Ο καρκίνος και οι σπάνιες παθήσεις κυριαρχούν στις εγκρίσεις Breakthrough, σύμφωνα με νέα ανάλυση δεδομένων 12 ετών, με τον FDA να διατηρεί υψηλή αποτελεσματικότητα στην επιτάχυνση και έγκριση καινοτόμων θεραπειών, παρά τις εσωτερικές ανακατατάξεις.
- Γράφει ο Κοσμάς Ζακυνθινός
Ανάλυση της Jefferies δείχνει ότι τα φάρμακα για σπάνιες ασθένειες και για τον καρκίνο που λαμβάνουν την ειδική ένδειξη “Breakthrough Therapy” από τον FDA έχουν ιδιαίτερα υψηλές πιθανότητες να εγκριθούν.
Σύμφωνα με την έκθεση, περίπου 72% των φαρμάκων που απέκτησαν τη συγκεκριμένη ένδειξη από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) μεταξύ 2013 και 2022 έλαβαν τελικά έγκριση, ενώ επιπλέον 13% βρίσκονται ακόμη υπό αξιολόγηση.
Λειτουργικός ο FDA
Η Jefferies ανέλυσε 599 χαρακτηρισμούς Breakthrough Therapy (BTDs) από το 2013 έως σήμερα (2025), υπογραμμίζοντας ότι τα δεδομένα «αποτελούν μια ακόμη ένδειξη ότι ο “νέος FDA” παραμένει λειτουργικός», όπως έγραψαν οι αναλυτές.
Η ανάλυση, που βασίστηκε σε δεδομένα από τον FDA, το Friends of Cancer Research και το Biomedtracker, δείχνει ότι η ογκολογία κυριαρχεί.
Από τα 223 εγκεκριμένα φάρμακα με χαρακτηρισμό Breakthrough, 176 αφορούσαν αντικαρκινικές θεραπείες.
Συνολικά, οι ογκολογικές θεραπείες αντιπροσώπευαν το 46% όλων των χαρακτηρισμών (275 από 599), ενώ ακολουθούσαν φάρμακα για λοιμώδη νοσήματα (11%), μεταβολικές διαταραχές (8%) και νευρολογικές παθήσεις (7%).
Οι σπάνιες παθήσεις, συμπεριλαμβανομένων ογκολογικών ενδείξεων, αντιστοιχούσαν στις 383 από τις 599 συνολικές περιπτώσεις, δηλαδή στη μεγάλη πλειονότητα των χαρακτηρισμών Breakthrough.
Εργαλεία επιτάχυνσης
«Είτε ο FDA έχει πραγματικά την ικανότητα να εντοπίζει νωρίς τα πιο υποσχόμενα φάρμακα, είτε ασυνείδητα προωθεί όσα έχει ήδη χαρακτηρίσει ως Breakthrough, μέσα από ένα είδος επιβεβαιωτικής προκατάληψης – ή ίσως και τα δύο» όπως σημείωσε ο αναλυτής Steven Grossman, συγγραφέας του FDA Matters. Μιλώντας στο BioSpace δήλωσε ότι τα ευρήματα μπορεί να ερμηνευθούν με δύο τρόπους:
Από τα φάρμακα που δεν έφτασαν στην έγκριση, 43% (30 από 69) απέτυχαν σε κλινικές δοκιμές, ενώ τα φάρμακα για σπάνιες ασθένειες είχαν την καλύτερη επίδοση ακόμη και στις αποτυχίες, με μόλις 13% να διακόπτονται πρόωρα.
Οι χαρακτηρισμοί Breakthrough αποτελούν μόνο ένα από τα εργαλεία επιτάχυνσης που διαθέτει ο FDA για φάρμακα με ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
Το 2025 ο Οργανισμός εισήγαγε δύο νέες πρωτοβουλίες: το “Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV)”, που ανακοινώθηκε τον Ιούνιο, και τη διαδικασία “Rare Disease Evidence Principles (RDEP)” για σπάνιες παθήσεις, η οποία ξεκίνησε τον Σεπτέμβριο.
«Οι χαρακτηρισμοί Breakthrough τυγχάνουν περισσότερης προσοχής από τον FDA και πιο γρήγορης διαδικασίας αξιολόγησης» τονίζει ο Steven Grossman.
Θετική αποτίμηση
Η Jefferies διατηρεί θετική στάση για τον “νέο FDA”, υπό την ηγεσία του Υπουργού Υγείας Robert F. Kennedy Jr. και του Επιτρόπου Marty Makary.
Τον Αύγουστο, η εταιρεία ανέφερε ότι ο οργανισμός αναμένεται να εγκρίνει παρόμοιο αριθμό νέων φαρμάκων με τα προηγούμενα πέντε έτη.
Παρά τις αλλαγές προσώπων – με την παραίτηση του Dr. Peter Marks (Μάρτιος 2025) και την παροδική αντικατάστασή του από τον Dr. Vinay Prasad – οι αναλυτές της Jefferies σημειώνουν ότι το ρυθμιστικό περιβάλλον δεν έχει επιδεινωθεί.
Η δραστηριότητα του FDA σε συμβουλευτικές επιτροπές και εγκρίσεις φαρμάκων δείχνει ότι «η λειτουργικότητα του οργανισμού παραμένει σταθερή», όπως έγραψαν στην έκθεσή τους.
Κάντε like στη σελίδα μας στο facebook για να μαθαίνετε όλα τα νέα
Δείτε επίσης
FDA: Έγκριση στο Jascayd για ασθενείς με ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση
Peter Marks: Από τον FDA στην Eli Lilly – Ενισχύει το τμήμα λοιμωδών νόσων
