασματικά αντισώματα, γνωστή ως ANCA-associated vasculitis. Πρόκειται για σπάνια ομάδα αυτοάνοσων νοσημάτων που προκαλούν φλεγμονή σε μικρά και μεσαίου μεγέθους αιμοφόρα αγγεία.
Ο FDA αμφισβητεί την τεκμηρίωση αποτελεσματικότητας
Στην επιστολή του προς την Amgen, το CDER αναφέρει ότι δεν μπορεί πλέον να καταλήξει στο συμπέρασμα πως υπάρχει, ή υπήρξε ποτέ, έγκυρη τεκμηρίωση ουσιαστικής αποτελεσματικότητας για το Tavneos. Η υπηρεσία υποστηρίζει ότι νέα στοιχεία, τα οποία δεν είχαν γνωστοποιηθεί στον FDA και έγιναν γνωστά περισσότερο από τρία χρόνια μετά την έγκριση, δείχνουν πρόβλημα στην τεκμηρίωση του οφέλους.
Σύμφωνα με τον FDA, τα νέα δεδομένα αφορούν την πιλοτική κλινική μελέτη φάσης 3 ADVOCATE, η οποία αποτέλεσε τη βασική μελέτη για την έγκριση του φαρμάκου. Η υπηρεσία αναφέρει ότι μη τυφλοποιημένο προσωπικό της μελέτης χειραγώγησε αποτελέσματα τελικών σημείων, ώστε να εμφανιστεί αποτελεσματικότητα εκεί όπου η αρχική ανάλυση δεν τη στήριζε στατιστικά.
Η διατύπωση αυτή βάζει την υπόθεση σε ιδιαίτερα ευαίσθητο πεδίο, καθώς δεν αφορά μόνο την αξιολόγηση ενός φαρμάκου, αλλά και την ακεραιότητα των δεδομένων που οδήγησαν στην αρχική ρυθμιστική απόφαση.
Σοβαρές ηπατικές βλάβες και οκτώ θάνατοι
Η πρόταση απόσυρσης έρχεται σε περίοδο αυξημένης ανησυχίας για την ασφάλεια του Tavneos. Στα τέλη Μαρτίου, ο FDA είχε ενημερώσει ασθενείς και επαγγελματίες υγείας για σοβαρά μετεγκριτικά περιστατικά φαρμακοεπαγόμενης ηπατικής βλάβης, ορισμένα από τα οποία ήταν θανατηφόρα.
Σύμφωνα με το Reuters, η υπηρεσία έχει εντοπίσει 76 περιστατικά ηπατικής βλάβης με στοιχεία που υποδηλώνουν αιτιώδη σύνδεση με το Tavneos. Ανάμεσά τους περιλαμβάνονται επτά περιστατικά συνδρόμου εξαφάνισης των χοληφόρων πόρων, γνωστού ως vanishing bile duct syndrome, και οκτώ θάνατοι.
Ο FDA αναφέρει ότι το σύνδρομο αυτό μπορεί να οδηγήσει σε μόνιμη ηπατική βλάβη, καθώς χαρακτηρίζεται από προοδευτική καταστροφή και εξαφάνιση των χοληφόρων πόρων στο ήπαρ. Η υπηρεσία συμβουλεύει τους ασθενείς να επικοινωνούν άμεσα με επαγγελματία υγείας εάν εμφανίσουν συμπτώματα όπως έντονη κόπωση, ναυτία, έμετο, κνησμό, ανοιχτόχρωμα κόπρανα, ίκτερο, σκουρόχρωμα ούρα, κοιλιακό οίδημα ή πόνο στο άνω δεξιό τμήμα της κοιλιάς.
Η Amgen υπερασπίζεται το φάρμακο
Η Amgen διαφωνεί με την αξιολόγηση του FDA. Σε δήλωση που μετέδωσε το Reuters, η εταιρεία ανέφερε ότι παραμένει πεπεισμένη πως το Tavneos είναι ασφαλές και αποτελεσματικό φάρμακο, υποστηρίζοντας ότι η θέση της βασίζεται σε δεδομένα πραγματικού κόσμου και πολυετή κλινικά στοιχεία.
Η εταιρεία αναφέρει επίσης σε ενημέρωσή της προς τους συνταγογράφους ότι στις 28 Ιανουαρίου 2026 ενημέρωσε τον FDA πως δεν προτίθεται να αποσύρει το Tavneos από την αγορά, στο πλαίσιο της ρυθμιστικής διαδικασίας που βρίσκεται σε εξέλιξη.
Η υπόθεση, επομένως, περνά σε επόμενο στάδιο αντιπαράθεσης ανάμεσα στη ρυθμιστική αρχή και την εταιρεία. Η Amgen θα αξιολογήσει τα επόμενα βήματα και θα απαντήσει στον FDA, ενώ η τελική απόφαση δεν έχει ακόμη ληφθεί.
Το Tavneos παραμένει προς το παρόν στην αγορά
Παρά την πρόταση απόσυρσης, το Tavneos δεν αποσύρεται άμεσα από την αγορά των ΗΠΑ. Ο FDA διευκρινίζει ότι το φάρμακο θα παραμείνει διαθέσιμο μέχρι είτε η εταιρεία να το αποσύρει οικειοθελώς είτε ο Επίτροπος του FDA να διατάξει την απόσυρσή του. Εάν η εταιρεία ζητήσει ακρόαση, ο Επίτροπος θα κρίνει αν θα πραγματοποιηθεί δημόσια διαδικασία πριν από την τελική απόφαση.
Στο μεσοδιάστημα, ο FDA καλεί τους επαγγελματίες υγείας να συζητούν με τους ασθενείς τα οφέλη και τους κινδύνους του Tavneos, καθώς και τις εναλλακτικές θεραπευτικές επιλογές, όσο εκκρεμεί η τελική ρυθμιστική απόφαση για την εμπορική του διάθεση.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Διαβάστε επίσης
EMA: Νέα φάρμακα, νέες ενδείξεις και κρίσιμες επανεξετάσεις
Amgen: Επένδυση 900 εκατ. δολ. σε νέα γραμμή παραγωγής
