Biogen: Έγκριση της ΕΕ για υψηλή δόση nusinersen στη SMA

Η Biogen Inc. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε άδεια κυκλοφορίας για το σχήμα υψηλής δόσης του nusinersen, το οποίο περιλαμβάνει δόσεις 50 mg/5 mL και 28 mg/5 mL, για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας που συνδέεται με το χρωμόσωμα 5q (5q SMA).

Η συγκεκριμένη μορφή αποτελεί τη συχνότερη εκδοχή της νόσου, καθώς αντιπροσωπεύει περίπου το 95% όλων των περιστατικών SMA. Με τη νέα απόφαση, η άδεια κυκλοφορίας του nusinersen στην Ευρωπαϊκή Ένωση επικαιροποιείται ώστε να περιλαμβάνει πλέον και το υψηλής δόσης σχήμα.

Πώς διαμορφώνεται το σχήμα υψηλής δόσης

Το νέο δοσολογικό σχήμα περιλαμβάνει ταχύτερη φάση εφόδου, με δύο δόσεις φόρτισης των 50 mg που χορηγούνται με μεσοδιάστημα 14 ημερών. Ακολουθούν δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες.

Για τα άτομα που μεταβαίνουν από τη χαμηλή δόση των 12 mg, προβλέπεται η χορήγηση μίας δόσης των 50 mg αντί της επόμενης δόσης των 12 mg και στη συνέχεια η συνέχιση με δόσεις συντήρησης των 28 mg ανά τετράμηνο. Το nusinersen χορηγείται ενδορραχιαία μέσω οσφυονωτιαίας παρακέντησης από εξειδικευμένους επαγγελματίες υγείας.

Μακρόχρονη εμπειρία και εξελισσόμενες ανάγκες

Από την πρώτη έγκρισή του στην Ευρωπαϊκή Ένωση το 2017, το nusinersen έχει συμβάλει καθοριστικά στη διαμόρφωση νέων προτύπων φροντίδας για τη SMA και έχει χορηγηθεί σε περισσότερους από 10.000 ασθενείς παγκοσμίως, συμπεριλαμβανομένων βρεφών, παιδιών, εφήβων και ενηλίκων.

Όπως δήλωσε η Priya Singhal, Εκτελεστική Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής Ανάπτυξης της Biogen, το νέο σχήμα υψηλής δόσης σχεδιάστηκε ώστε να ανταποκριθεί στις μεταβαλλόμενες ανάγκες των ατόμων που ζουν με SMA, ενισχύοντας τη δέσμευση της εταιρείας για συνεχή επιστημονική καινοτομία.

Τα δεδομένα της μελέτης DEVOTE

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης DEVOTE Φάσης 2/3, η οποία περιλάμβανε τρία διακριτά μέρη καθώς και συνεχιζόμενη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης.

Στη βασική κοόρτη, συμπτωματικά βρέφη χωρίς προηγούμενη θεραπεία που έλαβαν υψηλή δόση nusinersen παρουσίασαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία, όπως αυτή αξιολογήθηκε μέσω της κλίμακας CHOP-INTEND, σε σύγκριση με αντιστοιχισμένη ομάδα χωρίς θεραπεία από τη μελέτη ENDEAR. Η μέση διαφορά ανήλθε στους 26,19 βαθμούς, με ιδιαίτερα ισχυρή στατιστική σημαντικότητα.

Βελτιώσεις καταγράφηκαν και σε ασθενείς διαφορετικών ηλικιών και τύπων SMA που μετέβησαν από το χαμηλής δόσης σχήμα, παρουσιάζοντας μέση αύξηση 1,8 βαθμών στη Διευρυμένη Κλίμακα Λειτουργικής Κινητικότητας του Hammersmith έως την Ημέρα 302.

Κλινική σημασία και προφίλ ασφάλειας

Σύμφωνα με τον καθηγητή Παιδιατρικής Νευρολογίας Eugenio Mercuri, τα αποτελέσματα της DEVOTE υποδεικνύουν ότι η νέα επιλογή δοσολογίας μπορεί να προσφέρει κλινικά σημαντικά οφέλη, με προφίλ ασφάλειας γενικά συμβατό με εκείνο της καθιερωμένης δόσης των 12 mg.

Καθ’ όλη τη διάρκεια της μελέτης, το υψηλής δόσης σχήμα ήταν γενικά καλά ανεκτό. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες συμβάδιζαν με τη φύση της νόσου και το ήδη γνωστό προφίλ του nusinersen, χωρίς να προκύψουν νέα ζητήματα ασφάλειας κατά τη μακροχρόνια παρακολούθηση.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που καταγράφηκαν περιλάμβαναν πνευμονία, COVID-19, πνευμονία από εισρόφηση και δυσθρεψία.

Προειδοποιήσεις και παρακολούθηση

Οι ειδικές προειδοποιήσεις κατά τη χρήση του nusinersen περιλαμβάνουν πιθανούς κινδύνους που σχετίζονται με τη διαδικασία της οσφυονωτιαίας παρακέντησης, χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων, διαταραχές της πήξης, νεφρική τοξικότητα και υδροκέφαλο. Για τον λόγο αυτό, συνιστάται τακτική εργαστηριακή παρακολούθηση.

Η θέση της κοινότητας των ασθενών

Η Διευθύνουσα Σύμβουλος της SMA Europe, Nicole Gusset, υπογράμμισε ότι η έγκριση αυτή διευρύνει τις θεραπευτικές επιλογές για τα άτομα που ζουν με SMA και ενισχύει τη συνεχιζόμενη καινοτομία στον τομέα, δημιουργώντας τις προϋποθέσεις για πιο εξατομικευμένη φροντίδα στο μέλλον.

Διεθνής ρυθμιστική πορεία

Το υψηλής δόσης σχήμα του nusinersen έχει ήδη εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση και την Ιαπωνία, ενώ τελεί υπό αξιολόγηση από τον FDA στις Ηνωμένες Πολιτείες, με την απόφαση να αναμένεται έως τις 3 Απριλίου 2026. Η Biogen συνεχίζει τη συνεργασία με ρυθμιστικές αρχές διεθνώς για την προώθηση της νέας επιλογής δοσολογίας.